Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gastrostomie-galomleiding: innovatief management voor galwegtransportstoornissen

20 augustus 2020 bijgewerkt door: National Liver Institute, Egypt

Gastrostomie-galafleiding: innovatief management voor kinderen met galwegtransportstoornissen

Progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) is een groep aandoeningen die zich vroeg in het leven kunnen presenteren met cholestase en hardnekkige pruritus. Hun behandeling vormt een grote uitdaging, waarbij medische behandeling in veel gevallen niet succesvol is. Bovendien hebben de beschikbare niet-transplantatieoperaties veel bijwerkingen en verschillende graden van werkzaamheid. Gedeeltelijke externe biliaire omleiding, interne biliaire omleiding en ileale uitsluiting hebben nog geen brede ervaring met veel bijwerkingen. Het plaatsen van een nasobiliaire stent wordt weinig verdragen, vooral op jongere leeftijd. De maag-darmslang is een nieuwe modaliteit voor externe galafleiding bij dergelijke patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) is een groep aandoeningen die zich vroeg in het leven kunnen presenteren met cholestase en hardnekkige pruritus. Ze zijn voornamelijk het gevolg van defecte transporters van verschillende galbestanddelen op het kanaalmembraan. De mildste vorm van deze defecte transporters kan zich presenteren door wat goedaardige recidiverende intrahepatische cholestase (BRIC) wordt genoemd.

Meer recentelijk zijn beide ziektecategorieën die de ernstigste (PFIC) en mildste (BRIC) vormen van deze transporters vertegenwoordigen, beter benoembaar als galkanaaltransportstoornissen, aangezien sommige gevallen vroeg kunnen beginnen als BRIC en later in het leven het PFIC-fenotype kunnen ontwikkelen. Bovendien is er een continu spectrum van ernst aanwezig tussen wat voorheen bekend stond als PFIC en BRIC.

Als de ernstigste vormen niet effectief worden behandeld, kunnen ze verwoestende gevolgen hebben en zelfs tot de dood leiden. Aan de andere kant kunnen degenen die bekend staan ​​als BRIC ernstige aanvallen hebben met aanhoudende jeuk die langdurig en soms aanhoudend kan zijn.

Hun behandeling vormt een grote uitdaging, waarbij medische behandeling in veel gevallen niet succesvol is. Bovendien hebben de beschikbare niet-transplantatieoperaties veel bijwerkingen en verschillende graden van werkzaamheid. Gedeeltelijke externe galafleiding is niet altijd succesvol en heeft ontsierende effecten en de stoma kan veel bijwerkingen hebben. Interne galwegomleiding en ileale uitsluiting missen nog steeds wijdverbreide ervaring en bemoedigende resultaten vanwege soms gebrek aan werkzaamheid en andere vanwege bijwerkingen. Nasobiliaire stentplaatsing werd in eerdere gevallen geprobeerd met een veelbelovend resultaat, maar met weinig tolerantie, vooral op jongere leeftijd.

Ondanks dat levertransplantatie het laatste redmiddel is voor falende gevallen, zou de beschikbaarheid van succesvolle niet-transplantatietherapie de voorkeur hebben als deze voldoende werkzaam is en weinig bijwerkingen heeft. De innovatieve interventie die in deze studie wordt voorgesteld, zal naar verwachting een goede werkzaamheid hebben vanwege de totale galafleiding in plaats van de gedeeltelijke die worden verkregen door andere operaties. Bovendien vermijdt het de ontsierende impact van de jeujenale stoma. Wat nog belangrijker is, het kan op elk moment worden verwijderd en worden gebruikt in tijden van ernstige opflakkering van de ziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
    • Menofiya
      • Shibīn Al Kawm, Menofiya, Egypte, 32511
        • Werving
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Hanaa A El-Araby, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Hosam-Eldin M Basiouny, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Hadeer S Allam, M.B.;B.Ch.
        • Onderonderzoeker:
          • Esam A Elsheimy, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • PFIC-gevallen die eerder reageerden op medische behandeling met een recente uitbarsting van de ziekte die niet reageert op medische therapie
  • PFIC-gevallen die niet reageren op medische behandeling en niet-transplantatiechirurgie weigeren en niet geïndiceerd zijn voor levertransplantatie
  • BRIC-gevallen met frequente aanvallen die niet reageren op medische therapie en een nasobiliaire stent weigeren of niet kunnen verdragen

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige portale hypertensieve gastropathie
  • Gedecompenseerde cirrose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Gastrostomie-galbuis
De onderzoeksgroep zal worden onderworpen aan gastrostomie gevolgd door ERCP met nasobiliaire stentplaatsing in de CBD met het distale uiteinde uit de eerder uitgevoerde gastrostomie in plaats van het neusgat
Apparaat: Gastostomie-galbuis
gastrostomie gevolgd door ERCP met nasobiliaire stentplaatsing in de CBD met het distale uiteinde uit de eerder uitgevoerde gastrostomie in plaats van het neusgat
EXPERIMENTEEL: Andere biliaire omleidingsmodaliteiten
De controlegroep omvat die gevallen met andere therapiemodaliteiten zoals uitwendige galafleiding, inwendige galafleiding en nasobiliaire sonde.
Apparaat: Externe galafleiding, interne galafleiding en nasobiliaire buis
Alle biliaire omleidingsmodaliteiten behalve de gastrobiliaire buis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van bloedingen
Tijdsspanne: 6 maanden
aantal patiënten met bloedingen
6 maanden
Optreden van infectie
Tijdsspanne: 6 maanden
aantal patiënten met een infectie
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum bilirubine niveau
Tijdsspanne: 12 maanden
aantal patiënten met normaal bilirubine
12 maanden
Verbetering van jeuk
Tijdsspanne: 12 maanden
aantal patiënten zonder pruritus
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ahmad M Sira, M.D., Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

10 maart 2020

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 oktober 2020

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

28 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

24 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBD-PED-BCTD

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Progressieve familiaire intrahepatische cholestase

Klinische onderzoeken op Gastostomie-galbuis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren