- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04430686
Complicaciones respiratorias en la ELA
21 de septiembre de 2021 actualizado por: Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Complicaciones respiratorias asociadas con la ELA y sus tratamientos
La insuficiencia respiratoria es la principal causa de muerte en pacientes con enfermedad de la motoneurona (EMN).
Los síntomas de disfunción respiratoria en pacientes con MND incluyen trastornos del sueño, somnolencia diurna excesiva, dolores de cabeza matutinos y cambios cognitivos.
Casi todos los pacientes con MND desarrollarán problemas respiratorios durante el curso de su enfermedad.
En un pequeño porcentaje de pacientes con MND, la insuficiencia respiratoria puede presentarse como el síntoma principal al inicio, mientras que es más común que se desarrolle más adelante en la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La insuficiencia respiratoria es la principal causa de muerte en pacientes con enfermedad de la motoneurona (EMN).
Los síntomas de disfunción respiratoria en pacientes con MND incluyen trastornos del sueño, somnolencia diurna excesiva, dolores de cabeza matutinos y cambios cognitivos.
Casi todos los pacientes con MND desarrollarán problemas respiratorios durante el curso de su enfermedad.
En un pequeño porcentaje de pacientes con MND, la insuficiencia respiratoria puede presentarse como el síntoma principal al inicio, mientras que es más común que se desarrolle más adelante en la enfermedad.
(1) La capacidad vital forzada (FVC), tomada en decúbito supino o erecto, es la herramienta de medición de la función respiratoria más utilizada.
Tales medidas son predictores bien reconocidos de supervivencia (2), siendo la CVF en decúbito supino un marcador más preciso de debilidad diafragmática (1).
Sin embargo, la FVC puede no ser sensible para la detección temprana de insuficiencia respiratoria y puede ser técnicamente difícil de realizar en pacientes con debilidad bulbar grave (3).
Otras medidas respiratorias incluyen la presión inspiratoria máxima (MIP), la presión espiratoria máxima (MEP), la presión inspiratoria nasal por inhalación (SNIP) y, con menos frecuencia, la evaluación formal de los gases en sangre arterial (ABG).
La interpretación de las tendencias de estas medidas a lo largo del tiempo, combinada con el cuadro clínico, determina el manejo respiratorio adecuado.
Significativamente, la llegada de la ventilación no invasiva (VNI) ha brindado un claro beneficio en términos de mejorar los síntomas, la CdV y prolongar la supervivencia hasta 7 meses en pacientes con MND, lo que convierte a la VNI en un armamento central del manejo respiratorio en estos pacientes (4) Binivel los dispositivos de ventilación (Bi-PAP) se usan más comúnmente como terapia inicial.
No existen pautas establecidas basadas en evidencia con respecto al momento óptimo para el inicio de la VNI. Algunos estudios sugieren que una introducción temprana de la VNI puede aumentar la supervivencia (5), reducir el gasto de energía relacionado con la respiración (6) y mejorar la adherencia a la terapia y la calidad de vida (7). ). Una vez iniciada, la mala optimización de la VNI representa un factor de riesgo independiente de mortalidad (8). Sin embargo, no hay datos de ensayos controlados aleatorios disponibles que hayan comparado los parámetros específicos de los modos de ventilación binivel en varias cohortes de pacientes.
Se han utilizado diferentes estrategias para optimizar la comodidad del paciente, incluido el ajuste del tipo de máscara y accesorios, el suministro de aire humidificado y la prueba de diferentes configuraciones de presión Bi-PAP.
A pesar de estas medidas, hasta el 30 % de los pacientes con MND no pueden tolerar la terapia debido a los efectos secundarios de la ansiedad, labilidad emocional de la parálisis pseudobulbar, salivación excesiva, claustrofobia y dolor en el puente nasal (8). Es importante destacar que los factores clave que afectan el cumplimiento general de este tratamiento son la presencia de disfunción bulbar con pacientes de inicio bulbar seis veces menos propensos a tolerar la VNI que aquellos con enfermedad de inicio en las extremidades (9) Los esfuerzos futuros deben centrarse en determinar pruebas más precisas para la insuficiencia respiratoria temprana, el momento óptimo para iniciar la VNI y la adaptación cómoda de dispositivos NIV para pacientes con debilidad bulbar
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
300
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Liverpool, Reino Unido
- LiverpoolUHNHS
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Población de pacientes con ELA
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con ELA
Criterio de exclusión:
Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Supervivencia global tras el inicio de la ventilación asistida
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Supervivencia al mes y a los seis meses o más
Periodo de tiempo: 1 mes y 6 meses
|
1 mes y 6 meses
|
|
Calidad de vida evaluada mediante cuestionarios de estado de salud validados
Periodo de tiempo: 1 año
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Cualquier escala de calificación funcional validada, como la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS) o la ALSFRS revisada (si está disponible)
|
1 año
|
Momento de inicio del diagnóstico de MND e inicio de VNI
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
12 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- REC:20/L0/0275
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pondremos la investigación a disposición de cualquier investigador o paciente con MND.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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