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Deviazione gastrostomia-biliare: gestione innovativa per i disturbi del trasporto canalicolare della bile

20 agosto 2020 aggiornato da: National Liver Institute, Egypt

Deviazione gastrostomia-biliare: gestione innovativa per i bambini con disturbi del trasporto canalicolare della bile

La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) è un gruppo di disturbi che possono presentarsi precocemente nella vita con colestasi e prurito intrattabile. Il loro trattamento rappresenta una grande sfida, con il trattamento medico che in molti casi non ha successo. Inoltre, gli interventi chirurgici non trapiantati disponibili comportano molti effetti collaterali e diversi gradi di efficacia. La diversione biliare esterna parziale, la diversione biliare interna e l'esclusione ileale mancano ancora di un'esperienza diffusa con molti effetti collaterali. Il posizionamento di uno stent nasobiliare ha poca tollerabilità, soprattutto in giovane età. Il tubo gastrobiliare è una nuova modalità per la diversione biliare esterna in tali pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) è un gruppo di disturbi che possono presentarsi precocemente nella vita con colestasi e prurito intrattabile. Derivano principalmente da trasportatori difettosi di diversi costituenti biliari sulla membrana canalicolare. La forma più lieve di questi trasportatori difettosi può presentare quella che viene chiamata colestasi intraepatica ricorrente benigna (BRIC).

Più recentemente entrambe le categorie di malattie che rappresentano le forme più gravi (PFIC) e più lievi (BRIC) di questi trasportatori sono meglio classificate come disturbi del trasporto canalicolare biliare, in quanto alcuni casi possono iniziare precocemente come BRIC e successivamente progredire nel fenotipo PFIC. Inoltre, è presente uno spettro continuo di gravità tra quelli precedentemente noti come PFIC e BRIC.

Se le forme più gravi non vengono trattate in modo efficace possono avere esiti devastanti fino alla morte. D'altra parte, quelli noti come BRIC possono avere attacchi gravi con prurito incessante che potrebbe essere prolungato e talvolta persistente.

Il loro trattamento rappresenta una grande sfida, con il trattamento medico che in molti casi non ha successo. Inoltre, gli interventi chirurgici non trapiantati disponibili comportano molti effetti collaterali e diversi gradi di efficacia. La diversione biliare esterna parziale non sempre ha successo e ha effetti deturpanti e la stomia può avere molti effetti collaterali. La diversione biliare interna e l'esclusione ileale mancano ancora di un'esperienza diffusa e di risultati incoraggianti, a volte per mancanza di efficacia e altre per effetti collaterali. Il posizionamento di stent nasobiliari è stato provato in casi precedenti con un esito promettente, ma con scarsa tollerabilità, soprattutto in età più giovane.

Nonostante il trapianto di fegato sia l'ultima risorsa per i casi fallimentari, la disponibilità di una terapia non trapiantologica di successo sarebbe quella preferibile se dotata di adeguata efficacia e scarsi effetti collaterali. Si prevede che l'intervento innovativo proposto in questo studio abbia una buona efficacia grazie alla diversione biliare totale piuttosto che a quelle parziali ottenute da altri interventi chirurgici. Inoltre, evita l'impatto deturpante dello stoma jeujenal. Ancora più importante, può essere rimosso in qualsiasi momento ed essere utilizzato nei momenti di grave riacutizzazione della malattia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Egitto
    • Menofiya
      • Shibīn Al Kawm, Menofiya, Egitto, 32511
        • Reclutamento
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Hanaa A El-Araby, MD
        • Sub-investigatore:
          • Hosam-Eldin M Basiouny, MD
        • Sub-investigatore:
          • Hadeer S Allam, M.B.;B.Ch.
        • Sub-investigatore:
          • Esam A Elsheimy, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Casi di PFIC che in precedenza rispondevano al trattamento medico con recente riacutizzazione della malattia che non rispondeva alla terapia medica
  • Casi di PFIC che non rispondono al trattamento medico e che rifiutano la chirurgia diversa dal trapianto e non indicati per il trapianto di fegato
  • Casi BRIC con attacchi frequenti che non rispondono alla terapia medica e rifiutano o non tollerano lo stent nasobiliare

Criteri di esclusione:

  • Gastropatia ipertensiva portale grave
  • Cirrosi scompensata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Tubo gastrostomico-biliare
Il gruppo di studio sarà sottoposto a gastrostomia seguita da ERCP con posizionamento di stent nasobiliare nel CBD con la sua estremità distale uscita dalla gastrostomia precedentemente eseguita invece che dalla narice
Dispositivo: Gastostomia-tubo biliare
gastrostomia seguita da ERCP con posizionamento dello stent nasobiliare nel CBD con la sua estremità distale uscita dalla gastrostomia precedentemente eseguita invece che dalla narice
SPERIMENTALE: Altre modalità di derivazione biliare
Il gruppo di controllo includerà quei casi con altre modalità di terapia come deviazione biliare esterna, deviazione biliare interna e tubo nasobiliare
Dispositivo: Deviazione biliare esterna, deviazione biliare interna e tubo nasobiliare
Tutte le modalità di derivazione biliare diverse dal tubo gastrobiliare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di sanguinamento
Lasso di tempo: 6 mesi
numero di pazienti con sanguinamento
6 mesi
Evento di infezione
Lasso di tempo: 6 mesi
numero di pazienti con infezione
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di bilirubina sierica
Lasso di tempo: 12 mesi
numero di pazienti con bilirubina normale
12 mesi
Miglioramento del prurito
Lasso di tempo: 12 mesi
numero di pazienti senza prurito
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Investigatori

  • Investigatore principale: Ahmad M Sira, M.D., Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

10 marzo 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 ottobre 2020

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

28 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

24 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBD-PED-BCTD

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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