Een open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen van recombinant humaan stollingsfactor VIII-Fc-fusie-eiwit voor injectie bij adolescente en volwassen patiënten met hemofilie A.

Inclusiecriteria:

• 1)Man, leeftijd 12 tot 60 jaar
• 2) Ernstige hemofilie A. De activiteit van stollingsfactor VIII (FVIII:C) < 1%, en eerder behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
• 3) Geen voorgeschiedenis van een positieve remmertest (< 0,6 BU) of klinische tekenen van verminderde respons op FVIII-toedieningen binnen 2 jaar vóór de test of tijdens de screeningperiode. Geen familiegeschiedenis van remmers.
• 4) Niet-immune deficiëntie, met een bepaalde immuuncapaciteit (CD4 > 200/μL)
• 5) Aantal bloedplaatjes > 100.000 bloedplaatjes/μL.
• 6) Normale protrombinetijd of INR < 1,3.
• 7) Normale eerdere resultaten van vWF-antigeenonderzoek.
• 8) Negatief lupus-antistollingsmiddel.
• 9) de patiënt heeft een gedetailleerd overzicht van bloedingen gedurende ten minste 6 maanden (de proefpersoon kan worden opgenomen in de behandelingsgroep op aanvraag met spontane bloedingen ≥3 keer binnen 6 maanden).
• 10) Begrijpend en bereid om de voorwaarden van het protocol te hebben gelezen (patiënt en/of voogd).

Uitsluitingscriteria:

• 1) Overgevoelig voor een van de hulpstoffen van de testmaterialen (bijv. allergisch voor heterologe eiwitten van muizen of hamsters).
• 2) Voorgeschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met toediening van immunoglobuline FVIII of II.
• 3) Andere stollingsstoornis(nen) naast hemofilie A.
• 4) Patiënten met een ernstige hartaandoening, waaronder een hartinfarct, hartfalen (niveau III of hoger).
• 5) Klinisch significant van andere systematische ziekten: alcoholisme, drugsmisbruik, psychische stoornissen en mentale retardatie.
• 6) Significante lever- of nierfunctiestoornis (ALAT en ASAT > 2×ULN; serumbilirubinespiegel > 3 × bovengrens van normaal (ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 176,8 µmol/L).
• 7) Patiënten die binnen een week voorafgaand aan de screening een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmende therapie hebben gekregen of die een antistollingsmiddel of plaatjesaggregatieremmende therapie nodig hebben tijdens de periode van klinische onderzoeken.
• 8) Patiënten die een grote operatie ondergaan of een transfusie van bloed of bloedbestanddelen krijgen binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of die tijdens het onderzoek een schema voor een grote operatie hebben gepland.
• 9) Patiënten die eerder deelnamen aan de andere klinische onderzoeken binnen 1 maand voorafgaand aan de screening.
• 10) Een of meer klinisch significante tests voor Hepatitis B Virus Surface Antigen, Human Immunodeficiency Virus (HIV), Antisyphilitic spirulina (TPHA) en Hepatitis C Virus (HCV) Antibody.
• 11) Elke levensbedreigende ziekte of aandoening die, volgens het oordeel van de onderzoeker, niet zou kunnen profiteren van deelname aan het onderzoek.
• 12) Patiënt die door de andere onderzoekers niet geschikt wordt geacht voor klinisch onderzoek.

OPMERKING: Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.