Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) - Regulador de la GTPasa de la retinosis pigmentaria (RPGR)

17 de diciembre de 2024 actualizado por: MeiraGTx UK II Ltd

Un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus adenoasociado recombinante (AAV2-.RPGR) para la terapia génica de adultos y niños con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X debido a defectos en el regulador de la GTPasa de la retinosis pigmentaria (RPGR)

La parte de la Fase 1 del estudio es un aumento de dosis de la administración subretiniana del vector AAV2/5 para evaluar la seguridad de este vector en participantes con XLRP causado por mutaciones en RPGR.

La parte de la Fase 2 del estudio es una expansión de cohorte de la administración subretiniana del vector AAV2/5 para evaluar la seguridad y eficacia de este vector en participantes con XLRP causado por mutaciones en RPGR.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo abierto de fase 1/2 de escalada de dosis y expansión de cohortes para determinar la seguridad y eficacia de la administración subretiniana del vector AAV2/5 en participantes con XLRP causado por mutaciones en RPGR.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tienen 5 años o más de sexo masculino.
  • Tener retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X confirmada por un especialista en retina (CI o PI)

Criterios clave de exclusión:

• Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con una terapia médica en investigación para enfermedades oculares en los últimos 6 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 1 (Parte 1, Aumento de dosis)
Los participantes reciben una de las tres dosis de AAV5-RPGR
Genético: AAV5-RPGR
Administración única subretiniana de AAV5-RPGR
Experimental: Fase 2 (Parte 2; Expansión)
Los participantes reciben una de dos dosis de AAV5-RPGR
Genético: AAV5-RPGR
Administración única subretiniana de AAV5-RPGR

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que alcanzaron el resultado primario definido como cualquiera de los eventos siguientes que ocurrieron durante las 9 semanas posteriores a la administración, al menos posiblemente relacionados con el medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP), no solo con la cirugía.
Periodo de tiempo: 9 semanas

El resultado primario se define como cualquiera de los siguientes que ocurren durante las 9 semanas posteriores a la administración, al menos posiblemente relacionados con el medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP), no solo con la cirugía:

  • Reducción de la agudeza visual de 15 letras o más del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS)
  • Inflamación grave que no responde
  • Endoftalmitis infecciosa
  • malignidad ocular
  • Grado III o superior no ocular Sospecha de reacción adversa grave inesperada (SUSAR)
9 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejoras en la función visual según la evaluación de la agudeza visual
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la mejor agudeza visual corregida (MAVC) utilizando la puntuación de letras del cuadro del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS). La dirección de mejora desde el inicio es un aumento en la cantidad de cartas ETDRS leídas a lo largo del tiempo.
Línea de base y mes 6
Mejoras en la función de la retina evaluadas mediante perimetría estática
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6

El número de respondedores en datos punto por punto en perimetría estática dentro del campo visual completo a lo largo del tiempo.

Un respondedor en un único momento se define como un participante con al menos 5 de los mismos loci con una mejora de ≥7 dB desde el valor inicial en el momento específico y un momento anterior.
Línea de base y mes 6
Calidad de vida medida mediante la puntuación del dominio de angustia emocional del Cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación del dominio de angustia emocional del LLQ en adultos. LLQ utiliza una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan un menor deterioro. Un cambio positivo con respecto al valor inicial refleja una mejora y uno negativo refleja un empeoramiento.
Línea de base y mes 6
Calidad de vida medida mediante la puntuación del dominio de iluminación extrema del Cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación del dominio de iluminación extrema del LLQ en adultos. LLQ utiliza una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan un menor deterioro. Un cambio positivo con respecto al valor inicial refleja una mejora y uno negativo refleja un empeoramiento.
Línea de base y mes 6
Calidad de vida medida mediante el puntaje del dominio de iluminación tenue general del Cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación del dominio de iluminación tenue general del LLQ en adultos. LLQ utiliza una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan un menor deterioro. Un cambio positivo con respecto al valor inicial refleja una mejora y uno negativo refleja un empeoramiento.
Línea de base y mes 6
Calidad de vida medida mediante la puntuación del dominio de movilidad del Cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación del dominio de movilidad del LLQ en adultos. LLQ utiliza una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan un menor deterioro. Un cambio positivo con respecto al valor inicial refleja una mejora y uno negativo refleja un empeoramiento.
Línea de base y mes 6
Calidad de vida medida mediante la puntuación del dominio de visión periférica del Cuestionario de baja luminancia (LLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 6
Cambio desde el inicio hasta la semana 26 en la puntuación del dominio de visión periférica del LLQ en adultos. LLQ utiliza una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas reflejan un menor deterioro. Un cambio positivo con respecto al valor inicial refleja una mejora y uno negativo refleja un empeoramiento.
Línea de base y mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

MeiraGTx UK II Ltd

Colaboradores

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Investigadores

  • Investigador principal: James Bainbridge, Prof, University College, London

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

18 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

17 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MGT009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

Ensayos clínicos sobre AAV5-RPGR

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Mauritania

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir