Otevřená studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti rekombinantního lidského koagulačního faktoru VIII-Fc fúzního proteinu pro injekci u dospívajících a dospělých pacientů s hemofilií A.

Kritéria pro zařazení:

• 1) Muž ve věku 12 až 60 let
• 2) Těžká hemofilie A. Aktivita koagulačního faktoru VIII (FVIII:C) < 1 % a předtím léčeni koncentrátem (koncentráty) FVIII po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED) před vstupem do studie.
• 3) Bez anamnézy pozitivního inhibitorového testu (< 0,6 BU) nebo klinických známek snížené odpovědi na podávání FVIII během 2 let před testem nebo během období screeningu. Žádná rodinná anamnéza inhibitorů.
• 4) Neimunitní deficit, s určitou imunitní kapacitou (CD4 > 200/μL)
• 5) Počet krevních destiček > 100 000 krevních destiček/μL.
• 6) Normální protrombinový čas nebo INR < 1,3.
• 7) Normální předchozí výsledky vyšetření antigenu vWF.
• 8) Negativní lupus antikoagulans.
• 9) pacient má podrobný záznam krvácivých příhod po dobu minimálně 6 měsíců (subjekt může být přijat do léčebné skupiny na vyžádání se spontánním krvácením ≥3krát během 6 měsíců).
• 10) Schopní porozumět a ochotni dodržovat podmínky protokolu, které si přečetli (pacient a/nebo opatrovník).

Kritéria vyloučení:

• 1) Přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku testovaných materiálů (např. alergický na heterologní proteiny myšího nebo křeččího původu).
• 2) Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe spojené s podáváním jakéhokoli imunoglobulinu FVIII nebo II.
• 3) Jiná(é) porucha(y) koagulace kromě hemofilie A.
• 4) Pacienti se závažným onemocněním srdce, včetně infarktu myokardu, srdečního selhání (III nebo vyšší úrovně).
• 5) Klinicky významné z dalších systematických onemocnění: alkoholismus, zneužívání drog, duševní poruchy a mentální retardace.
• 6) Významné poškození jater nebo ledvin (ALT a AST > 2×ULN; hladina bilirubinu v séru > 3× horní hranice normy (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/l).
• 7) Pacienti, kteří dostávali jakoukoli antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během jednoho týdne před screeningem nebo potřebují dostávat antikoagulační nebo protidestičkovou léčbu během období klinických studií.
• 8) Pacienti podstupující velký chirurgický zákrok nebo dostávající transfuzi krve nebo krevních složek během 4 týdnů před screeningem nebo s plánovanou rozsáhlou operací během studie.
• 9) Pacienti, kteří se dříve účastnili jiných klinických studií během 1 měsíce před screeningem.
• 10) Jeden nebo více klinicky významných testů na povrchový antigen viru hepatitidy B, virus lidské imunodeficience (HIV), antisyfilitickou spirulinu (TPHA) a protilátky proti viru hepatitidy C (HCV).
• 11) Jakákoli život ohrožující nemoc nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího nemohl mít prospěch z účasti ve studii.
• 12) Pacient, který je ostatními zkoušejícími považován za nevhodného pro klinickou studii.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem.