Uno studio in aperto per determinare la sicurezza e l'efficacia della proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per l'iniezione in pazienti adolescenti e adulti con emofilia A.

Criterio di inclusione:

• 1) Maschio, di età compresa tra 12 e 60 anni
• 2)Emofilia A grave. Attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C) < 1% e precedentemente trattato con concentrato(i) di FVIII per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio.
• 3) Nessuna storia di positività al test dell'inibitore (< 0,6 BU) o segni clinici di diminuzione della risposta alle somministrazioni di FVIII nei 2 anni precedenti il ​​test o durante il periodo di screening. Nessuna storia familiare di inibitori.
• 4) Carenza non immunitaria, con una certa capacità immunitaria (CD4 > 200/μL)
• 5) Conta piastrinica > 100.000 piastrine/μL.
• 6) Tempo di protrombina normale o INR < 1,3.
• 7) Risultati precedenti normali dell'esame dell'antigene vWF.
• 8) Lupus anticoagulante negativo.
• 9) il paziente ha una registrazione dettagliata degli eventi di sanguinamento per almeno 6 mesi (il soggetto può essere ricoverato nel gruppo di trattamento al bisogno con sanguinamento spontaneo ≥3 volte entro 6 mesi).
• 10) Capace di comprendere e disposto a rispettare le condizioni del protocollo letto (paziente e/o tutore).

Criteri di esclusione:

• 1) Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti dei materiali di prova (ad es. allergico alle proteine ​​eterologhe di origine murina o di criceto).
• 2) Anamnesi di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FVIII o II.
• 3) Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia A.
• 4) Pazienti con gravi malattie cardiache, inclusi infarto miocardico, insufficienza cardiaca (livello III o superiore).
• 5) Clinicamente significativo di altre malattie sistematiche: alcolismo, abuso di droghe, disturbi mentali e ritardo mentale.
• 6) Compromissione epatica o renale significativa (ALT e AST > 2 × ULN; livello di bilirubina sierica > 3 × limite superiore della norma (ULN), azotemia > 2 × ULN, Cr > 176,8 µmol/L).
• 7) Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro una settimana prima dello screening o che necessitano di ricevere una terapia anticoagulante o antipiastrinica durante il periodo degli studi clinici.
• 8) Pazienti sottoposti a chirurgia maggiore o che ricevono trasfusioni di sangue o componenti del sangue entro 4 settimane prima dello screening o che hanno pianificato un programma di chirurgia maggiore durante lo studio.
• 9) Pazienti che hanno precedentemente partecipato agli altri studi clinici entro 1 mese prima dello screening.
• 10) Uno o più test clinicamente significativi per l'antigene di superficie del virus dell'epatite B, il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), la spirulina antisifilitica (TPHA) e l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV).
• 11) Qualsiasi malattia o condizione potenzialmente letale che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non potrebbe beneficiare della partecipazione allo studio.
• 12) Paziente considerato dagli altri ricercatori non idoneo allo studio clinico.

NOTA:Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.