- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04305002
Tratamiento con exenatida en la enfermedad de Parkinson
Efecto de la exenatida sobre la progresión de la enfermedad en la enfermedad de Parkinson temprana
El desarrollo de una terapia modificadora de la enfermedad que retrase, revierta o detenga la progresión de los síntomas sigue siendo el objetivo incumplido más importante en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP). Además de su efecto hipoglucemiante, la estimulación del receptor del péptido 1 similar al glucagón (GLP-1) se ha investigado en modelos animales de EP y se ha demostrado que aumenta la neurogénesis, detiene y posiblemente revierte el daño nigroestriatal y protege las neuronas dopaminérgicas de la neurodegeneración. Exenatide es un análogo sintético del GLP-1 humano, resistente a los procesos metabólicos que lo degradan en su forma natural. Los resultados de un reciente ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en EP mostraron que los pacientes en tratamiento activo durante un año mejoraron en comparación con el brazo de placebo con respecto a su desempeño en la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS- UPDRS) subescala motora en el estado prácticamente definido de medicación OFF.
El objetivo de este ensayo es investigar el efecto de Exenatide, 2 mg, inyección subcutánea, una vez a la semana sobre la progresión de la enfermedad representada por el cambio en la tomografía por emisión de positrones longitudinal con 2-desoxi-2-[flúor-18]fluoro-D-glucosa (FDG-PET) en sujetos individuales con EP, y para identificar un patrón relacionado con exenatida en FDG-PET que proporcionará información sobre el efecto del tratamiento en el cerebro. Los investigadores eligieron el régimen estándar prescrito en la diabetes mellitus tipo 2 (T2DM) y el régimen utilizado en un ensayo reciente en la EP. El período de tratamiento será de 18 meses y los pacientes serán asignados aleatoriamente a un tratamiento activo o placebo. Se evaluarán para la inclusión pacientes con diagnóstico de EP, estable con medicación durante el último año, y estadio 2 o inferior de Hoehn y Yahr.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Stockholm, Suecia
- Academic Specialist Center, Center for Neurology, SLSO
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de Parkinson clínicamente probable según los criterios de diagnóstico clínico de MDS para la EP
- Hombres o Mujeres
- Etapa de Hoehn y Yahr ≤ 2 en el estado de medicación ON. Esto implica que todos los pacientes serán móviles sin asistencia durante sus mejores períodos de medicación "ON".
- Los pacientes están en tratamiento con levodopa.
- Sin necesidad de ajuste de tratamiento prolongado, sin fluctuaciones motoras significativas durante el último año.
- Todos los pacientes tendrán ≥25 y ≤80 años de edad
- Capacidad para autoadministrarse o para organizar la administración del cuidador del fármaco del ensayo.
- Consentimiento informado firmado para participar en el ensayo.
Criterio de exclusión:
- Causas atípicas u otras de parkinsonismo. Los pacientes con sospecha de atrofia multisistémica, parálisis supranuclear progresiva, parkinsonismo inducido por fármacos, parkinsonismo vascular, temblor distónico o esencial no se incluirán en el ensayo.
- Intervención quirúrgica intracerebral previa por enfermedad de Parkinson. No serán elegibles los pacientes que se hayan sometido previamente a Estimulación Cerebral Profunda, administración intracerebral de factores de crecimiento, terapia génica o terapias celulares.
- Ya participando activamente en un ensayo de un dispositivo, fármaco o tratamiento quirúrgico para la enfermedad de Parkinson.
- Exposición previa a Exenatida.
- Anomalía conocida en la tomografía computarizada o la resonancia magnética del cerebro que se considera probable que comprometa el cumplimiento del protocolo del ensayo/adquisición de FDG-PET.
- Pacientes con índice de masa corporal por debajo de 18,5. Exenatide causa pérdida de peso y las personas que ya tienen un IMC bajo no serán elegibles.
- Pacientes con diabetes mellitus tipo 1.
- Pacientes con prediabetes (HbA1c en la selección 42-47 mmol/mol) o DM2 (diagnóstico conocido, tratamiento antidiabético en curso o HbA1c > 47 mmol-mol y glucosa plasmática en ayunas > 7,0 mmol/l en la selección).
- Historia de pancreatitis. El valor de amilasa sérica de referencia debe estar dentro del rango normal de laboratorio +/- 20 por ciento.
- Enfermedad gastrointestinal grave, incluida la gastroparesia.
- Historia del alcoholismo.
- Antecedentes de cardiopatía grave.
- Historia del cáncer de páncreas.
- Antecedentes o sospecha de cáncer de tiroides. Bulto en el cuello no diagnosticado, voz ronca o dificultad para tragar no atribuible a la EP.
- Antecedentes personales o familiares de cáncer medular de tiroides.
- Pacientes con síndrome de Neoplasia Endocrina Múltiple 2 (MEN2).
- Enfermedad renal en etapa terminal o aclaramiento de creatinina < 50 ml/min.
- Hiperlipidemia. Se analizará un perfil de lípidos en la visita de selección. Los niveles de colesterol o triglicéridos superiores a 2 veces el límite superior de lo normal despertarán la sospecha de una hiperlipidemia familiar o adquirida y provocarán la derivación a un especialista pertinente para su investigación y tratamiento.
- Tratamiento concurrente con warfarina.
- Depresión grave concurrente, definida como puntuación MADRS 16.
- Demencia concurrente, definida como Mini-Examen del Estado Mental (MMSE) < 22.
- Embarazo y Lactancia.
- No hay datos de seguridad con respecto al uso de Exenatida durante el embarazo. Las mujeres en edad fértil solo deben ser incluidas después de un período menstrual confirmado y una prueba de embarazo altamente sensible en orina o suero negativa, y se les pedirá en cada visita que confirmen el uso regular de un método anticonceptivo eficaz. Aquellas que no quieran o no puedan usar un método aceptable para evitar el embarazo durante todo el período de estudio y hasta el final del período de exposición sistémica relevante (es decir, 10 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio) no serán elegibles. Los siguientes métodos anticonceptivos se consideran aceptables: anticonceptivos hormonales combinados (que contienen estrógeno y progestágeno) asociados con la inhibición de la ovulación (oral, intravaginal o transdérmico), anticonceptivos hormonales de progestágeno solo asociados con la inhibición de la ovulación (oral, intravaginal o transdérmico) , dispositivo intrauterino (DIU), sistema intrauterino de liberación de hormonas (IUS), oclusión tubárica bilateral, pareja vasectomizada y abstinencia sexual.
- Hipersensibilidad conocida o alergia o intolerancia al GLP-1.
- Hipersensibilidad conocida a la exenatida o a alguno de sus excipientes.
- Participantes potenciales que carecen de la capacidad para dar su consentimiento informado
- Cualquier condición médica, psiquiátrica o de otro tipo que, en opinión del investigador, comprometa la capacidad del posible participante para participar en el ensayo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Inyecciones, una vez por semana durante 18 meses
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Experimental: Exenatida
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Inyecciones, 2 mg una vez por semana durante 18 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Análisis de red FDG-PET
Periodo de tiempo: 21 meses
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21 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La puntuación total de MDS-UPDRS parte 3 en estado de medicación ACTIVADA y DESACTIVADA
Periodo de tiempo: 18 y 21 meses
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18 y 21 meses
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MDS-UPDRS parte 2
Periodo de tiempo: 9, 18 y 21 meses
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9, 18 y 21 meses
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MDS-UPDRS parte 4
Periodo de tiempo: 9, 18 y 21 meses
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9, 18 y 21 meses
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Hoehn y Yahr
Periodo de tiempo: 18 y 21 meses
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18 y 21 meses
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Acelerómetro (intensidad de la actividad física)
Periodo de tiempo: 18 y 21 meses
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18 y 21 meses
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Acelerómetro (pasos por día)
Periodo de tiempo: 18 y 21 meses
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18 y 21 meses
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Acelerómetro (tiempo de inactividad por día)
Periodo de tiempo: 9, 18 y 21 meses
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9, 18 y 21 meses
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Dosis diaria equivalente de levodopa (LEDD)
Periodo de tiempo: Cada 3 meses
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Cada 3 meses
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Subpuntaje de movilidad PDQ-39
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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MDS-UPDRS parte 1
Periodo de tiempo: 18 y 21 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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18 y 21 meses
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Cuestionario de síntomas no motores (NMSQuest)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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18 meses
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Subpuntuaciones del PDQ-39 (excepto movilidad)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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18 meses
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Escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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18 meses
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MADRS
Periodo de tiempo: 6, 12 y 18 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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6, 12 y 18 meses
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Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: 21 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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21 meses
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Prueba Breve de Identificación de Olores (B-SIT)
Periodo de tiempo: 18 meses
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Progresión de los síntomas no motores
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18 meses
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Frecuencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: 21 meses
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21 meses
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Concentración de exenatida csf
Periodo de tiempo: Línea base, 9 y 21 meses
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Línea base, 9 y 21 meses
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Niveles de exenatida en suero
Periodo de tiempo: Línea base, 9, 18 y 21 meses
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Línea base, 9, 18 y 21 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Per Svenningsson, Academic Specialist Center, Center for Neurology, SLSO
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos Parkinsonianos
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Sinucleinopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedad de Parkinson
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes contra la obesidad
- Incretinas
- Exenatida
Otros números de identificación del estudio
- ExPD-ESR-18-13512
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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