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血友病Aの思春期および成人患者における注射のための組換えヒト凝固第VIII因子-Fc融合タンパク質の安全性と有効性を決定するための非盲検試験.

2023年12月6日 更新者：Zhengzhou Gensciences Inc

血友病 A の思春期および成人患者における注射用組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合タンパク質 (FRSW107) の安全性と有効性の非盲検多施設評価。

この研究の主な目的は、血友病 A 患者の出血の予防と治療における、注射用組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合タンパク質 (FRSW107) の有効性を評価することです。

二次的な目的は、FRSW107 を使用した患者の生活の質を調査するために、出血エピソードの予防と治療における注射用組換えヒト凝固因子 VIII-Fc 融合タンパク質 (FRSW107) の有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

119

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing、Chongqing、中国、404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou、Gansu、中国、730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guangzhou
      • Guangzhou、Guangzhou、中国、510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国、550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou、Jiangsu、中国、221000
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan、Shandong、中国、250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao、Shandong、中国、266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan、Shanxi、中国、030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年～56年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 1)12～60歳の男性
  • 2) 重度の血友病 A. 凝固第 VIII 因子 (FVIII:C) の活性が 1% 未満であり、研究登録前に少なくとも 150 暴露日 (ED) にわたって FVIII 濃縮物で以前に治療されている。
  • 3) インヒビター試験陽性 (< 0.6 BU) の病歴、または試験前 2 年以内またはスクリーニング期間中の FVIII 投与に対する反応低下の臨床的徴候がない。 阻害剤の家族歴はありません。
  • 4) 一定の免疫能を有する非免疫不全 (CD4 > 200/μL)
  • 5) 血小板数 > 100,000 血小板/μL。
  • 6) 正常なプロトロンビン時間または INR < 1.3。
  • 7) vWF抗原検査の以前の結果が正常である。
  • 8) 陰性ループス抗凝固薬。
  • 9) 患者は、少なくとも 6 か月間出血イベントの詳細な記録を持っています (被験者は、6 か月以内に 3 回以上の自然出血でオンデマンド治療グループに入院できます)。
  • 10) 読んだプロトコルの条件を理解し、遵守する意思がある (患者および/または保護者)。

除外基準:

  • 1) 試験物質の賦形剤のいずれかに対して過敏である (例: マウスまたはハムスター由来の異種タンパク質にアレルギーがある）。
  • 2) FVIIIまたはII免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴。
  • 3) 血友病A以外の凝固障害。
  • 4) 心筋梗塞、心不全を含む重篤な心疾患(Ⅲ度以上)の患者。
  • 5) アルコール依存症、薬物乱用、精神障害および精神遅滞などのその他の全身疾患の臨床的に重要な疾患。
  • 6) 重大な肝臓または腎臓障害 (ALT および AST > 2xULN; 血清ビリルビンレベル > 3 x 正常上限 (ULN)、BUN > 2xULN、Cr > 176.8µmol/L)。
  • 7) スクリーニング前1週間以内に抗凝固療法または抗血小板療法を受けた患者、または臨床試験期間中に抗凝固療法または抗血小板療法を受ける必要がある患者。
  • 8) スクリーニング前4週間以内に大手術を受けるか、血液もしくは血液成分の輸血を受ける患者、または試験中に大手術の予定がある患者。
  • 9) スクリーニング前1ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者。
  • １０）Ｂ型肝炎ウイルス表面抗原、ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）、抗梅毒性スピルリナ（ＴＰＨＡ）およびＣ型肝炎ウイルス（ＨＣＶ）抗体に関する１つまたは複数の臨床的に重要な検査。
  • 11) 治験責任医師の判断によれば、治験への参加から恩恵を受けることができなかった生命を脅かす疾患または状態。
  • 12) 他の研究者が臨床試験に適さないと判断した患者。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アーム1オンデマンド治療
パートA-参加者は、注射用の組換えヒト凝固因子VIII-Fc融合タンパク質によるオンデマンド治療を6か月間受けます。
薬：注射用組換えヒト凝固因子VIII-Fc融合タンパク質
参加者はオンデマンド治療を受け、用量は 30 IU/kg から 50 IU/kg の範囲、または治験責任医師の裁量で分割された用量でした。
薬：注射用組換えヒト凝固因子VIII-Fc融合タンパク質
参加者は、3 日ごとに 50 IU/kg の予防治療を受けました。
実験的：アーム2-予防治療

パートB-参加者は、組換えヒト凝固因子VIII-Fc融合による予防治療を6か月間受けます。

12 それらの参加者は、ED1 および ED35 で PK 評価を受けます (参加者は、暴露日 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます)。 1 ED は、薬物が投与される 24 時間の期間に相当します。)、測定 一段階法では、PK 採血が完了するまで予防治療を行わない。
薬：注射用組換えヒト凝固因子VIII-Fc融合タンパク質
参加者はオンデマンド治療を受け、用量は 30 IU/kg から 50 IU/kg の範囲、または治験責任医師の裁量で分割された用量でした。
薬：注射用組換えヒト凝固因子VIII-Fc融合タンパク質
参加者は、3 日ごとに 50 IU/kg の予防治療を受けました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A - 出血症状とバイタル サインのスコア。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
4 点出血反応スケールを使用した、出血エピソードに対する rFVIIIFc による治療に対する反応。
研究参加期間は6ヶ月。
パート B- 年間出血率 (ABR)。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
年換算出血率＝（有効期間中の出血回数／有効期間中の総日数）×365.25。 有効期間は、FRSW107 の最初の予防投与で始まり、最後の投与 (予防または出血) で終わります。 手術・リハビリ期間およびPK評価期間は有効期間に含まれません。 出血エピソードは、出血の最初の兆候から始まり、出血の最後の治療後 72 時間以内に終了し、同じ場所での出血の症状または 72 時間以内の間隔での注射は同じと見なされました。出血エピソード。 前の注射から 72 時間以上経過した出血エピソードを治療するための注射は、同じ場所での新しい出血エピソードを治療するための最初の注射と見なされました。 別の場所での出血は、最後の注射からの時間に関係なく、別の出血エピソードと見なされました。
研究参加期間は6ヶ月。
パート B - ターゲット ジョイントの数。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
自然出血が連続 6 か月で 3 回以上の関節は対象関節であり、連続 12 か月で出血が 2 回未満の関節はもはや対象関節ではありません。
研究参加期間は6ヶ月。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A-rFVIIIFc 増分回復 (IR)。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
注入終了後 1 時間以内の第 VIII 因子 (FVIII) の増分回復を測定し、平均回復値を報告しました。
研究参加期間は6ヶ月。
パート A - 出血エピソードの解消に必要な総線量。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
有効期間に基づく、参加者ごとの出血エピソードを解決するために必要な総線量。 有効期間は、初回の服用から始まり、最後の服用（出血の場合）までです。 「出血エピソードごと」の値の場合、各出血エピソードの総投与量は、その出血エピソードを治療するために行われたすべての注射で投与された投与量 (IU/kg) の合計です。 「参加者ごと」の値については、各出血を解決するために使用される総投与量 (IU/kg) は、参加者ごとのすべての出血エピソードで平均化されます。生活の質の評価。
研究参加期間は6ヶ月。
パート A - 出血エピソードを解決するために必要な注射の回数。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
有効期間に基づく、参加者ごとの出血エピソードを解決するために必要な注射の数。 有効期間は、初回の服用から始まり、最後の服用（出血の場合）までです。 出血の最初の兆候から、出血ウィンドウ内の最後の日時までに行われたすべての注射がカウントされます。 出血の消失は、出血の注射後に出血の徴候がないこととして定義されます。 「参加者ごと」の値の場合、各出血を解決するために必要な注射の数は、参加者ごとのすべての出血エピソードで平均化されます。
研究参加期間は6ヶ月。
パート A -生活の質の評価。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
Haemophilia Joint Health Score（HJHS）による生活の質の評価。
研究参加期間は6ヶ月。
パート B - 出血エピソードを解決するために必要な注射の回数。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
有効期間に基づく、参加者ごとの出血エピソードを解決するために必要な注射の数。 有効期間は、最初の予防投与から始まり、最後の投与 (予防または出血) で終わります。 出血の最初の兆候から、出血ウィンドウ内の最後の日時までに行われたすべての注射がカウントされます。 出血の消失は、出血の注射後に出血の徴候がないこととして定義されます。 「参加者ごと」の値の場合、各出血を解決するために必要な注射の数は、参加者ごとのすべての出血エピソードで平均化されます。
研究参加期間は6ヶ月。
パート B - 生活の質の評価。
時間枠：研究参加期間は6ヶ月。
血友病関節健康スコア（HJHS）による生活の質の評価。
研究参加期間は6ヶ月。
パート B -インヒビター発症の参加者数
時間枠：6 か月および少なくとも 50 日間の曝露。
試験中に FVIII インヒビター陽性 (ベセスダ単位 [BU] ≧ 0.6) を示した参加者の数を要約し、低力価インヒビター (すなわち、 ≤ 5.0 BU) および高力価阻害剤を開発している参加者 (すなわち > 5.0 BU)。
6 か月および少なくとも 50 日間の曝露。
パート B - チャイニーズハムスター卵巣 (CHO) に対する抗体形成の発生率を持つ参加者の数。
時間枠：研究参加の前と期間、6か月。
CHOに対する抗体の形成を分析する試験。
研究参加の前と期間、6か月。
パート B - すべての出血の数。
時間枠：研究参加の前と期間、6か月。
参加者が経験した出血の年間数。
研究参加の前と期間、6か月。
パート B-aPTT 凝固アッセイで測定した最大活性 (Cmax)
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
RFVIIIFcの最大測定濃度。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
パート B-aPTT 凝固アッセイで測定した半減期 (t½)
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
薬の濃度が半分になるまでの時間。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
パート B-aPTT 凝固アッセイで測定したクリアランス (CL)
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
体が薬物を除去する効率の尺度であり、単位は、単位時間あたりに薬物が除去された血漿または血液の量です。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
パート B-aPTT 凝固アッセイで測定した定常状態での分布体積 (Vss)。
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
定常状態での見かけの分布体積。 (分布容積は、薬物の所望の血中濃度を生成するために、薬物の総量を均一に分布させる必要がある理論上の容積として定義されます)。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
パート B-aPTT 凝固アッセイによって測定された平均滞留時間 (MRT)。
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
単回投与後、吸収された分子の数が体内に留まる平均時間。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
パート B-aPTT 凝固アッセイによって測定された Cmax (Tmax) の時間。
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
最大活性 (Cmax) が観察される時間。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
パート B-aPTT 凝固アッセイで測定した、測定可能な最後の時点までの曲線下面積 (AUClast)。
時間枠：サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）
ゼロから最後に測定された濃度までの血漿濃度時間曲線下の面積。
サンプルは、注射前および ED1 および ED35 で最大 96 時間の投与後に採取されます (参加者は、曝露日数 (ED) に基づいて、研究全体の時点で PK 評価についてテストされます。1 つの ED は、24 時間の期間に相当します。薬を投与します。）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート B - 出血の治療への対応。
時間枠：研究参加期間、6ヶ月。
参加者または介護者は、出血の治療に対する反応を、優れた、良好、中等度または不良として評価するよう求められました。 評価ごとの出血の割合をまとめて報告しました。
研究参加期間、6ヶ月。
有害事象（AE）および重篤な有害事象のある参加者の数。 (SAE) 安全性と忍容性の尺度として
時間枠：研究参加期間、6ヶ月。
AE とは、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限らない、あらゆる不都合な医学的出来事です。 SAE とは、用量を問わず、次のような有害な医学的事象を指します。死に至る。治験責任医師の見解では、参加者を差し迫った死の危険にさらす（生命を脅かす出来事）。入院患者の入院または既存の入院の延長が必要;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天異常/先天性欠損症を引き起こす; -治験責任医師の意見では、参加者を危険にさらす可能性がある、または定義に記載されている他の結果の1つを防ぐために介入が必要な可能性がある、その他の医学的に重要なイベント。
研究参加期間、6ヶ月。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Zhengzhou Gensciences Inc

協力者

Haimen Gensciences lnc

捜査官

  • 主任研究者：Renchi Yang, PhD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月15日

一次修了 (実際)

2021年9月30日

研究の完了 (実際)

2021年9月30日

試験登録日

最初に提出

2020年6月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月28日

最初の投稿 (実際)

2020年7月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年12月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月6日

最終確認日

2020年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CTR20201212

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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