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Inicio de la terapia de supresión de ácido Resultados prospectivos para la laringomalacia

14 de diciembre de 2023 actualizado por: Reema Padia
La laringomalacia (LM) es la causa más frecuente de estridor en los lactantes. Los síntomas de reflujo gastroesofágico (GER) a menudo se observan en el entorno de LM; por lo tanto, la terapia de supresión de ácido (AST) se ha utilizado empíricamente en el tratamiento de este trastorno. Los investigadores realizaron recientemente una revisión retrospectiva de las historias clínicas para evaluar la mejora de los síntomas de las vías respiratorias y la disfagia, el aumento de peso y la necesidad de cirugía con AST. Se encontró que hubo una mejora similar entre los grupos de gravedad de LM y la mayoría de los pacientes recibieron AST (96,6%). No está claro si estas mejoras se deben a la AST oa la resolución natural de la enfermedad. Con una mayor preocupación por los efectos secundarios relacionados con la AST en los bebés, en particular entre los nacidos prematuramente, se necesita un uso juicioso de estos medicamentos. Los investigadores ahora están realizando un estudio prospectivo que analiza las diferencias de resultados en pacientes con laringomalacia que son evaluados solo con terapia del habla y lenguaje (SLP) versus aquellos con evaluación de SLP y terapia de supresión de ácido (famotidina).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Descripción detallada

Propósito: Determinar las diferencias de resultados en pacientes de 6 meses o menos con laringomalacia y disfagia que son evaluados solo con terapia del habla y lenguaje (SLP) versus aquellos con evaluación de SLP y terapia de supresión de ácido (AST) (famotidina)

Hipótesis: No habrá diferencias en los resultados entre los que tenían SLP solo frente a los que tenían tanto SLP como AST.

La laringomalacia (LM) es la causa más frecuente de estridor en los lactantes. Los síntomas de reflujo gastroesofágico (GER) a menudo se observan en el entorno de LM; por lo tanto, la terapia de supresión de ácido (AST) se ha utilizado empíricamente en el tratamiento de este trastorno. Sin embargo, no existe un estándar de oro en el tratamiento de pacientes con ML leve y moderada y, por lo tanto, este estudio ayudará a establecer pautas para el tratamiento.

Se realizará una revisión de la historia clínica para evaluar la mejora de los síntomas de las vías respiratorias y la disfagia desde la consulta hasta la cita de seguimiento a los 3 meses y luego hasta un año. El cuestionario Pittsburgh Airway Symptom Score (PASS) y el Infant Gastroesophageal Reflux Questionnaire (I-GERQ-R) se entregarán a las familias en la consulta y en la cita de seguimiento a los 3 meses para la evaluación del cuidador. Luego, el médico realizará los procedimientos estándar en la cita clínica. La hoja de resultados de la laringoscopia flexible se completará junto con los procedimientos clínicos para obtener datos objetivos. Luego se calificarán las encuestas para determinar la verdadera ERGE (puntaje >=16) y laringomalacia grave (LM) (preguntas ROJAS en el PASS), lo que excluiría aún más a estos pacientes. Hay 12 preguntas en total en el I-GERQ-R. En el PASS, las preguntas 1 y 2 están en la categoría VERDE y significan LM leve, AMARILLA significa LM moderado y ROJA es LM grave. En el cuestionario PASS, "Sí" al n.° 1 o al n.° 2 y nada más es LM leve, "sí" a al menos un n.° 3 a 5 y ninguno de los n.° 6 a 10 es LM moderado, y "sí" a cualquier del #6-10" indica LM grave. Hay 10 preguntas en total en el PASS. Los pacientes con LM leve y moderado serán aleatorizados en bloques el día anterior a la cita para recibir terapia del habla y lenguaje sola o terapia del habla y lenguaje con famotidina (Pepcid). Ambos tratamientos son el estándar de atención en estos pacientes. La terapia del habla y lenguaje (terapia de alimentación) es parte de la visita normal a la clínica para los pacientes con LM. Estos pacientes luego serán reevaluados en su cita de seguimiento en 3 meses (+/- 1 mes). Las familias volverán a realizar las encuestas PASS e I-GERQ-R para determinar la gravedad del LM.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

65

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 6 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes pediátricos de 0 a 6 meses de edad que necesitan cumplir con los criterios en la cita inicial para supraglotoplastia
  • Visto en el Departamento de Otorrinolaringología del Children's Hospital of Pittsburgh (CHP) del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh (UPMC)
  • Laringomalacia sin cianosis prolongada (>20 segundos), apnea ni retraso en el crecimiento.

Criterio de exclusión:

  • Quedarán excluidos de la participación los niños mayores de 6 meses.
  • Bebés prematuros (
  • Pacientes con enfermedad pulmonar.
  • Laringomalacia con cianosis prolongada (>20 segundos), apnea y retraso del crecimiento
  • Laringomalacia inducida por el sueño
  • Pacientes con anomalías craneofaciales
  • pacientes con un síndrome
  • Pacientes con anomalías adicionales de las vías respiratorias, vistos antes o en la consulta
  • Pacientes con síntomas que requieren cirugía.
  • Pacientes con una cirugía cardíaca previa
  • Pacientes con AST prescrita antes de la consulta inicial de otorrinolaringología.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Terapia del habla y lenguaje sola
Los pacientes de este grupo recibirán una evaluación rutinaria de la deglución por parte de un patólogo del habla y el lenguaje. Los cuidadores de pacientes completarán el Cuestionario de reflujo gastroesofágico infantil (I-GERQ-R) y la Puntuación de síntomas de las vías respiratorias de Pittsburgh (PASS) el día de la cita y en la cita de seguimiento a los 3 meses.
La terapia del habla y lenguaje (terapia de alimentación) será proporcionada por un patólogo del habla y lenguaje para evaluar la alimentación y la deglución.
Comparador activo: Terapia del habla y lenguaje y terapia de supresión de ácido
Los pacientes en este grupo recibirán una evaluación de deglución de rutina por parte de un patólogo del habla y lenguaje y famotidina (terapia de supresión de ácido). Los cuidadores de pacientes completarán el Cuestionario de reflujo gastroesofágico infantil (I-GERQ-R) y la Puntuación de síntomas de las vías respiratorias de Pittsburgh (PASS) el día de la cita y en la cita de seguimiento a los 3 meses.
La terapia del habla y lenguaje (terapia de alimentación) será proporcionada por un patólogo del habla y lenguaje para evaluar la alimentación y la deglución.
La famotidina se prescribirá en función del peso de los pacientes. Los cuidadores comprarán este medicamento y la dosis se les dará a las familias en un lenguaje fácil de entender.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de los síntomas de las vías respiratorias desde la consulta (línea de base) hasta la cita de seguimiento a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Cambio de puntuación de las encuestas previas a las posteriores en el cuestionario de puntuación de síntomas de las vías respiratorias de Pittsburgh (PASS). El PASS está en una escala de 0 a 10, donde una puntuación más alta indica un peor resultado. Este resultado se evaluará en la consulta y en la cita de seguimiento a los 3 meses.
3 meses
Cambio en la puntuación de los síntomas de disfagia desde la consulta (línea de base) hasta la cita de seguimiento a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Cambio de puntuación de las encuestas previas a las posteriores en el cuestionario de puntuación de síntomas de las vías respiratorias de Pittsburgh (PASS). El PASS está en una escala de 0 a 10, donde una puntuación más alta indica un peor resultado. Este resultado se evaluará en la consulta y en la cita de seguimiento a los 3 meses.
3 meses
Cambio en la incidencia de síntomas de las vías respiratorias desde la consulta hasta 1 año evaluado a través de la revisión de historias clínicas electrónicas
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio en la incidencia de los síntomas de las vías respiratorias desde la consulta hasta 1 año evaluado a través de la revisión de historias clínicas electrónicas. Se revisarán las notas del Departamento de Otorrinolaringología que incluyen los síntomas informados por los cuidadores y los síntomas observados en el examen. Los síntomas de las vías respiratorias incluyeron períodos de apnea, retracción de la pared torácica, cianosis, estridor, respiración ruidosa y aumento de la frecuencia respiratoria.
1 año
Cambio en la incidencia de síntomas de disfagia desde la consulta hasta 1 año evaluado a través de historia clínica electrónica
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio en la incidencia de síntomas de disfagia desde la consulta hasta 1 año evaluado a través de la revisión de historias clínicas electrónicas. Se revisarán las notas del Departamento de Otorrinolaringología que incluyen los síntomas informados por los cuidadores y los síntomas observados en el examen. Los síntomas de disfagia incluyeron asfixia, tos, arcadas con las comidas y/o emesis después de las comidas.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Peso (kg) desde consulta hasta 1 año
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio de peso en kilogramos evaluado a partir de la revisión de la historia clínica desde la consulta hasta 1 año
1 año
Cambio en la puntuación del Cuestionario de reflujo gastroesofágico infantil (I-GERQ-R) desde la consulta (línea de base) hasta la cita de seguimiento a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Cambio de puntuación de la encuesta previa a la posterior en el I-GERQ-R. Hay 12 preguntas en las encuestas en una escala de 0-42. Una puntuación más alta indica un peor resultado. Aquellos con una puntuación de >=16 en esta encuesta en la consulta inicial se excluyen del estudio, lo que indica una verdadera enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE). Este resultado se evaluará en la consulta y en la cita de seguimiento a los 3 meses.
3 meses
Número de participantes con necesidad de cirugía de supraglotoplastia (escalada de tratamiento) hasta 1 año
Periodo de tiempo: 1 año
La necesidad de escalar el tratamiento con cirugía de supraglotoplastia se evaluará a través de la revisión de la historia clínica hasta 1 año.
1 año
Número de participantes con necesidad de medicación de terapia de supresión de ácido (famotidina) del grupo de terapia del habla y lenguaje solo desde el día después de la consulta hasta la cita de seguimiento a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
En el grupo de terapia del habla y lenguaje sola se evaluará la necesidad de una prescripción para la terapia de supresión de ácido (famotidina) desde el día después de la consulta hasta 1 año.
3 meses
Número de participantes con cada tipo de laringomalacia (Tipos 1-3) encontrados en el procedimiento de Laringoscopia Flexible en la consulta
Periodo de tiempo: En la consulta inicial
A todos los pacientes se les realizará una laringoscopia flexible en la consulta inicial y se anotará el tipo de laringomalacia (Tipos 1-3).
En la consulta inicial
Número de participantes con la necesidad de un medicamento de terapia de supresión de ácido diferente (que no sea famotidina) desde el día después de la consulta hasta la cita de seguimiento de 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
Ambos grupos serán evaluados por la necesidad de un medicamento de terapia de supresión de ácido diferente (que no sea famotidina) desde el día después de la consulta hasta la cita de seguimiento de 3 meses.
3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Reema Padia, MD, Division of Pediatric Otolaryngology, Children's Hospital of Pittsburgh

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

17 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

17 de mayo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

4 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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