Gastrostomía-Derivación Biliar: Manejo Innovador para los Trastornos del Transporte Canalicular Biliar
Derivación de gastrostomía-biliar: manejo innovador para niños con trastornos del transporte canalicular biliar
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) es un grupo de trastornos que pueden presentarse temprano en la vida con colestasis y prurito intratable. Son el resultado principalmente de transportadores defectuosos de diferentes constituyentes de la bilis en la membrana canalicular. La forma más leve de estos transportadores defectuosos puede presentarse por lo que se denomina colestasis intrahepática recurrente benigna (BRIC).
Más recientemente, ambas categorías de enfermedades que representan las formas más severas (PFIC) y más leves (BRIC) de estos transportadores se denominan mejor como trastornos del transporte canalicular de la bilis, ya que algunos casos pueden comenzar temprano como BRIC y más adelante en la vida progresar al fenotipo PFIC. Además, existe un espectro continuo de severidad entre lo que antes se conocía como PFIC y BRIC.
Si las formas más graves no se tratan de manera efectiva, pueden tener resultados devastadores que pueden llegar a la muerte. Por otro lado, los conocidos como BRIC pueden tener ataques severos con prurito incesante que puede ser prolongado y, en ocasiones, persistente.
Su tratamiento supone un gran reto, siendo el tratamiento médico infructuoso en muchos casos. Además, las cirugías sin trasplante disponibles conllevan muchos efectos secundarios y diferentes grados de eficacia. La derivación biliar externa parcial no siempre es exitosa y tiene efectos desfigurantes y el estoma puede tener muchos efectos secundarios. La derivación biliar interna y la exclusión ileal aún carecen de una experiencia generalizada y de resultados alentadores por unas veces falta de eficacia y otras por efectos secundarios. La colocación de stents nasobiliares se intentó en casos previos con un resultado prometedor, pero con poca tolerabilidad, especialmente en edades más jóvenes.
A pesar de que el trasplante hepático es el último recurso para los casos fallidos, la disponibilidad de una terapia exitosa sin trasplante sería preferible si tiene una eficacia adecuada y pocos efectos secundarios. Se espera que la innovadora intervención propuesta en este estudio tenga una buena eficacia debido a la derivación biliar total frente a las parciales obtenidas por otras cirugías. Además, evita el impacto desfigurante del estoma yeujenal. Más importante aún, puede retirarse en cualquier momento y utilizarse en los momentos de exacerbación grave de la enfermedad.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Menofiya
-
Shibīn Al Kawm, Menofiya, Egipto, 32511
- Reclutamiento
- Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
-
Contacto:
- Ahmad M Sira, M.D.
- Número de teléfono: +2-048-222-2740
- Correo electrónico: asira@liver.menofia.edu.eg; ahmadsira@hotmail.com
-
Sub-Investigador:
- Hanaa A El-Araby, MD
-
Sub-Investigador:
- Hosam-Eldin M Basiouny, MD
-
Sub-Investigador:
- Hadeer S Allam, M.B.;B.Ch.
-
Sub-Investigador:
- Esam A Elsheimy, MD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Casos de PFIC que respondieron previamente al tratamiento médico con un brote reciente de la enfermedad que no responde al tratamiento médico
- Casos de PFIC que no responden al tratamiento médico y rechazan la cirugía sin trasplante y no están indicados para el trasplante de hígado
- Casos BRIC con ataques frecuentes que no responden a la terapia médica y se niegan o no pueden tolerar el stent nasobiliar
Criterio de exclusión:
- Gastropatía hipertensiva portal severa
- cirrosis descompensada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Sonda de gastrostomía-biliar
El grupo de estudio será sometido a gastrostomía seguida de CPRE con colocación de stent nasobiliar en el colédoco con su extremo distal saliendo de la gastrostomía realizada previamente en lugar de la fosa nasal
|
gastrostomía seguida de CPRE con colocación de stent nasobiliar en el colédoco con su extremo distal saliendo de la gastrostomía realizada previamente en lugar de la fosa nasal
|
|
EXPERIMENTAL: Otras modalidades de derivación biliar
El grupo control incluirá aquellos casos con otras modalidades de terapia como derivación biliar externa, derivación biliar interna y sonda nasobiliar.
|
Todas las modalidades de derivación biliar distintas de la sonda gastrobiliar
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Ocurrencia de sangrado
Periodo de tiempo: 6 meses
|
número de pacientes con sangrado
|
6 meses
|
|
Ocurrencia de infección
Periodo de tiempo: 6 meses
|
número de pacientes con infección
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Nivel de bilirrubina sérica
Periodo de tiempo: 12 meses
|
número de pacientes con bilirrubina normal
|
12 meses
|
|
Mejora del prurito
Periodo de tiempo: 12 meses
|
número de pacientes sin prurito
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ahmad M Sira, M.D., Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- van der Woerd WL, van Mil SW, Stapelbroek JM, Klomp LW, van de Graaf SF, Houwen RH. Familial cholestasis: progressive familial intrahepatic cholestasis, benign recurrent intrahepatic cholestasis and intrahepatic cholestasis of pregnancy. Best Pract Res Clin Gastroenterol. 2010 Oct;24(5):541-53. doi: 10.1016/j.bpg.2010.07.010.
- Kaur S, Sharma D, Wadhwa N, Gupta S, Chowdhary SK, Sibal A. Therapeutic interventions in progressive familial intrahepatic cholestasis: experience from a tertiary care centre in north India. Indian J Pediatr. 2012 Feb;79(2):270-3. doi: 10.1007/s12098-011-0516-8. Epub 2011 Jul 19.
- Mochizuki K, Obatake M, Takatsuki M, Nakatomi A, Hayashi T, Okudaira S, Eguchi S. Partial internal biliary diversion for patients with progressive familial intrahepatic cholestasis type 1. Pediatr Surg Int. 2012 Jan;28(1):51-4. doi: 10.1007/s00383-011-3018-x.
- Stapelbroek JM, van Erpecum KJ, Klomp LW, Venneman NG, Schwartz TP, van Berge Henegouwen GP, Devlin J, van Nieuwkerk CM, Knisely AS, Houwen RH. Nasobiliary drainage induces long-lasting remission in benign recurrent intrahepatic cholestasis. Hepatology. 2006 Jan;43(1):51-3. doi: 10.1002/hep.20998.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBD-PED-BCTD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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