Badanie okrelizumabu u dzieci i młodzieży z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego
19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Otwarte badanie w grupach równoległych oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i działanie farmakodynamiczne okrelizumabu u dzieci i młodzieży z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego
To 2-letnie badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamiczne (PD) działanie okrelizumabu u dzieci i młodzieży w wieku ≥ 10 do ≤ 18 lat z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS).
Dane z tego badania posłużą do ustalenia schematu dawkowania okrelizumabu, który będzie przedmiotem dalszych badań w kolejnym badaniu fazy III u dzieci i młodzieży.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
23
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gda?sk, Polska, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Późna, Polska, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
-
Warsaw, Polska, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
Warsaw, Polska, 02-091
- Dzieci?cy Szpital Kliniczny im. Józefa Polikarpa Brudzi?skiego
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Denver Childrens Hospital Rocky Mountain MS Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Childrens National Health Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington Universtiy school of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Rome, Lazio, Włochy, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Włochy, 95123
- AOU Policlinico V. Emanuele - P.O G. Rodolico
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat do 18 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Masa ciała >/= 25 kg
- Dzieci i młodzież muszą otrzymać wszystkie wymagane w dzieciństwie szczepienia
- Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na zachowanie całkowitej abstynencji lub na stosowanie skutecznych środków antykoncepcji
- Diagnoza rzutowo-remisyjnego stwardnienia rozsianego (RRMS)
- Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS) podczas badania przesiewowego: 0-5,5 włącznie
- Stabilność neurologiczna przez >/= 30 dni przed badaniem przesiewowym oraz między badaniem przesiewowym a wartością wyjściową
- Uczestnicy, którzy wcześniej nie stosowali terapii modyfikującej przebieg choroby (DMT)
- Uczestnicy, którzy mieli co najmniej 6 następujących po sobie miesięcy DMT w ciągu ostatniego 1 roku, muszą mieć dowody aktywności choroby występującej po pełnym 6-miesięcznym cyklu leczenia, to jest co najmniej jeden nawrót lub >/= 1 zmiana ulegająca wzmocnieniu przez Gd ( s) na MRI mózgu ważonym T1
Kryteria wyłączenia:
- Znana obecność lub podejrzenie innych zaburzeń neurologicznych, które mogą naśladować stwardnienie rozsiane, w tym między innymi ostrego rozsianego zapalenia mózgu i rdzenia, zapalenia nerwu wzrokowego lub zapalenia rdzenia nerwu wzrokowego, zaburzeń ze spektrum zaburzeń neurologicznych, somatycznych lub metabolicznych, które mogą zakłócać czynność mózgu lub normalne funkcje poznawcze lub rozwój neurologiczny
- Pacjenci z dodatnim wynikiem oznaczenia akwaporyny 4 i przeciwciał przeciwko glikoproteinie oligodendrocytów mieliny (MOG) nie kwalifikują się do udziału w badaniu.
- W przypadku pojawienia się pierwszego ataku MS przypominającego ADEM, wymagany jest drugi atak z wyraźnymi cechami przypominającymi MS.
- Zakażenie wymagające hospitalizacji lub leczenia środkami przeciwinfekcyjnymi dożylnymi
- Historia lub znana obecność nawracających lub przewlekłych infekcji (np. HIV, kiła, gruźlica)
- Otrzymanie żywej lub żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 6 tygodni przed przydziałem do leczenia
- Historia lub dowody laboratoryjne zaburzeń krzepnięcia
- Obwodowy dostęp żylny, który wyklucza podanie dożylne i pobieranie krwi żylnej
- Niezdolność do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI).
- Historia raka, w tym guzów litych, nowotworów hematologicznych i raka in situ
- Ciężka reakcja alergiczna lub anafilaktyczna w wywiadzie na humanizowane lub mysie przeciwciało monoklonalne (mAb) lub znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik roztworu okrelizumabu
- Wcześniejsze leczenie terapiami ukierunkowanymi na komórki B
- Procent CD4 < 30%
- Bezwzględna liczba neutrofili < 1,5x1000/mikrolitr
- Liczba limfocytów poniżej dolnej granicy normy (DGN) dla zakresu referencyjnego właściwego dla wieku i płci
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy o masie ciała od >/= 25 kg do < 40 kg (przy co najmniej 2 uczestnikach o masie ciała od >/= 25 kg do
|
Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie. Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg |
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy o masie ciała >/= 40 kg (co najmniej 2 uczestników o masie ciała >/= 40 kg, ale
|
Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie. Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg |
|
Eksperymentalny: Kohorta 3 (opcjonalnie)
Na podstawie analiz danych PK, PD, bezpieczeństwa i tolerancji kohort 1 i 2, dodatkowi uczestnicy o masie ciała od >/= 25 kg do < 40 kg mogą zostać włączeni i otrzymać inny poziom dawki okrelizumabu
|
Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie. Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg |
|
Eksperymentalny: Kohorta 4 (opcjonalnie)
W oparciu o analizy danych PK, PD, bezpieczeństwa i tolerancji kohort 1 i 2, dodatkowi uczestnicy o masie ciała >/= 40 kg mogą zostać włączeni i otrzymać inny poziom dawki okrelizumabu
|
Okrelizumab podaje się w dwóch infuzjach po połowę dawki podanej w odstępie 14 dni dla pierwszej dawki, następnie kolejne dawki podaje się jako pojedynczy wlew co 24 tygodnie. Kohorta 1: całkowita dawka 300 mg Kohorta 2: całkowita dawka 600 mg Kohorta 3 i 4: dodatkowy poziom dawki może być niższy niż 300 mg, między 300 mg a 600 mg lub wyższy niż 600 mg, ale będzie nie więcej niż 1200 mg |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Okres badania dawki: pole pod krzywą stężenia w zależności od czasu okrelizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
|
Do symulacji przebiegu stężenia w czasie i przewidywania indywidualnego obszaru pod krzywą stężenia w funkcji czasu wykorzystano model PK populacji.
Dane dla parametru PK: obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu zebrano i przeanalizowano według zakresu masy ciała (<40 kg do ≥40 kg).
|
Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
|
|
Okres badania dawki: Maksymalne stężenie (Cmax) okrelizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
|
Do symulacji przebiegu stężenia w czasie i przewidywania indywidualnego Cmax wykorzystano populacyjny model PK.
Dane dotyczące parametru PK: Cmax zebrano i przeanalizowano według zakresu masy ciała (<40 kg do ≥40 kg).
|
Przed podaniem 5–30 minut i po podaniu 30 minut w dniach 1, 15 i 169; W dowolnym momencie w dniach 29, 57, 85 i 113
|
|
Okres badania dawki: Poziomy liczby komórek B CD 19+ we krwi
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
W tygodniu 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Okres badania dawki: poziom krążących komórek T i komórek NK
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
W tygodniu 24
|
|
|
Okres badania dawki: Poziom krążących limfocytów, neutrofilów, monocytów i leukocytów
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
W tygodniu 24
|
|
|
Okres badania dawki: Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku patologii centralnego układu nerwowego (OUN) innej niż stwardnienie rozsiane, mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu (MRI)
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
|
Zmiany w patologii OUN niezwiązanej ze stwardnieniem rozsianym oceniano za pomocą skanów MRI.
|
Do 24. tygodnia
|
|
Okres badania dawki: Poziomy immunoglobulin we krwi
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
W tygodniu 24
|
|
|
Okres badania dawki: liczba uczestników z mianem przeciwciał przeciwko standardowym szczepionkom
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
Pomiar miana przeciwciał przeciwko powszechnym antygenom (świnka, różyczka, ospa wietrzna i Streptococcus pneumoniae [S.
pneumoniae]).
|
W tygodniu 24
|
|
Okres badania dawki: liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko ocrelizumabowi
Ramy czasowe: W tygodniu 24
|
W tygodniu 24
|
|
|
Number of Participants With Adverse Events (AEs)
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
An AE is untoward medical occurrence in participant administered a pharmaceutical product & regardless of causal relationship with this treatment.
An AE can therefore be any unfavorable & unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom/disease temporally associated with use of investigational product, whether or not considered related to investigational product.
|
Up to 12 years
|
|
OOE Period: Level of Circulating T Cells and NK Cells
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Level of Circulating Lymphocyte, Neutrophil, Monocyte and Leukocyte
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones - Growth Velocity: Change in Height
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Bone Age Assessment by Wrist/Hand Radiographs
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Male and Female Puberty Assessed by Tanner Staging
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
Developmental Milestones: Age at Menarche, Related With the Female Reproductive Status
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Shift From Baseline in Non-MS CNS Pathology as Measured by Brain MRI
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Levels of Blood Immunoglobulins
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With Antibody Titers Against Standard Vaccines
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
|
|
OOE Period: Number of Participants With ADAs to Ocrelizumab
Ramy czasowe: Up to 12 years
|
Up to 12 years
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 października 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
26 kwietnia 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 sierpnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 sierpnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- WA39085
- 2016 (Grant/umowa NIH USA)
- 2016-002667-34 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.clinicalstudydatarequest.com).
Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx).
Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .