Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Gastrostomi-galdeafledning: Innovativ behandling for galdekanaltransportforstyrrelser

20. august 2020 opdateret af: National Liver Institute, Egypt

Gastrostomi-galdeafledning: Innovativ behandling for børn med galdekanaltransportforstyrrelser

Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) er en gruppe af lidelser, der kan optræde tidligt i livet med kolestase og uhåndterlig kløe. Deres behandling udgør en stor udfordring, idet medicinsk behandling i mange tilfælde ikke lykkes. Desuden har de tilgængelige ikke-transplantationsoperationer mange bivirkninger og forskellige grader af effektivitet. Delvis ekstern galdeafledning, intern galdeafledning og ileal udelukkelse mangler stadig udbredt erfaring med mange bivirkninger. Nasobiliær stentplacering har ringe tolerabilitet, især i yngre alder. Gastrobiliær sonde er en ny modalitet til ekstern galdeafledning hos sådanne patienter.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) er en gruppe af lidelser, der kan optræde tidligt i livet med kolestase og uhåndterlig kløe. De skyldes primært defekte transportører af forskellige galdebestanddele på den kanalikulære membran. Den mildeste form af disse defekte transportører kan forekomme ved det, der kaldes benign recidiverende intrahepatisk kolestase (BRIC).

På det seneste er både sygdomskategorier, der repræsenterer de alvorligste (PFIC) og mildeste (BRIC) former for disse transportører, bedre nomencleret som galdekanaltransportforstyrrelser, da nogle tilfælde kan starte tidligt som BRIC og senere i livet udvikle PFIC-fænotypen. Desuden er et kontinuerligt spektrum af sværhedsgrad til stede mellem det, der tidligere var kendt som PFIC og BRIC.

Hvis de alvorligste former ikke behandles effektivt, kan de have ødelæggende konsekvenser og nå døden. På den anden side kan de kendt som BRIC have alvorlige anfald med uafbrudt kløe, der kan være langvarig og nogle gange vedvarende.

Deres behandling udgør en stor udfordring, idet medicinsk behandling i mange tilfælde ikke lykkes. Desuden har de tilgængelige ikke-transplantationsoperationer mange bivirkninger og forskellige grader af effektivitet. Delvis ekstern galdeafledning er ikke altid vellykket og har skæmmende virkninger, og stomien kan have mange bivirkninger. Intern galdeafledning og ileal udelukkelse mangler stadig udbredt erfaring og opmuntrende resultater på grund af nogle gange manglende effekt og andre på grund af bivirkninger. Nasobiliær stentplacering blev forsøgt i tidligere tilfælde med et lovende resultat, men med ringe tolerabilitet, især i yngre alder.

På trods af at levertransplantation er den sidste udvej for fejlagtige tilfælde, ville tilgængeligheden af ​​vellykket ikke-transplantationsterapi være den foretrukne, hvis den er med tilstrækkelig effekt og få bivirkninger. Den innovative intervention, der foreslås i denne undersøgelse, forventes at have en god effekt på grund af total galdeafledning snarere end de delvise, der opnås ved andre operationer. Desuden undgår det den skæmmende påvirkning af den jeujenale stomi. Endnu vigtigere, det kan fjernes når som helst og bruges på tidspunkter med alvorlig opblussen af ​​sygdommen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
    • Menofiya
      • Shibīn Al Kawm, Menofiya, Egypten, 32511
        • Rekruttering
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Hanaa A El-Araby, MD
        • Underforsker:
          • Hosam-Eldin M Basiouny, MD
        • Underforsker:
          • Hadeer S Allam, M.B.;B.Ch.
        • Underforsker:
          • Esam A Elsheimy, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • PFIC-tilfælde, der tidligere reagerer på medicinsk behandling med nylig opblussen af ​​sygdommen, der ikke reagerer på medicinsk behandling
  • PFIC-tilfælde, der ikke reagerer på medicinsk behandling og afviser ikke-transplantationsoperationer og ikke er indiceret til levertransplantation
  • BRIC-tilfælde med hyppige anfald, der ikke reagerer på medicinsk behandling og nægter eller ude af stand til at tolerere nasobiliær stent

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig portal hypertensiv gastropati
  • Dekompenseret skrumpelever

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Gastrostomi-galderør
Studiegruppen vil blive udsat for gastrostomi efterfulgt af ERCP med nasobiliær stentplacering i CBD med dens distale ende ud af den tidligere udførte gastrostomi i stedet for næseboret
Enhed: Gastostomi-galderør
gastrostomi efterfulgt af ERCP med nasobiliær stentplacering i CBD med dens distale ende forladt fra den tidligere udførte gastrostomi i stedet for næseboret
EKSPERIMENTEL: Andre galdeafledningsmodaliteter
Kontrolgruppen vil inkludere de tilfælde med andre terapiformer som ekstern galdeafledning, intern galdeafledning og nasobiliær sonde
Enhed: Ekstern galdeafledning, intern galdeafledning og nasobiliær slange
Alle galdeafledningsmodaliteter bortset fra gastrobiliær sonde

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af blødning
Tidsramme: 6 måneder
antal patienter med blødning
6 måneder
Forekomst af infektion
Tidsramme: 6 måneder
antal patienter med infektion
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum bilirubin niveau
Tidsramme: 12 måneder
antal patienter med normalt bilirubin
12 måneder
Forbedring af kløe
Tidsramme: 12 måneder
antal patienter uden kløe
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ahmad M Sira, M.D., Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

10. marts 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. oktober 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

1. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2019

Først opslået (FAKTISKE)

28. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

24. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBD-PED-BCTD

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv familiær intrahepatisk kolestase

Kliniske forsøg med Gastostomi-galderør

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner