Uno studio a lungo termine che valuta l'epatotossicità associata al trattamento con NATURALIO™ (Pexidartinib)
Uno studio a lungo termine per valutare ulteriormente il rischio di epatotossicità associato al trattamento con NATURALIO™ (Pexidartinib)
A study to evaluate the long-term risk of hepatic failure with TURALIO™ (pexidartinib) and the mechanism of liver injury based upon optional liver biopsy information among patients who received or are receiving TURALIO™ (pexidartinib) and experience hepatotoxicity.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
This FDA post-marketing requirement study will evaluate the long-term risk of hepatic failure with TURALIO™ (pexidartinib) and the mechanism of liver injury based upon liver biopsy information among patients who received or are receiving TURALIO™ (pexidartinib) for symptomatic tenosynovial giant cell tumor (TGCT) associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery, and who experience hepatotoxicity. An optional liver biopsy will be collected from enrolled patients for central laboratory analysis of macrophage and immune cell profiles to investigate possible mechanisms of the hepatotoxicity. Additionally, 4 blood samples will be collected to evaluate liver function, other relevant safety tests, peripheral immune cells, and for pharmacogenomic testing. Enrolled patients will be followed at least yearly for 10 years to assess long-term risk of hepatic failure.
Tipo di studio
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center LLC
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
- Kamalesh K Sankhala MD INC
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
- UCLA Hematology and Oncology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- OSU - James Comprehensive Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77014
- Kelsey Seybold Clinic - Pearland
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Adult patients with symptomatic TGCT associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery, who experience moderate or severe hepatotoxicity due to TURALIO™ (pexidartinib).
Descrizione
Inclusion Criteria:
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Adult participants with symptomatic TGCT associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery
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Age ≥18 years old
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Emergence of at least one of the following liver test abnormalities due to TURALIO™ (pexidartinib) exposure:
- Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) >3 × upper limit of normal (ULN) with concurrent total bilirubin (TBIL) >2 × ULN
- Isolated TBIL >2 × ULN (excluding patients with Gilbert's syndrome)
- Isolated AST or ALT >10 × ULN
- Alkaline phosphatase (ALP) >2 x ULN with gamma-glutamyl transferase (GGT) >2 x ULN
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Consent to study procedures, long-term safety follow-up, and use of data from the TURALIO™ (pexidartinib) Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) program
Exclusion Criteria:
- Not applicable
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: COHORT
- Prospettive temporali: PROSPECTIVE
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Symptomatic TGCT Participants
Adult patients with symptomatic TGCT associated with severe morbidity or functional limitations and not amenable to improvement with surgery, and who experience moderate or severe hepatotoxicity due to use of TURALIO™ (pexidartinib). |
This is a non-interventional, observational study to evaluate long-term risk of hepatic failure associated with TURALIO™ (pexidartinib) treatment. No study medication will be provided to the participants. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Frequency of Hepatic Failure After Discontinuation of TURALIO™ (pexidartinib)
Lasso di tempo: Baseline up to 10 years
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Hepatic failure is defined as severe liver injury with encephalopathy and impaired synthetic function (INR >= 1.5) as well as liver transplant and hepatic-related death. |
Baseline up to 10 years
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con trapianto di fegato
Lasso di tempo: Linea di base fino a 10 anni
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Linea di base fino a 10 anni
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Numero di partecipanti che hanno subito la morte
Lasso di tempo: Linea di base fino a 10 anni
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Linea di base fino a 10 anni
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Number of Participants With Liver Test Abnormalities
Lasso di tempo: Baseline up to 10 years
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Liver test abnormalities were defined as the following: Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) >3 × upper limit of normal (ULN) with concurrent total bilirubin (TBIL) >2 × ULN; Isolated TBIL >2 × ULN (excluding patients with Gilbert's syndrome); Isolated AST or ALT >10 × ULN; Alkaline phosphatase (ALP) >2 x ULN with gamma-glutamyl transferase (GGT) >2 x ULN. |
Baseline up to 10 years
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PL3397-A-U401
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
De-identified individual participant data (IPD) and applicable supporting clinical trial documents may be available upon request at https://vivli.org/. In cases where clinical trial data and supporting documents are provided pursuant to our company policies and procedures, Daiichi Sankyo will continue to protect the privacy of our clinical trial participants. Details on data sharing criteria and the procedure for requesting access can be found at this web address: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
Periodo di condivisione IPD
Studies for which the medicine and indication have received European Union (EU) and United States (US), and/or Japan (JP) marketing approval on or after 01 January 2014 or by the US or EU or JP Health Authorities when regulatory submissions in all regions are not planned and after the primary study results have been accepted for publication.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Formal request from qualified scientific and medical researchers on IPD and clinical study documents from clinical trials supporting products submitted and licensed in the United States, the European Union and/or Japan from 01 January 2014 and beyond for the purpose of conducting legitimate research. This must be consistent with the principle of safeguarding study participants' privacy and consistent with provision of informed consent.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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