Un estudio abierto para determinar la seguridad y la eficacia de la proteína de fusión del factor VIII-Fc de coagulación humano recombinante para inyección en pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A.

Criterios de inclusión:

• 1) Varón, de 12 a 60 años
• 2) Hemofilia A grave. La actividad del factor de coagulación VIII (FVIII:C) < 1 %, y previamente tratada con concentrado(s) de FVIII durante un mínimo de 150 días de exposición (DE) antes del ingreso al estudio.
• 3) Sin antecedentes de una prueba de inhibidor positiva (< 0,6 UB) o signos clínicos de disminución de la respuesta a las administraciones de FVIII dentro de los 2 años anteriores a la prueba o durante el período de selección. Sin antecedentes familiares de inhibidores.
• 4) No inmunodeficiencia, con cierta capacidad inmunológica (CD4 > 200/μL)
• 5) Recuento de plaquetas > 100.000 plaquetas/μL.
• 6) Tiempo de protrombina normal o INR < 1,3.
• 7) Resultados anteriores normales del examen del antígeno vWF.
• 8) Anticoagulante lúpico negativo.
• 9) el paciente tiene un registro detallado de eventos hemorrágicos durante al menos 6 meses (el sujeto puede ser admitido en el grupo de tratamiento a demanda con sangrado espontáneo ≥3 veces en 6 meses).
• 10) Capaz de comprender y dispuesto a cumplir con las condiciones del protocolo que ha leído (paciente y/o tutor).

Criterio de exclusión:

• 1) Hipersensible a cualquiera de los excipientes de los materiales de prueba (p. alérgico a proteínas heterólogas de origen murino o de hámster).
• 2) Antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier administración de inmunoglobulina FVIII o II.
• 3) Otro(s) trastorno(s) de la coagulación además de la hemofilia A.
• 4) Pacientes con cardiopatía grave, incluido infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca (nivel III o superior).
• 5) Clínicamente significativas de otras enfermedades sistémicas: alcoholismo, abuso de drogas, trastornos mentales y retraso mental.
• 6) Insuficiencia hepática o renal significativa (ALT y AST > 2 × LSN; nivel de bilirrubina sérica > 3 × límite superior normal (LSN), BUN > 2 × LSN, Cr > 176,8 µmol/L).
• 7) Pacientes que recibieron cualquier tratamiento anticoagulante o antiplaquetario dentro de la semana anterior a la selección o necesitan recibir un tratamiento anticoagulante o antiplaquetario durante el período de ensayos clínicos.
• 8) Pacientes que se sometan a una cirugía mayor o que reciban transfusiones de sangre o componentes sanguíneos dentro de las 4 semanas previas a la selección o que tengan un programa planificado de cirugía mayor durante el estudio.
• 9) Pacientes que hayan participado previamente en otros ensayos clínicos en el mes anterior a la selección.
• 10) Una o más pruebas clínicamente significativas para el antígeno de superficie del virus de la hepatitis B, el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), la espirulina antisifilítica (TPHA) y el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (VHC).
• 11) Cualquier enfermedad o condición que amenace la vida y que, a juicio del investigador, no pueda beneficiarse de la participación en el ensayo.
• 12) Paciente que es considerado por los otros investigadores no apto para estudio clínico.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.