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Eine Open-Label-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinantem menschlichem Gerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A.

6. Dezember 2023 aktualisiert von: Zhengzhou Gensciences Inc

Eine offene, multizentrische Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinantem menschlichem Gerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion (FRSW107) bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A.

Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Wirksamkeit des rekombinanten humanen Gerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsproteins zur Injektion (FRSW107) bei der Prävention und Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A.

Die sekundären Ziele sind die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des rekombinanten humanen Gerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsproteins zur Injektion (FRSW107) bei der Prävention und Behandlung von Blutungsepisoden, um die Lebensqualität von Patienten zu untersuchen, die den FRSW107 verwendet haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, China, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, China, 221000
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, China, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, China, 266000
        • The affiliated hospital of Qingdao university
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 56 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1) Männlich, im Alter von 12 bis 60 Jahren
  • 2) Schwere Hämophilie A. Die Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII:C) < 1 % und zuvor mit FVIII-Konzentrat(en) für mindestens 150 Expositionstage (EDs) vor Studieneintritt behandelt.
  • 3) Kein positiver Inhibitortest (< 0,6 BU) in der Vorgeschichte oder klinische Anzeichen einer verminderten Reaktion auf FVIII-Verabreichungen innerhalb von 2 Jahren vor dem Test oder während des Screening-Zeitraums. Nein Hemmstoffe in der Familienanamnese.
  • 4) Nicht-Immunschwäche mit einer gewissen Immunkapazität (CD4 > 200/μL)
  • 5) Thrombozytenzahl > 100.000 Thrombozyten/μl.
  • 6) Normale Prothrombinzeit oder INR < 1,3.
  • 7) Normale vorherige Ergebnisse der vWF-Antigenuntersuchung.
  • 8) Negatives Lupus-Antikoagulans.
  • 9) Der Patient hat eine detaillierte Aufzeichnung von Blutungsereignissen für mindestens 6 Monate (das Subjekt kann in die Bedarfsbehandlungsgruppe mit Spontanblutungen ≥ 3 Mal innerhalb von 6 Monaten aufgenommen werden).
  • 10) Verständnisfähig und bereit, die Bedingungen des Protokolls zu erfüllen (Patient und/oder Erziehungsberechtigter).

Ausschlusskriterien:

  • 1) Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe der Testmaterialien (z. allergisch gegen heterologe Proteine ​​aus Maus oder Hamster).
  • 2) Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit der Verabreichung von FVIII- oder II-Immunglobulin.
  • 3) Andere Gerinnungsstörung(en) zusätzlich zu Hämophilie A.
  • 4) Patienten mit schwerer Herzerkrankung, einschließlich Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz (III oder höher).
  • 5) Klinisch signifikant für andere systematische Erkrankungen: Alkoholismus, Drogenmissbrauch, Geistesstörungen und geistige Behinderung.
  • 6) Signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung (ALT und AST > 2 × ULN; Serumbilirubinspiegel > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), BUN > 2 × ULN, Cr > 176,8 µmol/l).
  • 7) Patienten, die innerhalb einer Woche vor dem Screening eine Therapie mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern erhalten haben oder während der Dauer der klinischen Studien eine Therapie mit Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern benötigen.
  • 8) Patienten, die sich einer größeren Operation unterziehen oder innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening eine Transfusion von Blut oder Blutbestandteilen erhalten oder die während der Studie einen Plan für größere Operationen hatten.
  • 9) Patienten, die zuvor innerhalb von 1 Monat vor dem Screening an den anderen klinischen Studien teilgenommen haben.
  • 10) Ein oder mehrere klinisch signifikante Tests auf Hepatitis-B-Virus-Oberflächenantigen, Humanes Immundefizienz-Virus (HIV), Antisyphilitisches Spirulina (TPHA) und Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper.
  • 11) Alle lebensbedrohlichen Krankheiten oder Zustände, die nach Einschätzung des Prüfarztes nicht von der Teilnahme an der Studie profitieren könnten.
  • 12) Patient, der von den anderen Prüfärzten als nicht für die klinische Studie geeignet angesehen wird.

HINWEIS: Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1 – On-Demand-Behandlung
Teil A-Teilnehmer erhalten eine On-Demand-Behandlung mit rekombinantem menschlichem Blutgerinnungsfaktor VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion für 6 Monate.
Arzneimittel: Rekombinantes menschliches Blutgerinnungsfaktor-VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion
Die Teilnehmer erhielten eine Behandlung nach Bedarf, Dosen im Bereich von 30 IE/kg bis 50 IE/kg oder Dosen, die nach Ermessen des Prüfarztes aufgeteilt wurden.
Arzneimittel: Rekombinantes menschliches Blutgerinnungsfaktor-VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion
Die Teilnehmer erhielten alle drei Tage eine Prophylaxebehandlung mit 50 IE/kg.
Experimental: Arm 2 – Prophylaxebehandlung

Teil B – Teilnehmer erhalten 6 Monate lang eine Prophylaxebehandlung mit rekombinanter humaner Blutgerinnungsfaktor-VIII-Fc-Fusion.

12 Teilnehmer von ihnen erhalten eine PK-Beurteilung zu ED1 und ED35 (die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf eine PK-Beurteilung getestet). Ein ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem das Medikament verabreicht wird.)，gemessen B. durch einen einstufigen Assay, würden sie bis zum Abschluss der PK-Blutentnahme keine Prophylaxebehandlung erhalten.
Arzneimittel: Rekombinantes menschliches Blutgerinnungsfaktor-VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion
Die Teilnehmer erhielten eine Behandlung nach Bedarf, Dosen im Bereich von 30 IE/kg bis 50 IE/kg oder Dosen, die nach Ermessen des Prüfarztes aufgeteilt wurden.
Arzneimittel: Rekombinantes menschliches Blutgerinnungsfaktor-VIII-Fc-Fusionsprotein zur Injektion
Die Teilnehmer erhielten alle drei Tage eine Prophylaxebehandlung mit 50 IE/kg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A – Bewertung von Blutungssymptomen und Vitalzeichen.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Ansprechen auf die Behandlung mit rFVIIIFc bei Blutungsepisoden unter Verwendung der 4-Punkte-Blutungsreaktionsskala.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B – Annualisierte Blutungsraten (ABR).
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Annualisierte Blutungsrate = (Anzahl der Blutungsepisoden während des Wirksamkeitszeitraums/Gesamtzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums)*365,25. Der Wirksamkeitszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis von FRSW107 und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutung). Operations-/Rehabilitationszeiträume und PK-Evaluierungszeiträume werden nicht in den Wirksamkeitszeitraum einbezogen. Eine Blutungsepisode begann mit dem ersten Anzeichen einer Blutung und endete nicht später als 72 Stunden nach der letzten Behandlung der Blutung, innerhalb derer alle Symptome einer Blutung an derselben Stelle oder Injektionen mit einem Abstand von weniger als oder gleich 72 Stunden als gleich angesehen wurden Blutungsepisode. Jede Injektion zur Behandlung der Blutungsepisode, die mehr als 72 Stunden nach der vorangegangenen erfolgte, wurde als erste Injektion zur Behandlung einer neuen Blutungsepisode an derselben Stelle angesehen. Jede Blutung an einer anderen Stelle wurde unabhängig von der Zeit seit der letzten Injektion als separate Blutungsepisode betrachtet.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B-Anzahl der Zielgelenke.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Das Gelenk mit ≥ 3 Spontanblutungen in 6 aufeinanderfolgenden Monaten ist das Zielgelenk, während das Gelenk mit < 2 Blutungen in 12 aufeinanderfolgenden Monaten nicht mehr das Zielgelenk ist.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A-rFVIIIFc inkrementelle Erholung (IR).
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die inkrementelle Erholung von Faktor VIII (FVIII) innerhalb von 1 Stunde nach Ende der Infusionen wurde bestimmt und die mittleren Erholungswerte wurden angegeben.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil A – Erforderliche Gesamtdosis zur Auflösung einer Blutungsepisode.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Gesamtdosis, die erforderlich ist, um eine Blutungsepisode pro Teilnehmer zu beheben, basierend auf dem Wirksamkeitszeitraum. Die Wirkungsdauer beginnt mit der ersten Dosis und endet mit der letzten Dosis (bei einer Blutung). Bei den Werten „pro Blutungsepisode“ ist die Gesamtdosis für jede Blutungsepisode die Summe der Dosen (I.E./kg), die über alle Injektionen verabreicht wurden, die zur Behandlung dieser Blutungsepisode verabreicht wurden. Bei den Werten „pro Teilnehmer“ wird die Gesamtdosis (I.E./kg), die zur Beseitigung jeder Blutung verwendet wird, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt. Bewertung der Lebensqualität.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil A – Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode zu beseitigen.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode pro Teilnehmer zu beheben, basierend auf dem Wirksamkeitszeitraum. Die Wirkungsdauer beginnt mit der ersten Dosis und endet mit der letzten Dosis (bei einer Blutung). Alle Injektionen, die ab dem ersten Anzeichen einer Blutung verabreicht werden, bis zum letzten Datum/Zeitpunkt innerhalb des Blutungsfensters werden gezählt. Das Abklingen einer Blutung ist definiert als kein Anzeichen einer Blutung nach der Injektion der Blutung. Bei den Werten „pro Teilnehmer“ wird die Anzahl der Injektionen, die zum Auflösen jeder Blutung erforderlich sind, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil A – Bewertung der Lebensqualität.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Bewertung der Lebensqualität durch Haemophilia Joint Health Score (HJHS).
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B – Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode zu beseitigen.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode pro Teilnehmer zu beheben, basierend auf dem Wirksamkeitszeitraum. Der Wirkungszeitraum beginnt mit der ersten prophylaktischen Dosis und endet mit der letzten Dosis (zur Prophylaxe oder einer Blutung). Alle Injektionen, die ab dem ersten Anzeichen einer Blutung verabreicht werden, bis zum letzten Datum/Zeitpunkt innerhalb des Blutungsfensters werden gezählt. Das Abklingen einer Blutung ist definiert als kein Anzeichen einer Blutung nach der Injektion der Blutung. Bei den Werten „pro Teilnehmer“ wird die Anzahl der Injektionen, die zum Auflösen jeder Blutung erforderlich sind, über alle Blutungsepisoden pro Teilnehmer gemittelt.
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B – Bewertung der Lebensqualität.
Zeitfenster: Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Bewertung der Lebensqualität durch Haemophilia Joint Health Score (HJHS).
Für die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B – Anzahl der Teilnehmer mit Inhibitorentwicklung
Zeitfenster: 6 Monate und mindestens 50 Expositionstage.
Die Anzahl der Teilnehmer, die während der Studie einen positiven FVIII-Inhibitorspiegel (≥ 0,6 Bethesda-Einheiten [BE]) entwickelten, wurde zusammengefasst und als Teilnehmer klassifiziert, die einen niedrigen Inhibitortiter (d. h. ≤ 5,0 BU) und Teilnehmer, die einen Inhibitor mit hohem Titer entwickeln (d. h. > 5,0 BU).
6 Monate und mindestens 50 Expositionstage.
Teil B – Anzahl der Teilnehmer mit Auftreten von Antikörperbildung gegen CHINESE HAMSTER OVARY (CHO).
Zeitfenster: vor und während der Studienteilnahme 6 Monate.
Ein Test zur Analyse der Bildung von Antikörpern gegen CHO.
vor und während der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B – Anzahl aller Blutungen.
Zeitfenster: vor und während der Studienteilnahme 6 Monate.
Die auf das Jahr hochgerechnete Anzahl von Blutungen bei den Teilnehmern.
vor und während der Studienteilnahme 6 Monate.
Teil B – Maximale Aktivität (Cmax), gemessen mit dem aPTT-Gerinnungsassay
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Maximal gemessene Konzentration von rFVIIIFc.
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Teil B – Halbwertszeit (t½), gemessen mit einem PTT-Gerinnungstest
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Zeit, die benötigt wird, bis die Konzentration des Arzneimittels die Hälfte des ursprünglichen Werts erreicht hat.
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Teil B-Clearance (CL), gemessen mit dem aPTT-Gerinnungsassay
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Das Maß für die Effizienz des Körpers, das Medikament zu entfernen, und die Einheit ist das Volumen des Plasmas oder Blutes, das pro Zeiteinheit vom Medikament befreit wird.
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Teil B – Verteilungsvolumen im Steady State (Vss), gemessen mit dem aPTT-Gerinnungsassay.
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady State. (Verteilungsvolumen ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Blutkonzentration eines Arzneimittels zu erreichen).
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Teil B – Mittlere Verweilzeit (MRT), gemessen mit dem aPTT-Gerinnungsassay.
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Die durchschnittliche Zeit, zu der die Anzahl der absorbierten Moleküle nach Verabreichung einer Einzeldosis im Körper verbleibt.
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Teil B – Zeit von Cmax (Tmax), gemessen durch einen PTT-Gerinnungstest.
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Zeitpunkt, zu dem die maximale Aktivität (Cmax) beobachtet wird.
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Teil B – Fläche unter der Kurve bis zum letzten messbaren Zeitpunkt (AUClast), gemessen mit einem PTT-Gerinnungsassay.
Zeitfenster: Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).
Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration von Null bis zur zuletzt gemessenen Konzentration.
Proben, die vor der Injektion und nach der Verabreichung bis zu 96 Stunden bei ED1 und ED35 entnommen wurden (Die Teilnehmer werden zu Zeitpunkten während der gesamten Studie auf der Grundlage von Expositionstagen (ED) auf PK-Beurteilung getestet. Eine ED entspricht einem Zeitraum von 24 Stunden, in dem Medikament wird dosiert.).

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B – Ansprechen auf die Behandlung von Blutungen.
Zeitfenster: die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Die Teilnehmer oder Betreuer wurden gebeten, das Ansprechen auf die Behandlung von Blutungen als ausgezeichnet, gut, mäßig oder schlecht zu bewerten. Der Prozentsatz der Blutungen pro Bewertung wurde zusammengefasst und angegeben.
die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen. (SAEs) als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt; setzt den Teilnehmer nach Ansicht des Ermittlers einem unmittelbaren Todesrisiko aus (einem lebensbedrohlichen Ereignis); erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führt; führt zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler; jedes andere medizinisch wichtige Ereignis, das nach Ansicht des Ermittlers den Teilnehmer gefährden oder ein Eingreifen erfordern kann, um eines der anderen in der Definition aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.
die Dauer der Studienteilnahme 6 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zhengzhou Gensciences Inc

Mitarbeiter

Haimen Gensciences lnc

Ermittler

  • Hauptermittler: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTR20201212

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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