Uno studio a lungo termine che valuta l'epatotossicità associata al trattamento con NATURALIO™ (Pexidartinib)
30 settembre 2025 aggiornato da: Daiichi Sankyo
Uno studio a lungo termine per valutare ulteriormente il rischio di epatotossicità associato al trattamento con NATURALIO™ (Pexidartinib)
Uno studio per valutare il rischio a lungo termine di insufficienza epatica con TURALIO™ (pexidartinib) e il meccanismo di danno epatico sulla base delle informazioni sulla biopsia epatica tra i pazienti che hanno ricevuto o stanno ricevendo TURALIO™ (pexidartinib) e manifestano epatotossicità.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio sui requisiti post-marketing della FDA valuterà il rischio a lungo termine di insufficienza epatica con TURALIO™ (pexidartinib) e il meccanismo di danno epatico sulla base delle informazioni sulla biopsia epatica tra i pazienti che hanno ricevuto o stanno ricevendo TURALIO™ (pexidartinib) per gigante tenosinoviale sintomatico tumore cellulare (TGCT) associato a grave morbilità o limitazioni funzionali e non suscettibile di miglioramento con la chirurgia e che presentano epatotossicità.
Una biopsia epatica sarà prelevata dai pazienti arruolati per l'analisi di laboratorio centrale dei macrofagi e dei profili delle cellule immunitarie per indagare i possibili meccanismi dell'epatotossicità.
Inoltre, verranno raccolti 4 campioni di sangue per valutare la funzionalità epatica, altri test di sicurezza pertinenti, le cellule immunitarie periferiche e per i test farmacogenomici.
I pazienti arruolati saranno seguiti almeno una volta all'anno per 10 anni per valutare il rischio a lungo termine di insufficienza epatica.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
30
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Daiichi Sankyo Contact for Clinical Trial Information
- Numero di telefono: 908-992-6400
- Email: CTRinfo@dsi.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
- Reclutamento
- UCLA Hematology and Oncology
-
Contatto:
- Principal Investigator
-
Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
- Reclutamento
- Kamalesh K Sankhala MD INC
-
Contatto:
- Principal Investigator
-
Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
- Non ancora reclutamento
- Sarcoma Oncology Research Center LLC
-
Contatto:
- Principal Investigator
-
Whittier, California, Stati Uniti, 90602
- Ritirato
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Reclutamento
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Contatto:
- Principal Investigator
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10467
- Ritirato
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Reclutamento
- OSU - James Comprehensive Cancer Center
-
Contatto:
- Principal Investigator
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77014
- Non ancora reclutamento
- Kelsey Seybold Clinic - Pearland
-
Contatto:
- Principal Investigator
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti con TGCT sintomatico associato a grave morbilità o limitazioni funzionali e non suscettibili di miglioramento con la chirurgia, che manifestano epatotossicità moderata o grave dovuta a NATURALIO™ (pexidartinib).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti adulti con TGCT sintomatico associato a grave morbilità o limitazioni funzionali e non suscettibili di miglioramento con la chirurgia
- Età ≥18 anni
Emergenza di almeno una delle seguenti anomalie del test del fegato dovute all'esposizione a TURALIO™ (pexidartinib):
- Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >3 × limite superiore della norma (ULN) con bilirubina totale concomitante (TBIL) >2 × ULN
- TBIL isolato >2 × ULN (esclusi i pazienti con sindrome di Gilbert)
- AST o ALT isolati >10 × ULN
- Fosfatasi alcalina (ALP) >2 x ULN con gamma-glutamil transferasi (GGT) >2 x ULN
- Consenso alle procedure dello studio, follow-up sulla sicurezza a lungo termine e utilizzo dei dati del programma REMS (Resk Evaluation and Mitigation Strategy) TURALIO™ (pexidartinib)
Criteri di esclusione:
- Non applicabile
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Partecipanti sintomatici al TGCT
Pazienti adulti con TGCT sintomatico associato a grave morbilità o limitazioni funzionali e non suscettibili di miglioramento con la chirurgia e che manifestano epatotossicità moderata o grave dovuta all'uso di NATURALIO™ (pexidartinib).
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Si tratta di uno studio osservazionale non interventistico per valutare il rischio a lungo termine di insufficienza epatica associato al trattamento con TURALIO™ (pexidartinib).
Nessun farmaco in studio verrà fornito ai partecipanti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Frequenza di insufficienza epatica dopo l'interruzione di NATURALIO™ (pexidartinib)
Lasso di tempo: Linea di base fino a 10 anni
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L'insufficienza epatica è definita come danno epatico grave con encefalopatia e funzione sintetica compromessa (INR >= 1,5), nonché trapianto di fegato e morte correlata al fegato.
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Linea di base fino a 10 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con anomalie del test del fegato
Lasso di tempo: Linea di base fino a 10 anni
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Le anomalie dei test epatici sono state definite come segue: Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) >3 × limite superiore della norma (ULN) con concomitante bilirubina totale (TBIL) >2 × ULN; TBIL isolato >2 × ULN (esclusi i pazienti con sindrome di Gilbert); AST o ALT isolati >10 × ULN; Fosfatasi alcalina (ALP) >2 x ULN con gamma-glutamil transferasi (GGT) >2 x ULN.
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Linea di base fino a 10 anni
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Numero di partecipanti con trapianto di fegato
Lasso di tempo: Linea di base fino a 10 anni
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Linea di base fino a 10 anni
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Numero di partecipanti che hanno subito la morte
Lasso di tempo: Linea di base fino a 10 anni
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Linea di base fino a 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 gennaio 2021
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2036
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2036
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 ottobre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
18 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
6 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PL3397-A-U401
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) e i documenti di supporto della sperimentazione clinica applicabili possono essere disponibili su richiesta all'indirizzo https://vivli.org/.
Nei casi in cui i dati della sperimentazione clinica e i documenti giustificativi vengano forniti in conformità alle nostre politiche e procedure aziendali, Daiichi Sankyo continuerà a proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione clinica.
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili a questo indirizzo web: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Periodo di condivisione IPD
Studi per i quali il medicinale e l'indicazione hanno ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio dell'Unione Europea (UE) e degli Stati Uniti (USA) e/o del Giappone (JP) a partire dal 1° gennaio 2014 o dalle autorità sanitarie degli Stati Uniti o dell'UE o del Giappone quando le presentazioni normative in tutte le regioni non sono pianificate e dopo che i risultati dello studio primario sono stati accettati per la pubblicazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Richiesta formale da parte di ricercatori scientifici e medici qualificati su IPD e documenti di studi clinici da sperimentazioni cliniche a supporto di prodotti presentati e autorizzati negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e/o in Giappone dal 1° gennaio 2014 e oltre allo scopo di condurre ricerche legittime.
Ciò deve essere coerente con il principio della salvaguardia della privacy dei partecipanti allo studio e coerente con la fornitura del consenso informato.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .