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Un estudio de ocrelizumab en niños y adolescentes con esclerosis múltiple remitente recurrente

19 de agosto de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio abierto de grupos paralelos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos farmacodinámicos de ocrelizumab en niños y adolescentes con esclerosis múltiple recurrente-remitente

Este estudio de 2 años evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos farmacodinámicos (PD) de ocrelizumab en niños y adolescentes de ≥ 10 a ≤ 18 años con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR). Los datos de este estudio servirán para determinar el régimen de dosificación de ocrelizumab que se seguirá investigando en el posterior estudio de fase III en niños y adolescentes.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Childrens National Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington Universtiy school of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Lazio, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Sicily
      • Catania, Sicily, Italia, 95123
        • AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico
  • Polonia
      • Gda?sk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Późna, Polonia, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 18 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Peso corporal >/= 25 kg
  • Los niños y adolescentes deben haber recibido todas las vacunas requeridas para la infancia.
  • Las participantes femeninas en edad fértil deben aceptar permanecer completamente abstinentes o utilizar métodos anticonceptivos fiables.
  • Diagnóstico de esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR)
  • Escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS) en la selección: 0-5.5, inclusive
  • Estabilidad neurológica durante >/= 30 días antes de la selección y entre la selección y el inicio
  • Participantes sin experiencia previa en terapia modificadora de la enfermedad (DMT)
  • Los participantes que hayan tenido al menos 6 meses seguidos de DMT en el último año deben tener evidencia de actividad de la enfermedad después del curso completo de tratamiento de 6 meses, es decir, al menos una recaída o >/= 1 lesión realzada con Gd ( s) en una resonancia magnética cerebral ponderada en T1

Criterio de exclusión:

  • Presencia conocida o sospecha de otros trastornos neurológicos que pueden simular la EM, incluidos, entre otros, encefalomielitis aguda diseminada, neuromielitis óptica o trastornos del espectro de la neuromielitis óptica y cualquier afección neurológica, somática o metabólica que pueda interferir con la función cerebral o la capacidad cognitiva o cognitiva normal. desarrollo neurológico
  • Los pacientes que son positivos para acuaporina 4 y anticuerpos contra la glucoproteína de oligodendrocitos de mielina (MOG) no son elegibles para participar en el estudio.
  • En caso de que el primer ataque de MS presente una apariencia similar a la de ADEM, se requiere un segundo ataque con características claras similares a las de MS.
  • Infección que requiere hospitalización o tratamiento con agentes antiinfecciosos intravenosos
  • Antecedentes o presencia conocida de infección recurrente o crónica (p. ej., VIH, sífilis, tuberculosis)
  • Recepción de una vacuna viva o atenuada dentro de las 6 semanas anteriores a la asignación del tratamiento
  • Antecedentes o pruebas de laboratorio de trastornos de la coagulación.
  • Acceso venoso periférico que impide la administración IV y el muestreo de sangre venosa
  • Incapacidad para completar una resonancia magnética nuclear (RMN)
  • Antecedentes de cáncer, incluidos tumores sólidos, neoplasias malignas hematológicas y carcinoma in situ
  • Antecedentes de una reacción alérgica o anafiláctica grave al anticuerpo monoclonal (mAb) murino o humanizado o hipersensibilidad conocida a cualquier componente de la solución de ocrelizumab
  • Tratamiento previo con terapias dirigidas a células B
  • Porcentaje de CD4 < 30%
  • Recuento absoluto de neutrófilos < 1,5x1000/microlitro
  • Recuento de linfocitos por debajo del límite inferior normal (LLN) para el rango de referencia específico de edad y sexo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Participantes con un peso corporal de >/= 25 kg a < 40 kg (con al menos 2 participantes con un peso corporal de >/= 25 kg a
Droga: Ocrelizumab

Ocrelizumab se administra en dos infusiones de la mitad de la dosis administradas con 14 días de diferencia para la primera dosis, luego las dosis posteriores se administran como una única infusión cada 24 semanas.

Cohorte 1: dosis total de 300 mg Cohorte 2: dosis total de 600 mg Cohorte 3 y 4: los niveles de dosis adicionales pueden ser inferiores a 300 mg, entre 300 mg y 600 mg, o superiores a 600 mg, pero serán no más de 1200 mg
Experimental: Cohorte 2
Participantes con un peso corporal >/= 40 kg (con al menos 2 participantes con un peso corporal >/= 40 kg pero
Droga: Ocrelizumab

Ocrelizumab se administra en dos infusiones de la mitad de la dosis administradas con 14 días de diferencia para la primera dosis, luego las dosis posteriores se administran como una única infusión cada 24 semanas.

Cohorte 1: dosis total de 300 mg Cohorte 2: dosis total de 600 mg Cohorte 3 y 4: los niveles de dosis adicionales pueden ser inferiores a 300 mg, entre 300 mg y 600 mg, o superiores a 600 mg, pero serán no más de 1200 mg
Experimental: Cohorte 3 (opcional)
Según los análisis de datos de FC, PD, seguridad y tolerabilidad de las cohortes 1 y 2, se pueden inscribir participantes adicionales con un peso corporal de >/= 25 kg a < 40 kg y recibir otro nivel de dosis de ocrelizumab
Droga: Ocrelizumab

Ocrelizumab se administra en dos infusiones de la mitad de la dosis administradas con 14 días de diferencia para la primera dosis, luego las dosis posteriores se administran como una única infusión cada 24 semanas.

Cohorte 1: dosis total de 300 mg Cohorte 2: dosis total de 600 mg Cohorte 3 y 4: los niveles de dosis adicionales pueden ser inferiores a 300 mg, entre 300 mg y 600 mg, o superiores a 600 mg, pero serán no más de 1200 mg
Experimental: Cohorte 4 (opcional)
Según los análisis de datos de farmacocinética, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad de las cohortes 1 y 2, se pueden inscribir participantes adicionales con un peso corporal >/= 40 kg y recibir otro nivel de dosis de ocrelizumab
Droga: Ocrelizumab

Ocrelizumab se administra en dos infusiones de la mitad de la dosis administradas con 14 días de diferencia para la primera dosis, luego las dosis posteriores se administran como una única infusión cada 24 semanas.

Cohorte 1: dosis total de 300 mg Cohorte 2: dosis total de 600 mg Cohorte 3 y 4: los niveles de dosis adicionales pueden ser inferiores a 300 mg, entre 300 mg y 600 mg, o superiores a 600 mg, pero serán no más de 1200 mg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período de exploración de dosis: área bajo la curva de concentración versus tiempo de ocrelizumab
Periodo de tiempo: Predosis de 5 a 30 minutos y posdosis de 30 minutos los días 1, 15 y 169; En cualquier momento los días 29, 57, 85 y 113
El modelo farmacocinético poblacional se utilizó para simular el curso de la concentración-tiempo y predecir el área individual bajo la curva de concentración versus tiempo. Los datos para el parámetro farmacocinético: área bajo la curva de concentración versus tiempo se recopilaron y analizaron según el rango de peso corporal (<40 kg a ≥40 kg).
Predosis de 5 a 30 minutos y posdosis de 30 minutos los días 1, 15 y 169; En cualquier momento los días 29, 57, 85 y 113
Período de exploración de dosis: concentración máxima (Cmax) de ocrelizumab
Periodo de tiempo: Predosis de 5 a 30 minutos y posdosis de 30 minutos los días 1, 15 y 169; En cualquier momento los días 29, 57, 85 y 113
El modelo farmacocinético poblacional se utilizó para simular la evolución de la concentración en el tiempo y predecir la Cmax individual. Los datos para el parámetro farmacocinético: Cmax se recopilaron y analizaron según el rango de peso corporal (<40 kg a ≥40 kg).
Predosis de 5 a 30 minutos y posdosis de 30 minutos los días 1, 15 y 169; En cualquier momento los días 29, 57, 85 y 113
Período de exploración de dosis: niveles de recuento de células B CD 19+ en sangre
Periodo de tiempo: En la semana 24
En la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período de exploración de dosis: nivel de células T circulantes y células asesinas naturales (NK)
Periodo de tiempo: En la semana 24
En la semana 24
Período de exploración de dosis: nivel de linfocitos, neutrófilos, monocitos y leucocitos circulantes
Periodo de tiempo: En la semana 24
En la semana 24
Período de exploración de dosis: número de participantes con un cambio desde el valor inicial en patología del sistema nervioso central (SNC) distinta de la EM, medida mediante imágenes por resonancia magnética (IRM) cerebral
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24
El cambio en la patología del SNC no relacionada con la EM se evaluó mediante exploraciones por resonancia magnética.
Hasta la semana 24
Período de exploración de dosis: niveles de inmunoglobulinas en sangre
Periodo de tiempo: En la semana 24
En la semana 24
Período de exploración de dosis: número de participantes con títulos de anticuerpos frente a vacunas estándar
Periodo de tiempo: En la semana 24
Medición de títulos de anticuerpos contra antígenos comunes (paperas, rubéola, varicela y Streptococcus pneumoniae [S. pneumoniae]).
En la semana 24
Período de exploración de dosis: número de participantes con anticuerpos antifármaco (ADA) contra ocrelizumab
Periodo de tiempo: En la semana 24
En la semana 24
Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Periodo de tiempo: Up to 12 years
An AE is untoward medical occurrence in participant administered a pharmaceutical product & regardless of causal relationship with this treatment. An AE can therefore be any unfavorable & unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom/disease temporally associated with use of investigational product, whether or not considered related to investigational product.
Up to 12 years
OOE Period: Level of Circulating T Cells and NK Cells
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
OOE Period: Level of Circulating Lymphocyte, Neutrophil, Monocyte and Leukocyte
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
Developmental Milestones - Growth Velocity: Change in Height
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
Developmental Milestones: Bone Age Assessment by Wrist/Hand Radiographs
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
Developmental Milestones: Male and Female Puberty Assessed by Tanner Staging
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
Developmental Milestones: Age at Menarche, Related With the Female Reproductive Status
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
OOE Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Non-MS CNS Pathology as Measured by Brain MRI
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
OOE Period: Levels of Blood Immunoglobulins
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
OOE Period: Number of Participants With Antibody Titers Against Standard Vaccines
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years
OOE Period: Number of Participants With ADAs to Ocrelizumab
Periodo de tiempo: Up to 12 years
Up to 12 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de enero de 2020

Finalización primaria (Actual)

5 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

26 de abril de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

30 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WA39085
  • 2016 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 2016-002667-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.clinicalstudydatarequest.com). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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