Открытое исследование по определению безопасности и эффективности слитого белка рекомбинантного человеческого фактора свертывания крови VIII-Fc для инъекций подросткам и взрослым пациентам с гемофилией А.

Критерии включения:

• 1)Мужчина в возрасте от 12 до 60 лет
• 2) Тяжелая гемофилия А. Активность фактора свертывания крови VIII (FVIII:C) < 1%, и предварительное лечение концентратом (ами) FVIII в течение как минимум 150 дней воздействия (ЭД) до включения в исследование.
• 3) Отсутствие в анамнезе положительного теста на ингибиторы (< 0,6 BU) или клинических признаков снижения ответа на введение FVIII в течение 2 лет до теста или в период скрининга. Отсутствие семейного анамнеза ингибиторов.
• 4) Неиммунная недостаточность с определенной иммунодефицитностью (CD4 > 200/мкл)
• 5) Количество тромбоцитов > 100 000 тромбоцитов/мкл.
• 6) нормальное протромбиновое время или МНО < 1,3.
• 7) Нормальные предыдущие результаты исследования антигена vWF.
• 8) Отрицательный волчаночный антикоагулянт.
• 9) у пациента имеется подробная история кровотечений в течение не менее 6 мес (субъект может быть госпитализирован в группу лечения по требованию со спонтанными кровотечениями ≥3 раз в течение 6 мес).
• 10) Способный понимать и желающий соблюдать условия прочитанного протокола (пациент и/или опекун).

Критерий исключения:

• 1) Повышенная чувствительность к любому из вспомогательных веществ исследуемых материалов (например, аллергия на гетерологичные белки мышиного или хомячкового происхождения).
• 2) Гиперчувствительность или анафилаксия в анамнезе, связанные с любым введением иммуноглобулина FVIII или II.
• 3) Другое(ые) нарушение(я) свертывания крови в дополнение к гемофилии А.
• 4) Больные с тяжелыми пороками сердца, в том числе с инфарктом миокарда, сердечной недостаточностью (III и выше степени).
• 5) Клинически значимые другие системные заболевания: алкоголизм, наркомания, психические расстройства и умственная отсталость.
• 6) Значительная печеночная или почечная недостаточность (АЛТ и АСТ > 2×ВГН; уровень билирубина в сыворотке > 3×ВГН, АМК > 2×ВГН, Cr > 176,8 мкмоль/л).
• 7) Пациенты, которые получали любую антикоагулянтную или антитромбоцитарную терапию в течение одной недели до скрининга или нуждаются в антикоагулянтной или антитромбоцитарной терапии в период клинических исследований.
• 8) Пациенты, перенесшие серьезную операцию или получающие переливание крови или компонентов крови в течение 4 недель до скрининга, или запланировавшие серьезную операцию во время исследования.
• 9) Пациенты, ранее участвовавшие в других клинических исследованиях в течение 1 месяца до скрининга.
• 10) Один или несколько клинически значимых тестов на поверхностный антиген вируса гепатита В, вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), антисифилитический спирулин (TPHA) и антитела к вирусу гепатита С (ВГС).
• 11) Любое опасное для жизни заболевание или состояние, при котором, по мнению исследователя, участие в исследовании не может принести пользу.
• 12) Пациент, которого другие исследователи считают непригодным для клинического исследования.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.