Um estudo de longo prazo avaliando a hepatotoxicidade associada ao tratamento com TURALIO™ (pexidartinibe)
Um estudo de longo prazo para avaliar ainda mais o risco de hepatotoxicidade associado ao tratamento TURALIO™ (Pexidartinib)
A study to evaluate the long-term risk of hepatic failure with TURALIO™ (pexidartinib) and the mechanism of liver injury based upon optional liver biopsy information among patients who received or are receiving TURALIO™ (pexidartinib) and experience hepatotoxicity.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This FDA post-marketing requirement study will evaluate the long-term risk of hepatic failure with TURALIO™ (pexidartinib) and the mechanism of liver injury based upon liver biopsy information among patients who received or are receiving TURALIO™ (pexidartinib) for symptomatic tenosynovial giant cell tumor (TGCT) associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery, and who experience hepatotoxicity. An optional liver biopsy will be collected from enrolled patients for central laboratory analysis of macrophage and immune cell profiles to investigate possible mechanisms of the hepatotoxicity. Additionally, 4 blood samples will be collected to evaluate liver function, other relevant safety tests, peripheral immune cells, and for pharmacogenomic testing. Enrolled patients will be followed at least yearly for 10 years to assess long-term risk of hepatic failure.
Tipo de estudo
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center LLC
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
- Kamalesh K Sankhala MD INC
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- UCLA Hematology and Oncology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- OSU - James Comprehensive Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77014
- Kelsey Seybold Clinic - Pearland
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Adult patients with symptomatic TGCT associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery, who experience moderate or severe hepatotoxicity due to TURALIO™ (pexidartinib).
Descrição
Inclusion Criteria:
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Adult participants with symptomatic TGCT associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery
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Age ≥18 years old
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Emergence of at least one of the following liver test abnormalities due to TURALIO™ (pexidartinib) exposure:
- Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) >3 × upper limit of normal (ULN) with concurrent total bilirubin (TBIL) >2 × ULN
- Isolated TBIL >2 × ULN (excluding patients with Gilbert's syndrome)
- Isolated AST or ALT >10 × ULN
- Alkaline phosphatase (ALP) >2 x ULN with gamma-glutamyl transferase (GGT) >2 x ULN
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Consent to study procedures, long-term safety follow-up, and use of data from the TURALIO™ (pexidartinib) Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) program
Exclusion Criteria:
- Not applicable
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: COHORT
- Perspectivas de Tempo: PROSPECTIVE
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Symptomatic TGCT Participants
Adult patients with symptomatic TGCT associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery, and who experience moderate or severe hepatotoxicity due to use of TURALIO™ (pexidartinib). |
This is a non-interventional, observational study to evaluate long-term risk of hepatic failure associated with TURALIO™ (pexidartinib) treatment. No study medication will be provided to the participants. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequency of Hepatic Failure After Discontinuation of TURALIO™ (pexidartinib)
Prazo: Baseline up to 10 years
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Hepatic failure is defined as severe liver injury with encephalopathy and impaired synthetic function (INR >= 1.5) as well as liver transplant and hepatic-related death. |
Baseline up to 10 years
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com transplante de fígado
Prazo: Linha de base até 10 anos
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Linha de base até 10 anos
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Número de participantes experimentando a morte
Prazo: Linha de base até 10 anos
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Linha de base até 10 anos
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Number of Participants With Liver Test Abnormalities
Prazo: Baseline up to 10 years
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Liver test abnormalities were defined as the following: Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) >3 × upper limit of normal (ULN) with concurrent total bilirubin (TBIL) >2 × ULN; Isolated TBIL >2 × ULN (excluding patients with Gilbert's syndrome); Isolated AST or ALT >10 × ULN; Alkaline phosphatase (ALP) >2 x ULN with gamma-glutamyl transferase (GGT) >2 x ULN. |
Baseline up to 10 years
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PL3397-A-U401
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
De-identified individual participant data (IPD) and applicable supporting clinical trial documents may be available upon request at https://vivli.org/. In cases where clinical trial data and supporting documents are provided pursuant to our company policies and procedures, Daiichi Sankyo will continue to protect the privacy of our clinical trial participants. Details on data sharing criteria and the procedure for requesting access can be found at this web address: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Prazo de Compartilhamento de IPD
Studies for which the medicine and indication have received European Union (EU) and United States (US), and/or Japan (JP) marketing approval on or after 01 January 2014 or by the US or EU or JP Health Authorities when regulatory submissions in all regions are not planned and after the primary study results have been accepted for publication.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Formal request from qualified scientific and medical researchers on IPD and clinical study documents from clinical trials supporting products submitted and licensed in the United States, the European Union and/or Japan from 01 January 2014 and beyond for the purpose of conducting legitimate research. This must be consistent with the principle of safeguarding study participants' privacy and consistent with provision of informed consent.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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