Een onderzoek naar ocrelizumab bij kinderen en adolescenten met relapsing-remitting multiple sclerose
19 augustus 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche
Een open-label onderzoek met parallelle groepen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamische effecten van Ocrelizumab bij kinderen en adolescenten met relapsing-remitting multiple sclerose te evalueren
Deze 2 jaar durende studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamische (PD) effecten van ocrelizumab evalueren bij kinderen en adolescenten van ≥ 10 tot ≤ 18 jaar met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS).
De gegevens van deze studie zullen dienen om het doseringsregime van ocrelizumab te bepalen dat verder zal worden onderzocht in de daaropvolgende fase III-studie bij kinderen en adolescenten.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italië, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Rome, Lazio, Italië, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Italië, 95123
- AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Późna, Polen, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Childrens National Health Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington Universtiy school of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 jaar tot 18 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Lichaamsgewicht >/= 25 kg
- Kinderen en adolescenten moeten alle in hun kindertijd vereiste vaccinaties hebben gekregen
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen ofwel volledig onthouding te blijven ofwel betrouwbare anticonceptiemiddelen te gebruiken
- Diagnose van relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS)
- Uitgebreide Disability Status Scale (EDSS) bij screening: 0-5,5 inclusief
- Neurologische stabiliteit gedurende >/= 30 dagen voorafgaand aan screening en tussen screening en baseline
- Deelnemers die naïef waren voor eerdere ziektemodificerende therapie (DMT)
- Deelnemers die in de afgelopen 1 jaar ten minste 6 aaneengesloten maanden DMT hebben gehad, moeten bewijs hebben van ziekteactiviteit die optreedt na de volledige behandelingskuur van 6 maanden, dat wil zeggen ten minste één terugval of >/= 1 Gd-aankleurende laesie( s) op een T1-gewogen hersen-MRI
Uitsluitingscriteria:
- Bekende aanwezigheid of vermoeden van andere neurologische stoornissen die op MS kunnen lijken, waaronder, maar niet beperkt tot, acute verspreide encefalomyelitis, neuromyelitis optica of neuromyelitis optica spectrumstoornissen en elke neurologische, somatische of metabole aandoening die de hersenfunctie of normale cognitieve of neurologische ontwikkeling
- Patiënten die aquaporine 4-positief en myeline-oligodendrocyt-glycoproteïne (MOG)-antilichaampositief zijn, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.
- In het geval van een ADEM-achtig uiterlijk van de eerste MS-aanval, is een tweede aanval met duidelijke MS-achtige kenmerken vereist.
- Infectie die ziekenhuisopname of behandeling met intraveneuze anti-infectiemiddelen vereist
- Geschiedenis of bekende aanwezigheid van terugkerende of chronische infectie (bijv. HIV, syfilis, tuberculose)
- Ontvangst van een levend of levend verzwakt vaccin binnen 6 weken voorafgaand aan de toewijzing van de behandeling
- Geschiedenis of laboratoriumbewijs van stollingsstoornissen
- Perifere veneuze toegang die IV-toediening en veneuze bloedafname onmogelijk maakt
- Onvermogen om een MRI-scan (Magnetic Resonance Imaging) te voltooien
- Geschiedenis van kanker, waaronder solide tumoren, hematologische maligniteiten en carcinoom in situ
- Voorgeschiedenis van een ernstige allergische of anafylactische reactie op gehumaniseerd of murine monoklonaal antilichaam (mAbs) of bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van de ocrelizumab-oplossing
- Eerdere behandeling met op B-cellen gerichte therapieën
- Percentage CD4 < 30%
- Absoluut aantal neutrofielen < 1,5x1000/microliter
- Lymfocytentelling onder de ondergrens van normaal (LLN) voor leeftijds- en geslachtsspecifiek referentiebereik
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
Deelnemers met een lichaamsgewicht van >/= 25 kg tot < 40 kg (bij minimaal 2 deelnemers met een lichaamsgewicht van >/= 25 kg tot
|
Ocrelizumab wordt toegediend als twee infusies van de helft van de dosis met een tussenpoos van 14 dagen voor de eerste dosis, daarna worden de volgende doses toegediend als een enkele infusie om de 24 weken. Cohort 1: totale dosis van 300 mg Cohort 2: totale dosis van 600 mg Cohort 3 en 4: extra dosisniveau(s) kunnen lager zijn dan 300 mg, tussen 300 mg en 600 mg, of hoger dan 600 mg, maar zullen niet hoger dan 1200 mg |
|
Experimenteel: Cohort 2
Deelnemers met een lichaamsgewicht >/= 40 kg (bij minimaal 2 deelnemers met een lichaamsgewicht >/= 40 kg maar
|
Ocrelizumab wordt toegediend als twee infusies van de helft van de dosis met een tussenpoos van 14 dagen voor de eerste dosis, daarna worden de volgende doses toegediend als een enkele infusie om de 24 weken. Cohort 1: totale dosis van 300 mg Cohort 2: totale dosis van 600 mg Cohort 3 en 4: extra dosisniveau(s) kunnen lager zijn dan 300 mg, tussen 300 mg en 600 mg, of hoger dan 600 mg, maar zullen niet hoger dan 1200 mg |
|
Experimenteel: Cohort 3 (optioneel)
Op basis van PK-, PD-, veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevensanalyses van Cohort 1 en 2 kunnen extra deelnemers met een lichaamsgewicht van >/= 25 kg tot < 40 kg worden ingeschreven en een ander dosisniveau van ocrelizumab krijgen
|
Ocrelizumab wordt toegediend als twee infusies van de helft van de dosis met een tussenpoos van 14 dagen voor de eerste dosis, daarna worden de volgende doses toegediend als een enkele infusie om de 24 weken. Cohort 1: totale dosis van 300 mg Cohort 2: totale dosis van 600 mg Cohort 3 en 4: extra dosisniveau(s) kunnen lager zijn dan 300 mg, tussen 300 mg en 600 mg, of hoger dan 600 mg, maar zullen niet hoger dan 1200 mg |
|
Experimenteel: Cohort 4 (optioneel)
Op basis van PK-, PD-, veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevensanalyses van Cohort 1 en 2 kunnen extra deelnemers met een lichaamsgewicht >/= 40 kg worden ingeschreven en een ander dosisniveau van ocrelizumab krijgen
|
Ocrelizumab wordt toegediend als twee infusies van de helft van de dosis met een tussenpoos van 14 dagen voor de eerste dosis, daarna worden de volgende doses toegediend als een enkele infusie om de 24 weken. Cohort 1: totale dosis van 300 mg Cohort 2: totale dosis van 600 mg Cohort 3 en 4: extra dosisniveau(s) kunnen lager zijn dan 300 mg, tussen 300 mg en 600 mg, of hoger dan 600 mg, maar zullen niet hoger dan 1200 mg |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dosisverkenningsperiode: gebied onder de concentratie versus tijdcurve van ocrelizumab
Tijdsspanne: Pre-dosis 5-30 minuten en post-dosis 30 minuten op dag 1, 15 en 169; Op elk moment op dagen 29, 57, 85 en 113
|
Het populatie-PK-model werd gebruikt om het concentratie-tijdverloop te simuleren en het individuele gebied onder de concentratie- versus tijdcurve te voorspellen.
De gegevens voor de PK-parameter: oppervlakte onder de concentratie versus tijd-curve werden verzameld en geanalyseerd op basis van het lichaamsgewichtbereik (<40 kg tot ≥40 kg).
|
Pre-dosis 5-30 minuten en post-dosis 30 minuten op dag 1, 15 en 169; Op elk moment op dagen 29, 57, 85 en 113
|
|
Dosisonderzoeksperiode: Maximale concentratie (Cmax) van ocrelizumab
Tijdsspanne: Pre-dosis 5-30 minuten en post-dosis 30 minuten op dag 1, 15 en 169; Op elk moment op dagen 29, 57, 85 en 113
|
Het populatie-PK-model werd gebruikt om het concentratie-tijdverloop te simuleren en de individuele Cmax te voorspellen.
De gegevens voor de PK-parameter: Cmax werden verzameld en geanalyseerd volgens het lichaamsgewichtsbereik (<40 kg tot ≥40 kg).
|
Pre-dosis 5-30 minuten en post-dosis 30 minuten op dag 1, 15 en 169; Op elk moment op dagen 29, 57, 85 en 113
|
|
Dosisonderzoeksperiode: Niveaus van CD 19+ B-celtellingen in het bloed
Tijdsspanne: In week 24
|
In week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dosisverkenningsperiode: niveau van circulerende T-cellen en natuurlijke killercellen (NK).
Tijdsspanne: In week 24
|
In week 24
|
|
|
Dosisverkenningsperiode: niveau van circulerende lymfocyten, neutrofielen, monocyten en leukocyten
Tijdsspanne: In week 24
|
In week 24
|
|
|
Dosisverkenningsperiode: aantal deelnemers met verschuiving ten opzichte van de uitgangswaarde bij niet-MS-pathologie van het centrale zenuwstelsel (CZS), gemeten met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen
Tijdsspanne: Tot week 24
|
De verandering in de niet-MS CZS-pathologie werd beoordeeld met behulp van MRI-scans.
|
Tot week 24
|
|
Dosisverkenningsperiode: niveaus van immunoglobulines in het bloed
Tijdsspanne: In week 24
|
In week 24
|
|
|
Dosisverkenningsperiode: aantal deelnemers met antilichaamtiters tegen standaardvaccins
Tijdsspanne: In week 24
|
Meting van antilichaamtiters tegen gewone antigenen (bof, rubella, varicella en Streptococcus pneumoniae [S.
pneumoniae]) werden uitgevoerd.
|
In week 24
|
|
Dosisverkenningsperiode: aantal deelnemers met antimedicijnantilichamen (ADA's) tegen ocrelizumab
Tijdsspanne: In week 24
|
In week 24
|
|
|
Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
An AE is untoward medical occurrence in participant administered a pharmaceutical product & regardless of causal relationship with this treatment.
An AE can therefore be any unfavorable & unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom/disease temporally associated with use of investigational product, whether or not considered related to investigational product.
|
Up to 12 years
|
|
OOE Period: Level of Circulating T Cells and NK Cells
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Level of Circulating Lymphocyte, Neutrophil, Monocyte and Leukocyte
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones - Growth Velocity: Change in Height
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Bone Age Assessment by Wrist/Hand Radiographs
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Male and Female Puberty Assessed by Tanner Staging
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Age at Menarche, Related With the Female Reproductive Status
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Non-MS CNS Pathology as Measured by Brain MRI
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Levels of Blood Immunoglobulins
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Antibody Titers Against Standard Vaccines
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With ADAs to Ocrelizumab
Tijdsspanne: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 januari 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 oktober 2023
Studie voltooiing (Geschat)
26 april 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 augustus 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 augustus 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- WA39085
- 2016 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- 2016-002667-34 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.clinicalstudydatarequest.com).
Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt krijgen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .