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A형 혈우병을 앓고 있는 청소년 및 성인 환자의 주사를 위한 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질의 안전성 및 효능을 결정하기 위한 공개 라벨 연구.

2023년 12월 6일 업데이트: Zhengzhou Gensciences Inc

A형 혈우병을 앓고 있는 청소년 및 성인 환자에서 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질(FRSW107)의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨, 다기관 평가.

이 연구의 주요 목적은 A형 혈우병 환자의 출혈 예방 및 치료에서 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질(FRSW107)의 효능을 평가하는 것입니다.

2차 목표는 FRSW107을 사용한 환자의 삶의 질을 조사하기 위해 출혈 에피소드의 예방 및 치료에서 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질(FRSW107)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

119

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, 중국, 230001
        • Anhui Provincial Hospital
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100045
        • Capital Medical University affiliated Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, 중국, 404000
        • Chongqing Three Gorges Central Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, 중국, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, 중국, 730000
        • The First Hospital of Lanzhou University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, 중국, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, 중국, 450008
        • Henan Cancer Hospital
      • Zhengzhou, Henan, 중국, 450003
        • Henan Provincial People's Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410013
        • Xiangya Hospital of Central South University
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, 중국, 221000
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical College
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Ji'nan, Shandong, 중국, 250013
        • Jinan Central Hospital
      • QingDao, Shandong, 중국, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, 중국, 030001
        • The Second Hospital of Shanxi Medical University
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1) 12세 이상 60세 이하의 남성
  • 2) 중증 혈우병 A. 응고 인자 VIII(FVIII:C) < 1%의 활성, 이전에 연구 시작 전 최소 150 노출일(ED) 동안 FVIII 농축액(들)으로 치료됨.
  • 3) 시험 전 2년 이내 또는 스크리닝 기간 동안 억제인자 시험 양성(< 0.6 BU)의 병력 또는 FVIII 투여에 대한 반응 감소의 임상 징후 없음. 억제제의 가족력 없음.
  • 4) 일정한 면역능력을 가진 비면역결핍증(CD4 > 200/μL)
  • 5) 혈소판 수 > 100,000 혈소판/μL.
  • 6) 정상적인 프로트롬빈 시간 또는 INR < 1.3.
  • 7) vWF 항원 검사의 정상적인 이전 결과.
  • 8) 음성 루푸스 항응고제.
  • 9) 환자는 최소 6개월 동안의 출혈 사건에 대한 상세한 기록을 가지고 있다(피험자는 6개월 이내에 자연 출혈이 3회 이상인 주문형 치료군에 입원할 수 있음).
  • 10) 읽은 프로토콜의 조건을 이해하고 준수할 의지가 있는 자(환자 및/또는 보호자).

제외 기준:

  • 1) 시험물질의 부형제(예. 쥐 또는 햄스터 기원 이종 단백질에 알레르기).
  • 2) FVIII 또는 II 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 병력.
  • 3) A형 혈우병 이외의 기타 응고장애
  • 4) 심근경색, 심부전(III급 이상) 등의 중증 심장질환자.
  • 5) 임상적으로 중요한 기타 전신 질환: 알코올 중독, 약물 남용, 정신 장애 및 정신 지체.
  • 6) 상당한 간 또는 신장 손상(ALT 및 AST > 2×ULN; 혈청 빌리루빈 수치 > 3× 정상 상한(ULN), BUN > 2×ULN, Cr > 176.8μmol/L).
  • 7) 스크리닝 전 1주 이내에 항응고제 또는 항혈소판제 요법을 받았거나 임상시험 기간 동안 항응고제 또는 항혈소판제 요법을 받아야 하는 환자.
  • 8) 스크리닝 전 4주 이내에 대수술을 받았거나 혈액 또는 혈액성분 수혈을 받았거나 연구 중 대수술 일정이 계획된 환자.
  • 9) 스크리닝 전 1개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 적이 있는 환자.
  • 10) B형 간염 바이러스 표면 항원, 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 항매독 스피루리나(TPHA) 및 C형 간염 바이러스(HCV) 항체에 대한 임상적으로 유의한 하나 이상의 시험.
  • 11) 연구자의 판단에 따라 임상시험 참여로부터 혜택을 받을 수 없는 생명을 위협하는 질병 또는 상태.
  • 12) 다른 연구자가 임상시험에 적합하지 않다고 판단한 환자.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 일대일 치료
파트 A 참가자는 6개월 동안 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질로 주문형 치료를 받습니다.
의약품: 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질
참가자는 주문형 치료, 30 IU/kg에서 50 IU/kg 범위의 용량 또는 조사자의 재량에 따라 분할된 용량을 받았습니다.
의약품: 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질
참가자들은 3일마다 50 IU/kg의 예방 치료를 받았습니다.
실험적: 팔 2- 예방 치료

파트 B-참가자는 6개월 동안 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합으로 예방 치료를 받습니다.

12 이들 중 참가자는 ED1 및 ED35에 PK 평가를 받습니다(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 1ED는 약을 투여하는 24시간에 해당합니다.), 측정 1단계 분석으로 PK 혈액 수집이 완료될 때까지 예방 치료를 받지 않습니다.
의약품: 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질
참가자는 주문형 치료, 30 IU/kg에서 50 IU/kg 범위의 용량 또는 조사자의 재량에 따라 분할된 용량을 받았습니다.
의약품: 주사용 재조합 인간 응고 인자 VIII-Fc 융합 단백질
참가자들은 3일마다 50 IU/kg의 예방 치료를 받았습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A - 출혈 증상 및 활력 징후의 점수.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
4점 출혈 반응 척도를 사용한 출혈 에피소드에 대한 rFVIIIFc 치료에 대한 반응.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 B - 연간 출혈률(ABR).
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
연간 출혈률 = (유효 기간 동안의 출혈 횟수, 기간/유효 기간 동안의 총 일수)*365.25. 효능 기간은 FRSW107의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. 출혈 에피소드는 출혈의 첫 징후에서 시작되어 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈이 있거나 72시간 이하의 간격으로 주사한 증상이 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 72시간 이상 지난 출혈 에피소드를 치료하기 위한 모든 주사는 동일한 위치에서 새로운 출혈 에피소드를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 모든 출혈은 마지막 주사로부터의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 B-대상 관절의 수.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
연속 6개월 동안 자연 출혈이 3회 이상인 관절이 대상 관절이고, 연속 12개월 동안 출혈이 2회 미만인 관절은 더 이상 대상 관절이 아닙니다.
연구 참여 기간 동안 6개월.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A-rFVIIIFc 증분 복구(IR).
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
주입 종료 후 1시간 이내에 인자 VIII(FVIII)의 점진적인 회복이 결정되었고 평균 회복 값이 보고되었습니다.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 A - 출혈 에피소드 해결에 필요한 총 복용량.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
유효성 기간을 기준으로 참가자당 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 총 용량입니다. 효능 기간은 첫 번째 용량으로 시작하여 마지막 용량으로 끝납니다(출혈의 경우). '출혈 에피소드당' 값의 경우, 각 출혈 에피소드에 대해 총 용량은 해당 출혈 에피소드를 치료하기 위해 제공된 모든 주사에 걸쳐 투여된 용량(IU/kg)의 합계입니다. '참가자당' 값의 경우 각 출혈을 해결하는 데 사용되는 총 용량(IU/kg)은 참가자당 모든 출혈 에피소드에서 평균입니다. 삶의 질 평가.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 A -출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 주사 횟수.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
효능 기간을 기준으로 참가자당 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 주사 횟수. 효능 기간은 첫 번째 용량으로 시작하여 마지막 용량으로 끝납니다(출혈의 경우). 출혈의 초기 징후부터 출혈 창 내의 마지막 날짜/시간까지 제공된 모든 주사가 ​​계산됩니다. 출혈 해결은 출혈에 대한 주사 후 출혈의 징후가 없는 것으로 정의됩니다. '참가자당' 값의 경우 각 출혈을 해결하는 데 필요한 주사 횟수는 참가자당 모든 출혈 에피소드에서 평균입니다.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 A - 삶의 질 평가.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
Haemophilia Joint Health Score(HJHS)에 의한 삶의 질 평가.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 B -출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 주사 횟수.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
효능 기간을 기준으로 참가자당 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 주사 횟수. 효능 기간은 첫 번째 예방 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈)으로 끝납니다. 출혈의 초기 징후부터 출혈 창 내의 마지막 날짜/시간까지 제공된 모든 주사가 ​​계산됩니다. 출혈 해결은 출혈에 대한 주사 후 출혈의 징후가 없는 것으로 정의됩니다. '참가자당' 값의 경우 각 출혈을 해결하는 데 필요한 주사 횟수는 참가자당 모든 출혈 에피소드에서 평균입니다.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 B - 삶의 질 평가.
기간: 연구 참여 기간 동안 6개월.
Haemophilia Joint Health Score(HJHS)에 의한 삶의 질 평가.
연구 참여 기간 동안 6개월.
파트 B -억제제 개발 참여자 수
기간: 6개월 및 최소 50일 노출.
연구 중에 양성 FVIII 억제제 수준(≥0.6 Bethesda 단위[BU])이 발생한 참가자의 수를 요약하고 낮은 역가 억제제(즉, ≤ 5.0 BU) 및 높은 역가 억제제(즉, > 5.0BU).
6개월 및 최소 50일 노출.
파트 B - CHINESE HAMSTER OVARY(CHO)에 대한 항체 형성 발병률이 있는 참여자 수.
기간: 이전 및 연구 참여 기간, 6개월.
CHO에 대한 항체 형성을 분석하는 검사입니다.
이전 및 연구 참여 기간, 6개월.
파트 B - 모든 출혈 횟수.
기간: 이전 및 연구 참여 기간, 6개월.
참가자가 경험한 출혈의 연간 수.
이전 및 연구 참여 기간, 6개월.
파트 B - aPTT 응고 검정에 의해 측정된 최대 활성(Cmax)
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
RFVIIIFc의 최대 측정 농도.
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
파트 B - aPTT 응고 분석으로 측정한 반감기(t½)
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
약물 농도가 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간.
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
APTT 응고 검정에 의해 측정된 파트 B-제거율(CL)
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
신체에서 약물을 제거하는 효율의 척도와 단위는 단위 시간당 약물이 제거된 혈장 또는 혈액의 부피입니다.
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
파트 B - aPTT 응고 검정에 의해 측정된 정상 상태에서의 분포 부피(Vss).
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
정상 상태에서 분포의 겉보기 부피. (분포 부피는 약물의 원하는 혈중 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다.)
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
파트 B - aPTT 응고 검정에 의해 측정된 평균 체류 시간(MRT).
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
단회 투여 후 흡수된 분자의 수가 체내에 머무는 평균 시간입니다.
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
APTT 응고 분석에 의해 측정된 Cmax(Tmax)의 부분 B-시간.
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
최대 활동(Cmax)이 관찰되는 시간.
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
파트 B - aPTT 응고 분석에 의해 측정된 마지막 측정 가능 시점(AUClast)까지의 곡선 아래 영역.
기간: ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).
0에서 마지막으로 측정된 농도까지의 혈장 농도 시간 곡선 아래 영역.
ED1 및 ED35에서 최대 96시간의 투여 전 및 투여 후 샘플 채취(참가자는 노출 일수(ED)를 기준으로 연구 전반에 걸쳐 시점에서 PK 평가를 위해 테스트됩니다. 하나의 ED는 24시간 기간과 동일합니다. 약물이 투여됩니다.).

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 B-출혈 치료에 대한 반응.
기간: 연구 참여 기간, 6개월.
참가자 또는 간병인은 출혈 치료에 대한 반응을 우수, 양호, 보통 또는 불량으로 평가하도록 요청했습니다. 평가당 출혈의 백분율을 요약하고 보고했습니다.
연구 참여 기간, 6개월.
부작용(AE) 및 심각한 부작용이 있는 참여자 수. (SAE) 안전성 및 내약성 척도
기간: 연구 참여 기간, 6개월.
AE는 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 뜻밖의 의학적 사건입니다. SAE는 다음과 같은 뜻밖의 의료 사건입니다. 사망을 초래합니다. 조사자의 관점에서 참가자를 즉각적인 사망 위험에 처하게 합니다(생명을 위협하는 사건). 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함을 초래합니다. 조사자의 의견에 따라 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 정의에 나열된 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 개입이 필요할 수 있는 기타 의학적으로 중요한 사건.
연구 참여 기간, 6개월.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Zhengzhou Gensciences Inc

협력자

Haimen Gensciences lnc

수사관

  • 수석 연구원: Renchi Yang, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 10월 15일

기본 완료 (실제)

2021년 9월 30일

연구 완료 (실제)

2021년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 28일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 6일

마지막으로 확인됨

2020년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CTR20201212

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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