Un estudio a largo plazo que evalúa la hepatotoxicidad asociada con el tratamiento con TURALIO™ (pexidartinib)
30 de septiembre de 2025 actualizado por: Daiichi Sankyo
Un estudio a largo plazo para evaluar más a fondo el riesgo de hepatotoxicidad asociado con el tratamiento con TURALIO™ (pexidartinib)
Un estudio para evaluar el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática con TURALIO™ (pexidartinib) y el mecanismo de daño hepático basado en información de biopsia hepática entre pacientes que recibieron o están recibiendo TURALIO™ (pexidartinib) y experimentan hepatotoxicidad.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de requisitos posteriores a la comercialización de la FDA evaluará el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática con TURALIO™ (pexidartinib) y el mecanismo de daño hepático en función de la información de biopsia hepática entre pacientes que recibieron o están recibiendo TURALIO™ (pexidartinib) para el cáncer tenosinovial gigante sintomático. tumor de células tumorales (TGCT) asociado con morbilidad severa o limitaciones funcionales y no susceptible de mejoría con cirugía, y que experimentan hepatotoxicidad.
Se recolectará una biopsia de hígado de los pacientes inscritos para el análisis de laboratorio central de macrófagos y perfiles de células inmunitarias para investigar los posibles mecanismos de la hepatotoxicidad.
Además, se recolectarán 4 muestras de sangre para evaluar la función hepática, otras pruebas de seguridad relevantes, células inmunitarias periféricas y para pruebas farmacogenómicas.
Se realizará un seguimiento de los pacientes inscritos al menos una vez al año durante 10 años para evaluar el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
30
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Daiichi Sankyo Contact for Clinical Trial Information
- Número de teléfono: 908-992-6400
- Correo electrónico: CTRinfo@dsi.com
Ubicaciones de estudio
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California
-
Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Reclutamiento
- UCLA Hematology and Oncology
-
Contacto:
- Principal Investigator
-
Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Reclutamiento
- Kamalesh K Sankhala MD INC
-
Contacto:
- Principal Investigator
-
Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Aún no reclutando
- Sarcoma Oncology Research Center LLC
-
Contacto:
- Principal Investigator
-
Whittier, California, Estados Unidos, 90602
- Retirado
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Reclutamiento
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Contacto:
- Principal Investigator
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10467
- Retirado
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Reclutamiento
- OSU - James Comprehensive Cancer Center
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Contacto:
- Principal Investigator
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77014
- Aún no reclutando
- Kelsey Seybold Clinic - Pearland
-
Contacto:
- Principal Investigator
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos con TGCT sintomático asociado con morbilidad severa o limitaciones funcionales y no susceptibles de mejoría con cirugía, que experimentan hepatotoxicidad moderada o severa debido a TURALIO™ (pexidartinib).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes adultos con TGCT sintomático asociado con morbilidad grave o limitaciones funcionales y que no pueden mejorar con cirugía
- Edad ≥18 años
Aparición de al menos una de las siguientes anomalías en las pruebas hepáticas debido a la exposición a TURALIO™ (pexidartinib):
- Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >3 × límite superior normal (ULN) con bilirrubina total (TBIL) concurrente >2 × ULN
- TBIL aislado >2 × ULN (excluyendo pacientes con síndrome de Gilbert)
- AST aislada o ALT >10 × LSN
- Fosfatasa alcalina (ALP) >2 x ULN con gamma-glutamil transferasa (GGT) >2 x ULN
- Consentimiento para los procedimientos del estudio, el seguimiento de seguridad a largo plazo y el uso de datos del programa TURALIO™ (pexidartinib) Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)
Criterio de exclusión:
- No aplica
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes TGCT sintomáticos
Pacientes adultos con TGCT sintomático asociado con morbilidad severa o limitaciones funcionales y que no pueden mejorar con cirugía, y que experimentan hepatotoxicidad moderada o severa debido al uso de TURALIO™ (pexidartinib).
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Este es un estudio observacional no intervencionista para evaluar el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática asociada con el tratamiento con TURALIO™ (pexidartinib).
No se proporcionará ningún medicamento del estudio a los participantes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de insuficiencia hepática después de la interrupción de TURALIO™ (pexidartinib)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 10 años
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La insuficiencia hepática se define como lesión hepática grave con encefalopatía y función sintética alterada (INR >= 1,5), así como trasplante de hígado y muerte relacionada con el hígado.
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Línea base hasta 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con anomalías en las pruebas hepáticas
Periodo de tiempo: Línea base hasta 10 años
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Las anomalías de las pruebas hepáticas se definieron como las siguientes: aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >3 × límite superior normal (ULN) con bilirrubina total (TBIL) concurrente >2 × ULN; TBIL aislado >2 × ULN (excluyendo pacientes con síndrome de Gilbert); AST o ALT aislada >10 × LSN; Fosfatasa alcalina (ALP) >2 x ULN con gamma-glutamil transferasa (GGT) >2 x ULN.
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Línea base hasta 10 años
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Número de participantes con trasplante de hígado
Periodo de tiempo: Línea base hasta 10 años
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Línea base hasta 10 años
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Número de participantes que experimentaron la muerte
Periodo de tiempo: Línea base hasta 10 años
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Línea base hasta 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de enero de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2036
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2036
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
6 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Neoplasias
- Enfermedades Articulares
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Sinovitis
- Tendinopatía
- Tumores de células gigantes
- Tumor de células gigantes de la vaina del tendón
- pexidartinib
Otros números de identificación del estudio
- PL3397-A-U401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) y los documentos de ensayos clínicos de respaldo aplicables pueden estar disponibles previa solicitud en https://vivli.org/.
En los casos en que se proporcionen datos de ensayos clínicos y documentos de respaldo de conformidad con las políticas y procedimientos de nuestra empresa, Daiichi Sankyo continuará protegiendo la privacidad de los participantes de nuestros ensayos clínicos.
Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos y el procedimiento para solicitar acceso se pueden encontrar en esta dirección web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Marco de tiempo para compartir IPD
Estudios para los cuales el medicamento y la indicación hayan recibido la aprobación de comercialización de la Unión Europea (UE) y los Estados Unidos (EE. todas las regiones no están planificadas y después de que los resultados del estudio primario hayan sido aceptados para su publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Solicitud formal de investigadores científicos y médicos calificados sobre IPD y documentos de estudios clínicos de ensayos clínicos que respalden productos presentados y autorizados en los Estados Unidos, la Unión Europea y/o Japón desde el 1 de enero de 2014 y en adelante con el fin de realizar investigaciones legítimas.
Esto debe ser consistente con el principio de salvaguardar la privacidad de los participantes del estudio y con la provisión del consentimiento informado.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .