Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie okrelizumabu u dzieci i młodzieży z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Otwarte badanie w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i działanie farmakodynamiczne okrelizumabu u dzieci i młodzieży z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego

To 2-letnie badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamiczne (PD) działanie okrelizumabu u dzieci i młodzieży w wieku ≥ 10 do ≤ 18 lat z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS). Dane z tego badania posłużą do ustalenia schematu dawkowania okrelizumabu, który będzie przedmiotem dalszych badań w kolejnym badaniu fazy III u dzieci i młodzieży.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Gda?sk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Późna, Polska, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Childrens National Health Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington Universtiy school of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Lazio, Włochy, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Sicily
      • Catania, Sicily, Włochy, 95123
        • AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Masa ciała >/= 25 kg
  • Dzieci i młodzież muszą otrzymać wszystkie wymagane w dzieciństwie szczepienia
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na zachowanie całkowitej abstynencji lub na stosowanie skutecznych środków antykoncepcji
  • Diagnoza rzutowo-remisyjnego stwardnienia rozsianego (RRMS)
  • Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS) podczas badania przesiewowego: 0-5,5 włącznie
  • Stabilność neurologiczna przez >/= 30 dni przed badaniem przesiewowym oraz między badaniem przesiewowym a wartością wyjściową
  • Uczestnicy, którzy wcześniej nie stosowali terapii modyfikującej przebieg choroby (DMT)
  • Uczestnicy, którzy mieli co najmniej 6 następujących po sobie miesięcy DMT w ciągu ostatniego 1 roku, muszą mieć dowody aktywności choroby występującej po pełnym 6-miesięcznym cyklu leczenia, to jest co najmniej jeden nawrót lub >/= 1 zmiana ulegająca wzmocnieniu przez Gd ( s) na MRI mózgu ważonym T1

Kryteria wyłączenia:

  • Znana obecność lub podejrzenie innych zaburzeń neurologicznych, które mogą naśladować stwardnienie rozsiane, w tym między innymi ostrego rozsianego zapalenia mózgu i rdzenia, zapalenia nerwu wzrokowego lub zapalenia rdzenia nerwu wzrokowego, zaburzeń ze spektrum zaburzeń neurologicznych, somatycznych lub metabolicznych, które mogą zakłócać czynność mózgu lub normalne funkcje poznawcze lub rozwój neurologiczny
  • Pacjenci z dodatnim wynikiem oznaczenia akwaporyny 4 i przeciwciał przeciwko glikoproteinie oligodendrocytów mieliny (MOG) nie kwalifikują się do udziału w badaniu.
  • W przypadku pojawienia się pierwszego ataku MS przypominającego ADEM, wymagany jest drugi atak z wyraźnymi cechami przypominającymi MS.
  • Zakażenie wymagające hospitalizacji lub leczenia środkami przeciwinfekcyjnymi dożylnymi
  • Historia lub znana obecność nawracających lub przewlekłych infekcji (np. HIV, kiła, gruźlica)
  • Otrzymanie żywej lub żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 6 tygodni przed przydziałem do leczenia
  • Historia lub dowody laboratoryjne zaburzeń krzepnięcia
  • Obwodowy dostęp żylny, który wyklucza podanie dożylne i pobieranie krwi żylnej
  • Niezdolność do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Historia raka, w tym guzów litych, nowotworów hematologicznych i raka in situ
  • Ciężka reakcja alergiczna lub anafilaktyczna w wywiadzie na humanizowane lub mysie przeciwciało monoklonalne (mAb) lub znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik roztworu okrelizumabu
  • Wcześniejsze leczenie terapiami ukierunkowanymi na komórki B
  • Procent CD4 < 30%
  • Bezwzględna liczba neutrofili < 1,5x1000/mikrolitr
  • Liczba limfocytów poniżej dolnej granicy normy (DGN) dla zakresu referencyjnego właściwego dla wieku i płci

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy o masie ciała od >/= 25 kg do < 40 kg (przy co najmniej 2 uczestnikach o masie ciała od >/= 25 kg do
Lek: Okrelizumab

Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie.

Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy o masie ciała >/= 40 kg (co najmniej 2 uczestników o masie ciała >/= 40 kg, ale
Lek: Okrelizumab

Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie.

Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg
Eksperymentalny: Kohorta 3 (opcjonalnie)
Na podstawie analiz danych PK, PD, bezpieczeństwa i tolerancji kohort 1 i 2, dodatkowi uczestnicy o masie ciała od >/= 25 kg do < 40 kg mogą zostać włączeni i otrzymać inny poziom dawki okrelizumabu
Lek: Okrelizumab

Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie.

Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg
Eksperymentalny: Kohorta 4 (opcjonalnie)
W oparciu o analizy danych PK, PD, bezpieczeństwa i tolerancji kohort 1 i 2, dodatkowi uczestnicy o masie ciała >/= 40 kg mogą zostać włączeni i otrzymać inny poziom dawki okrelizumabu
Lek: Okrelizumab

Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie.

Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres badania dawki: pole pod krzywą stężenia w zależności od czasu okrelizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
Do symulacji przebiegu stężenia w czasie i przewidywania indywidualnego obszaru pod krzywą stężenia w funkcji czasu wykorzystano model PK populacji. Dane dla parametru PK: obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu zebrano i przeanalizowano według zakresu masy ciała (<40 kg do ≥40 kg).
Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
Okres badania dawki: Maksymalne stężenie (Cmax) okrelizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
Do symulacji przebiegu stężenia w czasie i przewidywania indywidualnego Cmax wykorzystano populacyjny model PK. Dane dotyczące parametru PK: Cmax zebrano i przeanalizowano według zakresu masy ciała (<40 kg do ≥40 kg).
Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
Okres badania dawki: Poziomy liczby komórek B CD 19+ we krwi
Ramy czasowe: W tygodniu 24
W tygodniu 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 7 lat
Zdarzenie niepożądane to nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, niezależnie od związku przyczynowego z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw/chorobę czasowo związaną ze stosowaniem badanego produktu, niezależnie od tego, czy jest uważany za związany z badanym produktem.
Do 7 lat
Okres badania dawki: poziom krążących komórek T i komórek NK
Ramy czasowe: W tygodniu 24
W tygodniu 24
Okres OOE: Poziom krążących komórek T i komórek NK
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Okres badania dawki: Poziom krążących limfocytów, neutrofilów, monocytów i leukocytów
Ramy czasowe: W tygodniu 24
W tygodniu 24
Okres OOE: Poziom krążących limfocytów, neutrofilów, monocytów i leukocytów
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Kamienie milowe rozwoju – prędkość wzrostu: zmiana wzrostu
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat
Kamienie milowe rozwoju: ocena wieku kości na podstawie radiogramów nadgarstka/dłoni
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat
Kamienie milowe rozwoju: dojrzewanie płci męskiej i żeńskiej oceniane metodą Tanner Staging
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat
Kamienie milowe w rozwoju: Wiek pierwszej miesiączki związany ze statusem rozrodczym kobiet
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat
Okres badania dawki: Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku patologii centralnego układu nerwowego (OUN) innej niż stwardnienie rozsiane, mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu (MRI)
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Zmiany w patologii OUN niezwiązanej ze stwardnieniem rozsianym oceniano za pomocą skanów MRI.
Do 24. tygodnia
Okres OOE: Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w patologii OUN niezwiązanej ze stwardnieniem rozsianym, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Okres badania dawki: Poziomy immunoglobulin we krwi
Ramy czasowe: W tygodniu 24
W tygodniu 24
Okres OOE: Poziomy immunoglobulin we krwi
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Okres badania dawki: liczba uczestników z mianem przeciwciał przeciwko standardowym szczepionkom
Ramy czasowe: W tygodniu 24
Pomiar miana przeciwciał przeciwko powszechnym antygenom (świnka, różyczka, ospa wietrzna i Streptococcus pneumoniae [S. pneumoniae]).
W tygodniu 24
Okres OOE: liczba uczestników z mianem przeciwciał przeciwko standardowym szczepionkom
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Okres badania dawki: liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko ocrelizumabowi
Ramy czasowe: W tygodniu 24
W tygodniu 24
Okres OOE: liczba uczestników z ADA na okrelizumab
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 października 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WA39085
  • 2016-002667-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.clinicalstudydatarequest.com). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie rozsiane

Badania kliniczne na Okrelizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj