Uno studio sull'ocrelizumab nei bambini e negli adolescenti con sclerosi multipla recidivante-remittente
19 agosto 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio in aperto, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di ocrelizumab nei bambini e negli adolescenti con sclerosi multipla recidivante-remittente
Questo studio di 2 anni valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici (PD) di ocrelizumab in bambini e adolescenti di età compresa tra ≥ 10 e ≤ 18 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS).
I dati di questo studio serviranno a determinare il regime di dosaggio di ocrelizumab da approfondire nel successivo studio di Fase III nei bambini e negli adolescenti.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
23
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Rome, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
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Sicily
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Catania, Sicily, Italia, 95123
- AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico
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Gda?sk, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Późna, Polonia, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Warsaw, Polonia, 02-091
- Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Childrens National Health Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington Universtiy school of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 18 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Peso corporeo >/= 25 kg
- I bambini e gli adolescenti devono aver ricevuto tutte le vaccinazioni richieste durante l'infanzia
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di rimanere completamente astinenti o di utilizzare metodi contraccettivi affidabili
- Diagnosi di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)
- Expanded Disability Status Scale (EDSS) allo screening: 0-5,5 inclusi
- Stabilità neurologica per >/= 30 giorni prima dello screening e tra lo screening e il basale
- Partecipanti naive a precedente terapia modificante la malattia (DMT)
- I partecipanti che hanno avuto almeno 6 mesi consecutivi di DMT nell'ultimo anno 1 devono avere evidenza di attività della malattia verificatasi dopo l'intero ciclo di trattamento di 6 mesi, ovvero almeno una recidiva o >/= 1 lesione potenziante il Gd ( s) su una risonanza magnetica cerebrale pesata in T1
Criteri di esclusione:
- Presenza nota o sospetto di altri disturbi neurologici che possono mimare la SM, inclusi, ma non limitati a, encefalomielite acuta disseminata, neuromielite ottica o disturbi dello spettro della neuromielite ottica e qualsiasi condizione neurologica, somatica o metabolica che potrebbe interferire con la funzione cerebrale o il normale cognitivo o sviluppo neurologico
- I pazienti che sono positivi all'acquaporina 4 e agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitica mielinica (MOG) positivi non sono idonei a partecipare allo studio.
- In caso di aspetto simile ad ADEM del primo attacco MS, è necessario un secondo attacco con chiare caratteristiche simili a MS.
- Infezione che richiede ricovero in ospedale o trattamento con agenti antinfettivi EV
- Anamnesi o presenza nota di infezione ricorrente o cronica (ad es. HIV, sifilide, tubercolosi)
- Ricezione di un vaccino vivo o vivo attenuato entro 6 settimane prima dell'assegnazione del trattamento
- Anamnesi o evidenza di laboratorio di disturbi della coagulazione
- Accesso venoso periferico che preclude la somministrazione endovenosa e il prelievo di sangue venoso
- Incapacità di completare una scansione di risonanza magnetica (MRI).
- Storia di cancro, inclusi tumori solidi, neoplasie ematologiche e carcinoma in situ
- Storia di una grave reazione allergica o anafilattica all'anticorpo monoclonale umanizzato o murino (mAbs) o ipersensibilità nota a qualsiasi componente della soluzione di ocrelizumab
- Precedente trattamento con terapie mirate alle cellule B
- Percentuale di CD4 < 30%
- Conta assoluta dei neutrofili < 1,5x1000/microlitro
- Conta dei linfociti al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) per l'intervallo di riferimento specifico per età e sesso
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte 1
Partecipanti con peso corporeo da >/= 25 kg a < 40 kg (con almeno 2 partecipanti con peso corporeo da >/= 25 kg a
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Ocrelizumab viene somministrato come due infusioni di metà della dose somministrata a distanza di 14 giorni per la prima dose, quindi le dosi successive vengono somministrate come singola infusione ogni 24 settimane. Coorte 1: dose totale di 300 mg Coorte 2: dose totale di 600 mg Coorte 3 e 4: livelli di dose aggiuntivi possono essere inferiori a 300 mg, compresi tra 300 mg e 600 mg o superiori a 600 mg, ma saranno non superiore a 1200 mg |
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Sperimentale: Coorte 2
Partecipanti con peso corporeo >/= 40 kg (con almeno 2 partecipanti con peso corporeo >/= 40 kg ma
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Ocrelizumab viene somministrato come due infusioni di metà della dose somministrata a distanza di 14 giorni per la prima dose, quindi le dosi successive vengono somministrate come singola infusione ogni 24 settimane. Coorte 1: dose totale di 300 mg Coorte 2: dose totale di 600 mg Coorte 3 e 4: livelli di dose aggiuntivi possono essere inferiori a 300 mg, compresi tra 300 mg e 600 mg o superiori a 600 mg, ma saranno non superiore a 1200 mg |
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Sperimentale: Coorte 3 (facoltativo)
Sulla base delle analisi dei dati PK, PD, sicurezza e tollerabilità delle coorti 1 e 2, ulteriori partecipanti con un peso corporeo da >/= 25 kg a < 40 kg possono essere arruolati e ricevere un altro livello di dose di ocrelizumab
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Ocrelizumab viene somministrato come due infusioni di metà della dose somministrata a distanza di 14 giorni per la prima dose, quindi le dosi successive vengono somministrate come singola infusione ogni 24 settimane. Coorte 1: dose totale di 300 mg Coorte 2: dose totale di 600 mg Coorte 3 e 4: livelli di dose aggiuntivi possono essere inferiori a 300 mg, compresi tra 300 mg e 600 mg o superiori a 600 mg, ma saranno non superiore a 1200 mg |
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Sperimentale: Coorte 4 (opzionale)
Sulla base delle analisi dei dati PK, PD, sicurezza e tollerabilità delle coorti 1 e 2, ulteriori partecipanti con un peso corporeo >/= 40 kg possono essere arruolati e ricevere un altro livello di dose di ocrelizumab
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Ocrelizumab viene somministrato come due infusioni di metà della dose somministrata a distanza di 14 giorni per la prima dose, quindi le dosi successive vengono somministrate come singola infusione ogni 24 settimane. Coorte 1: dose totale di 300 mg Coorte 2: dose totale di 600 mg Coorte 3 e 4: livelli di dose aggiuntivi possono essere inferiori a 300 mg, compresi tra 300 mg e 600 mg o superiori a 600 mg, ma saranno non superiore a 1200 mg |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Periodo di esplorazione della dose: area sotto la curva concentrazione rispetto al tempo di ocrelizumab
Lasso di tempo: Pre-dose 5-30 minuti e post-dose 30 minuti nei giorni 1, 15 e 169; In qualsiasi momento nei giorni 29, 57, 85 e 113
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Il modello PK della popolazione è stato utilizzato per simulare l'andamento della concentrazione nel tempo e prevedere l'area individuale sotto la curva concentrazione rispetto al tempo.
I dati per il parametro PK: area sotto la curva concentrazione rispetto al tempo sono stati raccolti e analizzati in base all'intervallo di peso corporeo (da <40 kg a ≥40 kg).
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Pre-dose 5-30 minuti e post-dose 30 minuti nei giorni 1, 15 e 169; In qualsiasi momento nei giorni 29, 57, 85 e 113
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Periodo di esplorazione della dose: concentrazione massima (Cmax) di ocrelizumab
Lasso di tempo: Pre-dose 5-30 minuti e post-dose 30 minuti nei giorni 1, 15 e 169; In qualsiasi momento nei giorni 29, 57, 85 e 113
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Il modello PK della popolazione è stato utilizzato per simulare l'andamento concentrazione-tempo e prevedere la Cmax individuale.
I dati per il parametro PK: Cmax sono stati raccolti e analizzati in base all'intervallo di peso corporeo (da <40 kg a ≥40 kg).
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Pre-dose 5-30 minuti e post-dose 30 minuti nei giorni 1, 15 e 169; In qualsiasi momento nei giorni 29, 57, 85 e 113
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Periodo di esplorazione della dose: livelli di conta delle cellule B CD 19+ nel sangue
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Periodo di esplorazione della dose: livello di cellule T circolanti e cellule Natural Killer (NK).
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Periodo di esplorazione della dose: livello di linfociti, neutrofili, monociti e leucociti circolanti
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Periodo di esplorazione della dose: numero di partecipanti con spostamento rispetto al basale nella patologia del sistema nervoso centrale (SNC) non-SM misurata mediante risonanza magnetica cerebrale (MRI)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
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Il cambiamento nella patologia del sistema nervoso centrale non-SM è stato valutato utilizzando scansioni MRI.
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Fino alla settimana 24
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Periodo di esplorazione della dose: livelli di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Periodo di esplorazione della dose: numero di partecipanti con titoli anticorpali contro i vaccini standard
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Misurazione dei titoli anticorpali verso antigeni comuni (parotite, rosolia, varicella e Streptococcus pneumoniae [S.
pneumoniae]) sono stati eseguiti.
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Alla settimana 24
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Periodo di esplorazione della dose: numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco (ADA) contro ocrelizumab
Lasso di tempo: Alla settimana 24
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Alla settimana 24
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Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: Up to 12 years
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An AE is untoward medical occurrence in participant administered a pharmaceutical product & regardless of causal relationship with this treatment.
An AE can therefore be any unfavorable & unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom/disease temporally associated with use of investigational product, whether or not considered related to investigational product.
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Up to 12 years
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OOE Period: Level of Circulating T Cells and NK Cells
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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OOE Period: Level of Circulating Lymphocyte, Neutrophil, Monocyte and Leukocyte
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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Developmental Milestones - Growth Velocity: Change in Height
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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Developmental Milestones: Bone Age Assessment by Wrist/Hand Radiographs
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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Developmental Milestones: Male and Female Puberty Assessed by Tanner Staging
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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Developmental Milestones: Age at Menarche, Related With the Female Reproductive Status
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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OOE Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Non-MS CNS Pathology as Measured by Brain MRI
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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OOE Period: Levels of Blood Immunoglobulins
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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OOE Period: Number of Participants With Antibody Titers Against Standard Vaccines
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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OOE Period: Number of Participants With ADAs to Ocrelizumab
Lasso di tempo: Up to 12 years
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Up to 12 years
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 gennaio 2020
Completamento primario (Effettivo)
5 ottobre 2023
Completamento dello studio (Stimato)
26 aprile 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
30 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- WA39085
- 2016 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- 2016-002667-34 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.clinicalstudydatarequest.com).
Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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