Przekierowanie gastrostomii i dróg żółciowych: innowacyjne zarządzanie zaburzeniami transportu żółciowego

Postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (PFIC) to grupa zaburzeń, które we wczesnym okresie życia mogą objawiać się cholestazą i opornym na leczenie świądem. Wynikają one przede wszystkim z wadliwych transporterów różnych składników żółci na błonie kanalikowej. Najłagodniejsza postać tych wadliwych transporterów może objawiać się tak zwaną łagodną nawracającą cholestazą wewnątrzwątrobową (BRIC).

Niedawno obie kategorie chorób, które reprezentują najcięższe (PFIC) i najłagodniejsze (BRIC) formy tych transporterów, są lepiej określane jako zaburzenia transportu w drogach żółciowych, ponieważ niektóre przypadki mogą rozpocząć się wcześnie jako BRIC, a później w życiu rozwinąć fenotyp PFIC. Co więcej, istnieje ciągłe spektrum dotkliwości między tym, co wcześniej było znane jako PFIC i BRIC.

Jeśli najcięższe postacie nie są skutecznie leczone, mogą mieć druzgocące skutki prowadzące do śmierci. Z drugiej strony, te znane jako BRIC mogą mieć ciężkie ataki z nieustannym świądem, który może być długotrwały, a czasem uporczywy.

Ich leczenie stanowi duże wyzwanie, a leczenie farmakologiczne w wielu przypadkach nie jest skuteczne. Ponadto dostępne operacje nietransplantacyjne niosą ze sobą wiele skutków ubocznych i różny stopień skuteczności. Częściowe zewnętrzne odprowadzenie dróg żółciowych nie zawsze kończy się sukcesem i ma skutki zniekształcające, a stomia może mieć wiele skutków ubocznych. Wewnętrzne odprowadzenie dróg żółciowych i wykluczenie jelita krętego nadal nie ma szerokiego doświadczenia i zachęcających wyników z powodu czasami braku skuteczności, a czasami z powodu skutków ubocznych. W poprzednich przypadkach próbowano umieścić stenty w drogach żółciowych z obiecującym wynikiem, ale z niewielką tolerancją, zwłaszcza w młodszym wieku.

Pomimo tego, że przeszczep wątroby jest ostatecznością w przypadkach niepowodzenia, dostępność skutecznej terapii innej niż transplantacyjna byłaby preferowana, jeśli ma odpowiednią skuteczność i niewielkie skutki uboczne. Oczekuje się, że innowacyjna interwencja zaproponowana w tym badaniu będzie miała dobrą skuteczność ze względu na całkowite odprowadzenie dróg żółciowych, a nie częściowe, uzyskiwane za pomocą innych operacji. Ponadto pozwala uniknąć zniekształcającego wpływu stomii jeujenal. Co ważniejsze, można go w każdej chwili usunąć i stosować w okresie ostrego zaostrzenia choroby.