Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus ihmisen rekombinanttihyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiinin turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi injektiota varten nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on hemofilia A.

keskiviikko 6. joulukuuta 2023 päivittänyt: Zhengzhou Gensciences Inc

Avoin monikeskusarvio rekombinantin ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiinin injektiota varten (FRSW107) turvallisuudesta ja tehokkuudesta hemofilia A:ta sairastavilla nuorilla ja aikuisilla potilailla.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida rekombinantin ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiinin injektiota varten (FRSW107) tehoa verenvuodon ehkäisyssä ja hoidossa hemofilia A -potilailla.

Toissijaisina tavoitteina on arvioida rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc fuusioproteiini injektioon (FRSW107) tehoa ja turvallisuutta verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa sekä FRSW107:ää käyttäneiden potilaiden elämänlaadun tutkiminen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

119

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kiina, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kiina, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kiina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kiina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, Kiina, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Kiina, 221000
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, Kiina, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, Kiina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kiina, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 58 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1) Mies, 12-60 vuotta
  • 2) Vaikea hemofilia A. Hyytymistekijä VIII:n (FVIII:C) aktiivisuus < 1 % ja sitä on aiemmin käsitelty FVIII-konsentraatilla (-konsentraateilla) vähintään 150 altistuspäivän (ED) ajan ennen tutkimukseen tuloa.
  • 3) Ei positiivista inhibiittoritestiä (< 0,6 BU) tai kliinisiä merkkejä heikentyneestä vasteesta FVIII:n annoksille 2 vuoden aikana ennen testiä tai seulontajakson aikana. Ei suvussa ollut inhibiittoreita.
  • 4) Ei-immuunivajaus, jolla on tietty immuunikapasiteetti (CD4 > 200/μL)
  • 5) Verihiutaleiden määrä > 100 000 verihiutaletta/μl.
  • 6) Normaali protrombiiniaika tai INR < 1,3.
  • 7) Normaalit aiemmat vWF-antigeenitutkimuksen tulokset.
  • 8) Negatiivinen lupus-antikoagulantti.
  • 9) potilaalla on yksityiskohtainen rekisteri verenvuototapahtumista vähintään 6 kuukauden ajalta (potilas voidaan ottaa on-demand -hoitoryhmään, jos spontaani verenvuoto on ≥ 3 kertaa 6 kuukauden aikana).
  • 10) Pystyy ymmärtämään ja valmis noudattamaan protokollan ehtoja (potilas ja/tai huoltaja).

Poissulkemiskriteerit:

  • 1) Yliherkkä jollekin testimateriaalin apuaineelle (esim. allerginen hiiren tai hamsterin heterologisille proteiineille).
  • 2) Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII- tai II-immunoglobuliinin antamiseen.
  • 3) Muut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
  • 4) Potilaat, joilla on vakava sydänsairaus, mukaan lukien sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta (III tai korkeampi taso).
  • 5) Kliinisesti merkittävä muista systemaattisista sairauksista: alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, mielenterveyshäiriöt ja kehitysvammaisuus.
  • 6) Merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta (ALAT ja ASAT > 2 × ULN; seerumin bilirubiinitaso > 3 × normaalin yläraja (ULN), BUN > 2 × ULN, Cr > 176,8 µmol/L).
  • 7) Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa antikoagulanttia tai verihiutaleiden estohoitoa viikon aikana ennen seulontaa tai jotka tarvitsevat antikoagulantti- tai verihiutaleiden vastaista hoitoa kliinisten tutkimusten aikana.
  • 8) Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus tai jotka saavat veren tai veren komponenttien siirtoa 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai jotka ovat suunnitelleet suuren leikkauksen aikataulua tutkimuksen aikana.
  • 9) Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • 10) Yksi tai useampi kliinisesti merkittävä testi hepatiitti B -viruksen pinta-antigeenin, ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), antisyphilitic spirulinan (TPHA) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineille.
  • 11) Mikä tahansa henkeä uhkaava sairaus tai tila, joka ei tutkijan arvion mukaan voinut hyötyä tutkimukseen osallistumisesta.
  • 12) Potilas, jonka muut tutkijat eivät katso kliiniseen tutkimukseen sopivaksi.

HUOMAA: Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä saatetaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1-on demand -hoito
Osa A - Osallistujat saavat pyynnöstä hoitoa rekombinantilla ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiinilla injektiota varten 6 kuukauden ajan.
Lääke: Rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiini injektiota varten
Osallistujat saivat tarpeen mukaan hoitoa, annokset vaihtelivat välillä 30 IU/kg – 50 IU/kg tai annokset jaettiin tutkijan harkinnan mukaan.
Lääke: Rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiini injektiota varten
Osallistujat saivat profylaksihoitoa annoksella 50 IU/kg joka kolmas päivä.
Kokeellinen: Käsivarsi 2 - ennaltaehkäisevä hoito

Osa B - Osallistujat saavat ennaltaehkäisevää hoitoa rekombinantilla ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc-fuusiolla 6 kuukauden ajan.

Niiden 12 osallistujaa saavat PK-arvioinnin ED1- ja ED35-vaiheilla (Osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jonka aikana lääkettä annostellaan.) ， mitataan yksivaiheisella määrityksellä heille ei annettaisi ennaltaehkäisevää hoitoa ennen kuin PK-verenotto on saatu päätökseen.
Lääke: Rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiini injektiota varten
Osallistujat saivat tarpeen mukaan hoitoa, annokset vaihtelivat välillä 30 IU/kg – 50 IU/kg tai annokset jaettiin tutkijan harkinnan mukaan.
Lääke: Rekombinantti ihmisen hyytymistekijä VIII-Fc -fuusioproteiini injektiota varten
Osallistujat saivat profylaksihoitoa annoksella 50 IU/kg joka kolmas päivä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A - verenvuotooireiden ja elintoimintojen pistemäärä.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Vaste rFVIIIFc-hoitoon verenvuotojaksoissa käyttämällä 4-pisteistä verenvuotovasteasteikkoa.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa B – vuosittaiset verenvuotoluvut (ABR).
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Vuosittainen verenvuotonopeus = (vuotojaksojen lukumäärä tehon aikana, ajanjakso / päivien kokonaismäärä tehojakson aikana)*365,25. Tehoaika alkaa ensimmäisellä FRSW107:n ennaltaehkäisevällä annoksella ja päättyy viimeiseen annokseen (profylaksia tai verenvuotoa varten). Leikkaus/kuntoutusjaksot ja PK-arviointijaksot eivät sisälly tehojaksoon. Verenvuoto alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuodon hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektiot, joiden välillä oli enintään 72 tuntia, katsottiin samanlaisiksi. verenvuotojakso. Kaikki verenvuotojakson hoitoon annetut injektiot, jotka otettiin yli 72 tuntia edellisen jälkeen, katsottiin ensimmäisenä injektiona uuden verenvuotojakson hoitamiseksi samassa paikassa. Kaikki verenvuoto eri paikassa katsottiin erilliseksi verenvuotojaksoksi riippumatta ajasta edellisestä injektiosta.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa B - Kohdeliitosten lukumäärä.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Kohteenivel on nivel, jossa on ≥3 kertaa spontaania verenvuotoa 6 peräkkäisenä kuukautena, kun taas nivel, jossa vuoto on < 2 kertaa 12 peräkkäisen kuukauden aikana, ei ole enää kohdenivel.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A-rFVIIIFc inkrementaalinen talteenotto (IR).
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Tekijä VIII:n (FVIII) asteittainen palautuminen määritettiin tunnin sisällä infuusioiden päättymisestä, ja keskimääräiset palautumisarvot ilmoitettiin.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa A – Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittava kokonaisannos.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Kokonaisannos, joka tarvitaan verenvuotojakson ratkaisemiseen osallistujaa kohden, tehokkuusjakson perusteella. Tehoaika alkaa ensimmäisestä annoksesta ja päättyy viimeiseen annokseen (verenvuotoa varten). "Verenvuotojaksoa kohti" -arvojen osalta kunkin vuotojakson kokonaisannos on kaikkien kyseisen vuotojakson hoitoon annettujen injektioiden aikana annettujen annosten summa (IU/kg). Osallistujakohtaisten arvojen osalta kunkin verenvuodon ratkaisemiseen käytetystä kokonaisannoksesta (IU/kg) lasketaan kaikkien verenvuotojaksojen keskiarvo osallistujaa kohti. Elämänlaadun arviointi.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa A - Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä osallistujaa kohden tehokkuusjakson perusteella. Tehoaika alkaa ensimmäisestä annoksesta ja päättyy viimeiseen annokseen (verenvuotoa varten). Kaikki ruiskeet, jotka on annettu ensimmäisestä verenvuodon merkistä aina vuotoikkunan viimeiseen päivämäärään/aikaan asti, lasketaan. Verenvuodon häviäminen määritellään siten, että verenvuodosta ei tule merkkejä verenvuodon injektion jälkeen. Osallistujakohtaisissa arvoissa kunkin verenvuodon selvittämiseen tarvittavien injektioiden määrä lasketaan keskiarvo kaikista verenvuotojaksoista osallistujaa kohti.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa A – Elämänlaadun arviointi.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Elämänlaadun arviointi Haemophilia Joint Health Score -arvolla (HJHS).
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa B - Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä osallistujaa kohden tehokkuusjakson perusteella. Tehoaika alkaa ensimmäisestä profylaktisesta annoksesta ja päättyy viimeiseen annokseen (profylaksia tai verenvuotoa varten). Kaikki ruiskeet, jotka on annettu ensimmäisestä verenvuodon merkistä aina vuotoikkunan viimeiseen päivämäärään/aikaan asti, lasketaan. Verenvuodon häviäminen määritellään siten, että verenvuodosta ei tule merkkejä verenvuodon injektion jälkeen. Osallistujakohtaisissa arvoissa kunkin verenvuodon selvittämiseen tarvittavien injektioiden määrä lasketaan keskiarvo kaikista verenvuotojaksoista osallistujaa kohti.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa B - Elämänlaadun arviointi.
Aikaikkuna: Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) -elämänlaadun arviointi.
Opintojakson ajaksi 6 kuukautta.
Osa B -Osallistijoiden määrä, joilla on inhibiittorikehitys
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja vähintään 50 altistuspäivää.
Niiden osallistujien lukumäärä, joille kehittyi positiivinen FVIII-inhibiittoritaso (≥0,6 Bethesda-yksikköä [BU]) tutkimuksen aikana, tehtiin yhteenveto ja luokiteltiin osallistujiksi, joilla oli matalatiitteri-inhibiittori (ts. ≤ 5,0 BU) ja osallistujille, jotka kehittävät korkeatiitteri-inhibiittoria (ts. > 5,0 BU).
6 kuukautta ja vähintään 50 altistuspäivää.
Osa B - Osallistujien lukumäärä, joilla on vasta-ainemuodostusta KIINANHAMSTERIN OVARYÖN (CHO) vastaan.
Aikaikkuna: ennen opiskelua ja sen kesto, 6 kuukautta.
Testi CHO-vasta-aineiden muodostumisen analysoimiseksi.
ennen opiskelua ja sen kesto, 6 kuukautta.
Osa B – Kaikkien vuotojen määrä.
Aikaikkuna: ennen opiskelua ja sen kesto, 6 kuukautta.
Osallistujien kokemien vuotojen vuotuinen määrä.
ennen opiskelua ja sen kesto, 6 kuukautta.
Osa B - Maksimiaktiivisuus (Cmax) aPTT-hyytymismäärityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
RFVIIIFc:n suurin mitattu pitoisuus.
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Osa B - Puoliintumisaika (t½) aPTT-hyytymismäärityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Aika, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan.
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Osa B-puhdistuma (CL) mitattuna aPTT Clotting Assaylla
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Kehon tehokkuuden mitta lääkkeen ja yksikön poistamisessa on lääkkeestä puhdistetun plasman tai veren tilavuus aikayksikköä kohti.
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Osa B - Jakaantumisen tilavuus vakaassa tilassa (Vss) aPTT-hyytymismäärityksellä mitattuna.
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa. (Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä pitäisi jakautua tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus veressä.).
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Osa B - Keskimääräinen viipymäaika (MRT) aPTT Clotting Assaylla mitattuna.
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Keskimääräinen aika, jolloin imeytyneiden molekyylien määrä pysyy kehossa kerta-annoksen antamisen jälkeen.
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Osa B - Cmax-aika (Tmax) aPTT-hyytymismäärityksellä mitattuna.
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Aika, jolloin suurin aktiivisuus (Cmax) havaitaan.
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Osa B - Käyrän alla oleva pinta-ala viimeiseen mitattavaan aikapisteeseen (AUClast) aPTT-hyytymismäärityksellä mitattuna.
Aikaikkuna: Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).
Plasman pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala nollasta viimeiseen mitattuun pitoisuuteen.
Näytteet, jotka on otettu ennen injektiota ja annoksen jälkeen 96 tuntiin asti ED1:ssä ja ED35:ssä (osallistujat testataan PK-arvioinnin suhteen ajankohtana koko tutkimuksen ajan altistuspäivien (ED) perusteella). Yksi ED vastaa 24 tunnin ajanjaksoa, jolloin lääkettä annostellaan.).

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B - Reaktio verenvuotojen hoitoon.
Aikaikkuna: opintojakson kesto, 6 kuukautta.
Osallistujia tai omaishoitajia pyydettiin arvioimaan vaste verenvuodon hoitoon erinomaiseksi, hyväksi, kohtalaiseksi tai huonoksi. Verenvuotojen prosenttiosuus arviointia kohden tehtiin yhteenveto ja ilmoitettiin.
opintojakson kesto, 6 kuukautta.
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia. (SAE) turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: opintojakson kesto, 6 kuukautta.
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan; Asettaa tutkijan näkemyksen mukaan osallistujan välittömään kuolemaan (henkeä uhkaava tapahtuma); vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon; muut lääketieteellisesti tärkeät tapahtumat, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa osallistujan tai vaatia toimenpiteitä jonkin muun määritelmässä mainitun seurauksen estämiseksi.
opintojakson kesto, 6 kuukautta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zhengzhou Gensciences Inc

Yhteistyökumppanit

Haimen Gensciences lnc

Tutkijat

  • Päätutkija: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 28. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 13. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTR20201212

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa