- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04132999
PAP para niños con síndrome de Down y SAOS
Presión positiva en las vías respiratorias para el tratamiento del síndrome de apnea obstructiva del sueño en niños con síndrome de Down (etapa 2)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Evaluar el efecto de la adherencia al PAP sobre la calidad de vida, el comportamiento neurológico y la utilización de la atención médica en niños con síndrome de Down y SAOS. Se plantea la hipótesis de que, independientemente del brazo del estudio, una mayor adherencia a la PAP se asociará con mejores resultados de calidad de vida, comportamiento neurológico y utilización de la atención médica.
Evaluar el efecto de la adherencia al PAP en niños con síndrome de Down y SAOS en los resultados centrados en el paciente y los resultados relevantes para la familia identificados durante la fase R61 de esta investigación. Se plantea la hipótesis de que, independientemente del brazo del estudio, una mayor adherencia a la PAP se asociará con mejores resultados centrados en el paciente y resultados relevantes para la familia identificados durante el primer año de esta investigación.
Determinar la eficacia de INT frente a CON en la promoción de la adherencia a la PAP. Se plantea la hipótesis de que los niños que reciben INT mostrarán una adherencia significativamente mayor a la PAP medida objetivamente a los 6 meses en comparación con los que reciben CON (Objetivo 4A). Como objetivo secundario (4B), se evaluará si la adherencia mejorada se mantiene durante 12 meses. Se plantea la hipótesis de que los participantes inicialmente asignados al azar al brazo INT tendrán una mejor adherencia a los 12 meses en comparación con los del brazo CON.
Utilice métodos mixtos durante el ensayo controlado aleatorizado para identificar las percepciones familiares, como el empoderamiento y la autoeficacia, con respecto al uso de PAP en jóvenes con SAOS y SD. Se plantea la hipótesis de que INT-PAP se asociará con percepciones más positivas en comparación con CON.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Referencia clínica para inicio de PAP para tratar SAOS
- Edades 6-18 años
- Los niños pueden cooperar con las pruebas.
- Ingenuo al tratamiento PAP
Criterio de exclusión:
- Enfermedades graves, como leucemia o cardiopatías congénitas cianóticas graves en la lista de trasplante cardíaco.
- Planificación familiar para mudarse de la ciudad dentro del próximo año
- Niños en acogida
- Niño con tratamiento previo con PAP
- Cuidadores que no hablan inglés lo suficientemente bien como para completar las medidas de comportamiento y desempeño.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Intervención informada por la familia (INT)
Múltiples visitas presenciales, llamadas telefónicas y visitas presenciales con el psicólogo y equipo de PAP.
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Múltiples visitas presenciales, llamadas telefónicas y visitas presenciales con el psicólogo y el equipo del PAP
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Comparador activo: Atención clínica estándar
Apoyo que se brinda como parte de la atención clínica estándar a los pacientes a los que actualmente se les receta PAP.
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Apoyo que se brinda como parte de la atención clínica estándar para pacientes a los que actualmente se les receta PAP.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Percentage of Nights Adherent to PAP Therapy from Initiation to 6 Months
Periodo de tiempo: 6 months
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PAP adherence will be assessed as the percentage of nights in which the participant is adherent to PAP therapy from initiation (T0) through 6 months (T6).
This is calculated as the number of nights meeting adherence criteria divided by the total number of nights during the participant's study participation period, multiplied by 100.
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6 months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Number of Minutes of PAP Use on Nights Used
Periodo de tiempo: 6 months
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PAP adherence will be measured as the number of minutes of PAP use per night among nights with any recorded PAP use, calculated per participant from PAP initiation through the end of the 6-month intervention period.
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6 months
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Change in PedsQL Total Score (Quality of Life)
Periodo de tiempo: Baseline, 6 months, and 12 months
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Quality of life will be measured using the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) total score.
The PedsQL is a 5-point scale ranging from 0 to 4(0 = Never, 4 = Always), with higher scores indicating better quality of life.
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Baseline, 6 months, and 12 months
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Percentage of Nights Adherent to PAP Therapy from Initiation to 12 Months
Periodo de tiempo: 12 months
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PAP adherence will be assessed as the percentage of nights in which the participant is adherent to PAP therapy from initiation (T0) through 12 months (T12).
This is calculated as the number of nights meeting adherence criteria divided by the total number of days during the participant's study participation period, multiplied by 100.
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12 months
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Change in Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2) Parent Report Score
Periodo de tiempo: Baseline, 6 months, and 12 months
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Executive functioning will be assessed using the Behavior Rating Inventory of Executive Function, Second Edition (BRIEF-2) Parent Report.
Scores are reported as standardized T-scores, which range from 30 to 120.
Lower T-scores indicate better executive functioning, while higher T-scores indicate greater executive dysfunction.
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Baseline, 6 months, and 12 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ignacio E. Tapia, M.D., M.S., University of Miami
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos de la respiración
- Trastornos del sueño y la vigilia
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Apnea
- Trastornos del Sueño Intrínsecos
- Disomnias
- Discapacidad intelectual
- Síndromes de apnea del sueño
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Apnea del Sueño Obstructiva
- Síndrome de Down
Otros números de identificación del estudio
- 20230780
- R33HL151253 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- R61HL151253 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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