En studie av Ocrelizumab hos barn og ungdom med residiverende-remitterende multippel sklerose
19. august 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En åpen, parallell-gruppestudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamiske effekter av Ocrelizumab hos barn og ungdom med residiverende-remitterende multippel sklerose
Denne 2-årige studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamiske (PD) effekter av ocrelizumab hos barn og ungdom i alderen ≥ 10 til ≤ 18 år med residiverende-remitterende multippel sklerose (RRMS).
Dataene fra denne studien vil tjene til å bestemme doseringsregimet for ocrelizumab som skal undersøkes videre i den påfølgende fase III-studien hos barn og ungdom.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
23
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Childrens National Health Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington Universtiy school of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Rome, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Italia, 95123
- AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Późna, Polen, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 år til 18 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kroppsvekt >/= 25 kg
- Barn og ungdom må ha fått alle vaksinasjoner som kreves av barndommen
- Kvinnelige deltakere i fertil alder må gå med på enten å forbli fullstendig avholdende eller å bruke pålitelige prevensjonsmidler
- Diagnose av relapsing-remitting multippel sklerose (RRMS)
- Expanded Disability Status Scale (EDSS) ved screening: 0-5,5, inklusive
- Nevrologisk stabilitet i >/= 30 dager før screening, og mellom screening og baseline
- Deltakerne er naive til tidligere sykdomsmodifiserende terapi (DMT)
- Deltakere som har hatt minst 6 sammenhengende måneder med DMT i løpet av det siste 1 året, må ha bevis på sykdomsaktivitet etter hele 6-måneders behandlingsforløpet, det vil si minst ett tilbakefall eller >/= 1 Gd-forsterkende lesjon( s) på en T1-vektet hjerne-MR
Ekskluderingskriterier:
- Kjent tilstedeværelse eller mistanke om andre nevrologiske lidelser som kan etterligne MS, inkludert, men ikke begrenset til, akutt disseminert encefalomyelitt, neuromyelitt optica eller neuromyelitt optica spektrum lidelser og enhver nevrologisk, somatisk eller metabolsk tilstand som kan forstyrre hjernens funksjon eller normal kognitiv eller nevrologisk utvikling
- Pasienter som er positive for aquaporin 4 og myelin oligodendrocytt glykoprotein (MOG) antistoff-positive er ikke kvalifisert til å delta i studien.
- I tilfelle et ADEM-lignende utseende av det første MS-angrepet, kreves et andre angrep med klare MS-lignende egenskaper.
- Infeksjon som krever sykehusinnleggelse eller behandling med IV anti-infeksjonsmidler
- Anamnese eller kjent tilstedeværelse av tilbakevendende eller kronisk infeksjon (f.eks. HIV, syfilis, tuberkulose)
- Mottak av en levende eller levende svekket vaksine innen 6 uker før behandlingstildeling
- Historie eller laboratoriebevis på koagulasjonsforstyrrelser
- Perifer venøs tilgang som utelukker IV-administrasjon og venøs blodprøvetaking
- Manglende evne til å fullføre en magnetisk resonanstomografi (MRI) skanning
- Historie med kreft, inkludert solide svulster, hematologiske maligniteter og karsinom in situ
- Anamnese med en alvorlig allergisk eller anafylaktisk reaksjon på humanisert eller murint monoklonalt antistoff (mAbs) eller kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i ocrelizumab-oppløsningen
- Tidligere behandling med B-celle-målrettede terapier
- Prosentandel av CD4 < 30 %
- Absolutt nøytrofiltall < 1,5x1000/mikroliter
- Lymfocyttantall under den nedre normalgrensen (LLN) for alders- og kjønnsspesifikt referanseområde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakere med kroppsvekt fra >/= 25 kg til < 40 kg (med minst 2 deltakere med kroppsvekt fra >/= 25 kg til
|
Ocrelizumab administreres som to infusjoner av halve dosen gitt med 14 dagers mellomrom for den første dosen, deretter administreres påfølgende doser som en enkelt infusjon hver 24. uke. Kohort 1: total dose på 300 mg Kohort 2: total dose på 600 mg Kohort 3 og 4: tilleggsdosenivå(er) kan være lavere enn 300 mg, mellom 300 mg og 600 mg, eller høyere enn 600 mg, men vil være ikke høyere enn 1200 mg |
|
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakere med kroppsvekt >/= 40 kg (med minst 2 deltakere med kroppsvekt >/= 40 kg, men
|
Ocrelizumab administreres som to infusjoner av halve dosen gitt med 14 dagers mellomrom for den første dosen, deretter administreres påfølgende doser som en enkelt infusjon hver 24. uke. Kohort 1: total dose på 300 mg Kohort 2: total dose på 600 mg Kohort 3 og 4: tilleggsdosenivå(er) kan være lavere enn 300 mg, mellom 300 mg og 600 mg, eller høyere enn 600 mg, men vil være ikke høyere enn 1200 mg |
|
Eksperimentell: Kohort 3 (valgfritt)
Basert på PK, PD, sikkerhets- og tolerabilitetsdataanalyser av kohorter 1 og 2, kan ytterligere deltakere med en kroppsvekt fra >/= 25 kg til < 40 kg bli registrert og få et annet dosenivå av ocrelizumab
|
Ocrelizumab administreres som to infusjoner av halve dosen gitt med 14 dagers mellomrom for den første dosen, deretter administreres påfølgende doser som en enkelt infusjon hver 24. uke. Kohort 1: total dose på 300 mg Kohort 2: total dose på 600 mg Kohort 3 og 4: tilleggsdosenivå(er) kan være lavere enn 300 mg, mellom 300 mg og 600 mg, eller høyere enn 600 mg, men vil være ikke høyere enn 1200 mg |
|
Eksperimentell: Kohort 4 (valgfritt)
Basert på PK, PD, sikkerhets- og tolerabilitetsdataanalyser av kohorter 1 og 2, kan ytterligere deltakere med en kroppsvekt >/= 40 kg bli registrert og få et annet dosenivå av ocrelizumab
|
Ocrelizumab administreres som to infusjoner av halve dosen gitt med 14 dagers mellomrom for den første dosen, deretter administreres påfølgende doser som en enkelt infusjon hver 24. uke. Kohort 1: total dose på 300 mg Kohort 2: total dose på 600 mg Kohort 3 og 4: tilleggsdosenivå(er) kan være lavere enn 300 mg, mellom 300 mg og 600 mg, eller høyere enn 600 mg, men vil være ikke høyere enn 1200 mg |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dose undersøkelsesperiode: Areal under konsentrasjon versus tid kurven for Ocrelizumab
Tidsramme: Før dose 5-30 minutter og etter dose 30 minutter på dag 1, 15 og 169; Når som helst på dag 29, 57, 85 og 113
|
Populasjons-PK-modellen ble brukt til å simulere konsentrasjon-tidsforløp og forutsi individuelt område under kurven for konsentrasjon mot tid.
Dataene for PK-parameteren: areal under konsentrasjon versus tid-kurven ble samlet inn og analysert i henhold til kroppsvektområdet (<40 kg til ≥40 kg).
|
Før dose 5-30 minutter og etter dose 30 minutter på dag 1, 15 og 169; Når som helst på dag 29, 57, 85 og 113
|
|
Dose Undersøkelsesperiode: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av Ocrelizumab
Tidsramme: Før dose 5-30 minutter og etter dose 30 minutter på dag 1, 15 og 169; Når som helst på dag 29, 57, 85 og 113
|
Populasjons-PK-modellen ble brukt til å simulere konsentrasjon-tidsforløp og forutsi individuell Cmax.
Dataene for PK-parameteren: Cmax ble samlet inn og analysert i henhold til kroppsvektområdet (<40 kg til ≥40 kg).
|
Før dose 5-30 minutter og etter dose 30 minutter på dag 1, 15 og 169; Når som helst på dag 29, 57, 85 og 113
|
|
Doseundersøkelsesperiode: Nivåer av CD 19+ B-celletall i blod
Tidsramme: I uke 24
|
I uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Doseundersøkelsesperiode: Nivå av sirkulerende T-celler og naturlige drepeceller (NK).
Tidsramme: I uke 24
|
I uke 24
|
|
|
Doseundersøkelsesperiode: Nivå av sirkulerende lymfocytter, nøytrofile, monocytter og leukocytter
Tidsramme: I uke 24
|
I uke 24
|
|
|
Doseundersøkelsesperiode: Antall deltakere med skift fra baseline i ikke-MS sentralnervesystem (CNS) patologi målt ved hjernemagnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Frem til uke 24
|
Endringen i ikke-MS CNS-patologien ble vurdert ved hjelp av MR-skanninger.
|
Frem til uke 24
|
|
Doseundersøkelsesperiode: Nivåer av blodimmunoglobuliner
Tidsramme: I uke 24
|
I uke 24
|
|
|
Doseundersøkelsesperiode: Antall deltakere med antistofftitere mot standardvaksiner
Tidsramme: I uke 24
|
Måling av antistofftitere mot vanlige antigener (kusma, røde hunder, varicella og Streptococcus pneumoniae [S.
pneumoniae]) ble utført.
|
I uke 24
|
|
Doseutforskningsperiode: Antall deltakere med antistoffantistoffer (ADA) mot Ocrelizumab
Tidsramme: I uke 24
|
I uke 24
|
|
|
Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tidsramme: Up to 12 years
|
An AE is untoward medical occurrence in participant administered a pharmaceutical product & regardless of causal relationship with this treatment.
An AE can therefore be any unfavorable & unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom/disease temporally associated with use of investigational product, whether or not considered related to investigational product.
|
Up to 12 years
|
|
OOE Period: Level of Circulating T Cells and NK Cells
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Level of Circulating Lymphocyte, Neutrophil, Monocyte and Leukocyte
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones - Growth Velocity: Change in Height
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Bone Age Assessment by Wrist/Hand Radiographs
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Male and Female Puberty Assessed by Tanner Staging
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Age at Menarche, Related With the Female Reproductive Status
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Non-MS CNS Pathology as Measured by Brain MRI
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Levels of Blood Immunoglobulins
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Antibody Titers Against Standard Vaccines
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With ADAs to Ocrelizumab
Tidsramme: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
5. oktober 2023
Studiet fullført (Antatt)
26. april 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
30. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- WA39085
- 2016 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- 2016-002667-34 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom forespørselsplattformen for kliniske studiedata (www.clinicalstudydatarequest.com).
Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .