En langsigtet undersøgelse, der evaluerer levertoksicitet forbundet med TURALIO™ (Pexidartinib) behandling
30. september 2025 opdateret af: Daiichi Sankyo
En langsigtet undersøgelse for yderligere at evaluere risikoen for hepatotoksicitet forbundet med TURALIO™ (Pexidartinib) behandling
En undersøgelse til evaluering af den langsigtede risiko for leversvigt med TURALIO™ (pexidartinib) og mekanismen for leverskade baseret på leverbiopsioplysninger blandt patienter, der modtog eller får TURALIO™ (pexidartinib) og oplever hepatotoksicitet.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette FDA post-marketing krav undersøgelse vil evaluere den langsigtede risiko for leversvigt med TURALIO™ (pexidartinib) og mekanismen for leverskade baseret på leverbiopsiinformation blandt patienter, der modtog eller modtager TURALIO™ (pexidartinib) for symptomatisk tenosynovial kæmpe. celletumor (TGCT) forbundet med alvorlig morbiditet eller funktionelle begrænsninger og ikke modtagelig for forbedring med kirurgi, og som oplever hepatotoksicitet.
En leverbiopsi vil blive indsamlet fra tilmeldte patienter til central laboratorieanalyse af makrofag- og immuncelleprofiler for at undersøge mulige mekanismer for hepatotoksicitet.
Derudover vil der blive indsamlet 4 blodprøver for at evaluere leverfunktionen, andre relevante sikkerhedstests, perifere immunceller og til farmakogenomisk testning.
Tilmeldte patienter vil blive fulgt mindst årligt i 10 år for at vurdere langsigtet risiko for leversvigt.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
30
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Daiichi Sankyo Contact for Clinical Trial Information
- Telefonnummer: 908-992-6400
- E-mail: CTRinfo@dsi.com
Studiesteder
-
-
California
-
Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
- Rekruttering
- UCLA Hematology and Oncology
-
Kontakt:
- Principal Investigator
-
Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
- Rekruttering
- Kamalesh K Sankhala MD INC
-
Kontakt:
- Principal Investigator
-
Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
- Ikke rekrutterer endnu
- Sarcoma Oncology Research Center LLC
-
Kontakt:
- Principal Investigator
-
Whittier, California, Forenede Stater, 90602
- Trukket tilbage
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Rekruttering
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Kontakt:
- Principal Investigator
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10467
- Trukket tilbage
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Rekruttering
- OSU - James Comprehensive Cancer Center
-
Kontakt:
- Principal Investigator
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77014
- Ikke rekrutterer endnu
- Kelsey Seybold Clinic - Pearland
-
Kontakt:
- Principal Investigator
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne patienter med symptomatisk TGCT forbundet med alvorlig morbiditet eller funktionelle begrænsninger, og som ikke er modtagelige for forbedring ved kirurgi, som oplever moderat eller svær levertoksicitet på grund af TURALIO™ (pexidartinib).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne deltagere med symptomatisk TGCT forbundet med alvorlig morbiditet eller funktionelle begrænsninger og ikke modtagelige for forbedringer med kirurgi
- Alder ≥18 år
Fremkomst af mindst én af følgende abnormiteter i leveren på grund af eksponering for TURALIO™ (pexidartinib):
- Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrænse (ULN) med samtidig total bilirubin (TBIL) >2 × ULN
- Isoleret TBIL >2 × ULN (eksklusive patienter med Gilberts syndrom)
- Isoleret ASAT eller ALAT >10 × ULN
- Alkalisk fosfatase (ALP) >2 x ULN med gamma-glutamyltransferase (GGT) >2 x ULN
- Samtykke til undersøgelsesprocedurer, langsigtet sikkerhedsopfølgning og brug af data fra programmet TURALIO™ (pexidartinib) Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)
Ekskluderingskriterier:
- Ikke anvendelig
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Symptomatiske TGCT-deltagere
Voksne patienter med symptomatisk TGCT forbundet med alvorlig morbiditet eller funktionelle begrænsninger, og som ikke er modtagelige for forbedring ved kirurgi, og som oplever moderat eller svær levertoksicitet på grund af brug af TURALIO™ (pexidartinib).
|
Dette er en ikke-interventionel, observationsundersøgelse til evaluering af langsigtet risiko for leversvigt forbundet med TURALIO™ (pexidartinib) behandling.
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive givet til deltagerne.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af leversvigt efter seponering af TURALIO™ (pexidartinib)
Tidsramme: Baseline op til 10 år
|
Leversvigt er defineret som alvorlig leverskade med encefalopati og nedsat syntetisk funktion (INR >= 1,5) samt levertransplantation og leverrelateret død.
|
Baseline op til 10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med unormale leverprøver
Tidsramme: Baseline op til 10 år
|
Leverprøveabnormaliteter blev defineret som følgende: Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrænse (ULN) med samtidig total bilirubin (TBIL) >2 × ULN; Isoleret TBIL >2 × ULN (eksklusive patienter med Gilberts syndrom); Isoleret ASAT eller ALAT >10 × ULN; Alkalisk fosfatase (ALP) >2 x ULN med gamma-glutamyltransferase (GGT) >2 x ULN.
|
Baseline op til 10 år
|
|
Antal deltagere med en levertransplantation
Tidsramme: Baseline op til 10 år
|
Baseline op til 10 år
|
|
|
Antal deltagere, der oplever døden
Tidsramme: Baseline op til 10 år
|
Baseline op til 10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. januar 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2036
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2036
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. oktober 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. november 2020
Først opslået (Faktiske)
18. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
6. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PL3397-A-U401
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) og relevante understøttende kliniske forsøgsdokumenter kan være tilgængelige efter anmodning på https://vivli.org/.
I tilfælde, hvor data fra kliniske forsøg og understøttende dokumenter leveres i overensstemmelse med vores virksomheds politikker og procedurer, vil Daiichi Sankyo fortsætte med at beskytte privatlivets fred for vores deltagere i kliniske forsøg.
Detaljer om datadelingskriterier og proceduren for at anmode om adgang kan findes på denne webadresse: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-delingstidsramme
Undersøgelser, for hvilke medicinen og indikationen har modtaget markedsføringsgodkendelse fra Den Europæiske Union (EU) og USA (USA) og/eller Japan (JP) den 1. januar 2014 eller efter den 1. januar 2014 eller af sundhedsmyndighederne i USA eller EU eller JP, når regulatoriske indsendelser i alle regioner er ikke planlagte og efter at de primære undersøgelsesresultater er blevet accepteret til offentliggørelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Formel anmodning fra kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere om IPD og kliniske undersøgelsesdokumenter fra kliniske forsøg, der understøtter produkter indsendt og licenseret i USA, EU og/eller Japan fra 1. januar 2014 og videre med det formål at udføre lovlig forskning.
Dette skal være i overensstemmelse med princippet om at beskytte undersøgelsesdeltageres privatliv og i overensstemmelse med afgivelse af informeret samtykke.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .