Az okrelizumab vizsgálata relapszusos-remittáló sclerosis multiplexben szenvedő gyermekek és serdülők körében
2026. augusztus 19. frissítette: Hoffmann-La Roche
Nyílt, párhuzamos csoportos vizsgálat az okrelizumab biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiás hatásainak értékelésére relapszusos-remittáló szklerózis multiplexben szenvedő gyermekeknél és serdülőknél
Ez a 2 éves vizsgálat az okrelizumab biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiás (PD) hatásait értékeli 10 és ≤ 18 év közötti, relapszusos-remittáló sclerosis multiplexben (RRMS) szenvedő gyermekeknél és serdülőknél.
Az ebből a vizsgálatból származó adatok az okrelizumab adagolási rendjének meghatározására szolgálnak, amelyet tovább kell vizsgálni a későbbi, III. fázisú, gyermekeken és serdülőkön végzett vizsgálat során.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Childrens National Health Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington Universtiy school of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
-
Gda?sk, Lengyelország, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Późna, Lengyelország, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
-
Warsaw, Lengyelország, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Lengyelország, 02-091
- Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Rome, Lazio, Olaszország, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Olaszország, 95123
- AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
10 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Testtömeg >/= 25 kg
- A gyermekeknek és serdülőknek minden gyermekkorban előírt védőoltást meg kell kapniuk
- A fogamzóképes női résztvevőknek vállalniuk kell, hogy vagy teljesen absztinensek maradnak, vagy megbízható fogamzásgátlást alkalmaznak
- A visszaeső-remittáló sclerosis multiplex (RRMS) diagnózisa
- Kiterjesztett rokkantsági állapot skála (EDSS) a szűréskor: 0-5,5, beleértve
- Neurológiai stabilitás >/= 30 napig a szűrés előtt, valamint a szűrés és az alapvonal között
- Olyan résztvevők, akik korábban nem részesültek betegségmódosító terápiában (DMT)
- Azon résztvevőknél, akiknél az elmúlt 1 év során legalább 6 egybefüggő hónap DMT-ben szenvedtek, a teljes 6 hónapos kezelést követően a betegség aktivitásának bizonyítékkal kell rendelkeznie, azaz legalább egy relapszussal vagy >/= 1 Gd-t fokozó lézióval. s) T1 súlyozott agyi MRI-n
Kizárási kritériumok:
- Egyéb neurológiai rendellenességek ismert jelenléte vagy gyanúja, amelyek utánozhatják az SM-et, beleértve, de nem kizárólagosan, az akut disszeminált encephalomyelitist, neuromyelitis optica vagy neuromyelitis optica spektrum rendellenességeket, valamint minden olyan neurológiai, szomatikus vagy anyagcsere-betegséget, amely megzavarhatja az agyműködést vagy a normál kognitív vagy neurológiai fejlődés
- Azok a betegek, akik akvaporin 4 pozitív és myelin oligodendrocyta glikoprotein (MOG) antitest pozitív, nem vehetnek részt a vizsgálatban.
- Az első MS-támadás ADEM-szerű megjelenése esetén egy második támadásra van szükség egyértelmű MS-szerű jellemzőkkel.
- Kórházi kezelést vagy IV fertőzésellenes kezelést igénylő fertőzés
- Ismétlődő vagy krónikus fertőzés (pl. HIV, szifilisz, tuberkulózis) anamnézisében vagy ismert jelenléte
- Élő vagy élő attenuált vakcina kézhezvétele a kezelés kijelölését megelőző 6 héten belül
- Alvadási zavarok anamnézisében vagy laboratóriumi bizonyítékaiban
- Perifériás vénás hozzáférés, amely kizárja az IV beadást és a vénás vérvételt
- Képtelenség befejezni a mágneses rezonancia képalkotást (MRI).
- Rák anamnézisében, beleértve a szolid daganatokat, a rosszindulatú hematológiai daganatokat és az in situ carcinomát
- Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakció humanizált vagy rágcsáló monoklonális antitestekre (mAb) a kórelőzményben vagy ismert túlérzékenység az okrelizumab oldat bármely összetevőjével szemben
- Korábbi kezelés B-sejt-célzott terápiákkal
- A CD4 százaléka < 30%
- Abszolút neutrofilszám < 1,5x1000/mikroliter
- A limfocitaszám a normál alsó határa (LLN) alatt van az életkor- és nem-specifikus referenciatartományban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
>/= 25 kg és < 40 kg testtömegű résztvevők (legalább 2 résztvevővel >/= 25 kg-tól < 40 kg-ig
|
Az okrelizumabot két infúzióban adják be, az első adagnál 14 napos különbséggel a fele dózisból, majd a további adagokat egyetlen infúzióban adják be 24 hetente. 1. kohorsz: 300 mg összdózis 2. kohorsz: 600 mg összdózis 3. és 4. kohorsz: a további dózisszint(ek) lehet(nek) 300 mg-nál alacsonyabb, 300 mg és 600 mg között, vagy nagyobb, mint 600 mg, de legfeljebb 1200 mg |
|
Kísérleti: 2. kohorsz
40 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők (legalább 2 résztvevővel >/= 40 kg testtömeggel, de
|
Az okrelizumabot két infúzióban adják be, az első adagnál 14 napos különbséggel a fele dózisból, majd a további adagokat egyetlen infúzióban adják be 24 hetente. 1. kohorsz: 300 mg összdózis 2. kohorsz: 600 mg összdózis 3. és 4. kohorsz: a további dózisszint(ek) lehet(nek) 300 mg-nál alacsonyabb, 300 mg és 600 mg között, vagy nagyobb, mint 600 mg, de legfeljebb 1200 mg |
|
Kísérleti: 3. kohorsz (nem kötelező)
Az 1. és 2. kohorsz farmakokinetikai, PD, biztonságossági és tolerálhatósági adatainak elemzése alapján további, >/= 25 kg és < 40 kg testtömegű résztvevők vehetők fel, és kaphatnak újabb adag okrelizumabot.
|
Az okrelizumabot két infúzióban adják be, az első adagnál 14 napos különbséggel a fele dózisból, majd a további adagokat egyetlen infúzióban adják be 24 hetente. 1. kohorsz: 300 mg összdózis 2. kohorsz: 600 mg összdózis 3. és 4. kohorsz: a további dózisszint(ek) lehet(nek) 300 mg-nál alacsonyabb, 300 mg és 600 mg között, vagy nagyobb, mint 600 mg, de legfeljebb 1200 mg |
|
Kísérleti: 4. kohorsz (nem kötelező)
Az 1. és 2. kohorsz farmakokinetikai, PD, biztonságossági és tolerálhatósági adatainak elemzése alapján további 40 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevőket is be lehet vonni, akik újabb adag okrelizumabot kaphatnak.
|
Az okrelizumabot két infúzióban adják be, az első adagnál 14 napos különbséggel a fele dózisból, majd a további adagokat egyetlen infúzióban adják be 24 hetente. 1. kohorsz: 300 mg összdózis 2. kohorsz: 600 mg összdózis 3. és 4. kohorsz: a további dózisszint(ek) lehet(nek) 300 mg-nál alacsonyabb, 300 mg és 600 mg között, vagy nagyobb, mint 600 mg, de legfeljebb 1200 mg |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Dózisfelderítési periódus: Az okrelizumab koncentráció-idő görbéje alatti terület
Időkeret: Az 1., 15. és 169. napon az adagolás előtt 5-30 perccel és az adagolás után 30 perccel; A 29., 57., 85. és 113. napon bármikor
|
A populációs PK modellt a koncentráció-idő lefolyás szimulálására és a koncentráció-idő görbe alatti egyedi terület előrejelzésére használtuk.
A PK paraméter: a koncentráció-idő görbe alatti terület adatait összegyűjtöttük és testtömeg-tartományonként (<40 kg és ≥40 kg között) elemeztük.
|
Az 1., 15. és 169. napon az adagolás előtt 5-30 perccel és az adagolás után 30 perccel; A 29., 57., 85. és 113. napon bármikor
|
|
Dózisfeltárási időszak: Az okrelizumab maximális koncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az 1., 15. és 169. napon az adagolás előtt 5-30 perccel és az adagolás után 30 perccel; A 29., 57., 85. és 113. napon bármikor
|
A populációs PK modellt a koncentráció-idő lefolyás szimulálására és az egyéni Cmax előrejelzésére használták.
A PK paraméter: Cmax adatait testtömeg-tartományonként (<40 kg-tól ≥40 kg-ig) gyűjtöttük össze és elemeztük.
|
Az 1., 15. és 169. napon az adagolás előtt 5-30 perccel és az adagolás után 30 perccel; A 29., 57., 85. és 113. napon bármikor
|
|
Dózisfeltárási periódus: A CD 19+ B-sejtszám szintje a vérben
Időkeret: A 24. héten
|
A 24. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Dózisfeltárási periódus: A keringő T-sejtek és a természetes gyilkos (NK) sejtek szintje
Időkeret: A 24. héten
|
A 24. héten
|
|
|
Dózisfeltárási periódus: keringő limfociták, neutrofilek, monociták és leukociták szintje
Időkeret: A 24. héten
|
A 24. héten
|
|
|
Dózisfelderítési periódus: Azon résztvevők száma, akik eltolódtak az alapvonaltól a nem MS-ben szenvedő központi idegrendszeri (CNS) patológiában, agyi mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve
Időkeret: 24 hétig
|
A nem-MS központi idegrendszeri patológiában bekövetkezett változást MRI-vizsgálattal értékelték.
|
24 hétig
|
|
Dózisfeltárási periódus: A vér immunglobulinjainak szintje
Időkeret: A 24. héten
|
A 24. héten
|
|
|
Dózisfelderítési periódus: A résztvevők száma a standard vakcinák elleni antitest-titerekkel
Időkeret: A 24. héten
|
A közönséges antigének (mumpsz, rubeola, varicella és Streptococcus pneumoniae) elleni antitest-titerek mérése [S.
pneumoniae]) végeztek.
|
A 24. héten
|
|
Dózisfelderítési időszak: Az okrelizumab elleni gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A 24. héten
|
A 24. héten
|
|
|
Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Időkeret: Up to 12 years
|
An AE is untoward medical occurrence in participant administered a pharmaceutical product & regardless of causal relationship with this treatment.
An AE can therefore be any unfavorable & unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom/disease temporally associated with use of investigational product, whether or not considered related to investigational product.
|
Up to 12 years
|
|
OOE Period: Level of Circulating T Cells and NK Cells
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Level of Circulating Lymphocyte, Neutrophil, Monocyte and Leukocyte
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones - Growth Velocity: Change in Height
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Bone Age Assessment by Wrist/Hand Radiographs
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Male and Female Puberty Assessed by Tanner Staging
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Age at Menarche, Related With the Female Reproductive Status
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Non-MS CNS Pathology as Measured by Brain MRI
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Levels of Blood Immunoglobulins
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Antibody Titers Against Standard Vaccines
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With ADAs to Ocrelizumab
Időkeret: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 5.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. április 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 29.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- WA39085
- 2016 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
- 2016-002667-34 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A képesített kutatók hozzáférést kérhetnek az egyes betegek szintjén lévő adatokhoz a klinikai vizsgálati adatkérő platformon (www.clinicalstudydatarequest.com) keresztül.
További részletek a Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól itt találhatók (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
A Roche klinikai információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .