Estudio piloto de una vía aérea nasofaríngea autoportante en hipotonía (ssNPA)
13 de diciembre de 2023 actualizado por: David Zopf, University of Michigan
Estudio piloto de un novedoso dispositivo de vías respiratorias nasofaríngeas para el tratamiento de la obstrucción de las vías respiratorias superiores en hipotonía pediátrica
Los niños con obstrucción hipotónica de las vías respiratorias superiores tienen una alta prevalencia de apnea obstructiva del sueño grave, que si no se trata tiene consecuencias clínicas significativas.
Los enfoques de tratamiento disponibles, como la cirugía y la presión positiva en las vías respiratorias, muestran una eficacia y adherencia limitadas.
El equipo multidisciplinario ha desarrollado y ahora propone seguir probando un dispositivo de vía aérea nasofaríngea no quirúrgico y bien tolerado que en pacientes iniciales ha resuelto incluso la apnea obstructiva del sueño extremadamente grave y ha mejorado la calidad de vida del paciente y su familia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Existe una necesidad crítica de opciones de tratamiento seguras y eficaces para la apnea obstructiva del sueño (AOS) persistente en pacientes con obstrucción hipotónica de las vías respiratorias superiores (HUAO).
La HUAO abarca afecciones como la parálisis cerebral, la encefalopatía hipóxica, las anomalías tonales sindrómicas y los trastornos neuromusculares, y por lo general comparten un patrón similar de colapso de las vías respiratorias superiores en múltiples sitios.
La AOS se caracteriza por episodios recurrentes de obstrucción parcial o completa de las vías respiratorias superiores durante el sueño con despertares asociados y/o desaturaciones de oxígeno.
De los pacientes hipotónicos con síntomas de trastornos respiratorios del sueño, una cuarta parte tiene AOS moderada y más de la mitad tiene AOS grave.
Por lo tanto, no solo es más probable que los pacientes tengan AOS, sino que es probable que sea mucho más grave.
Las opciones de tratamiento disponibles en la actualidad, que van desde los cuidados paliativos hasta la traqueotomía, a menudo no satisfacen por completo las necesidades de estos pacientes.
El equipo multidisciplinario ha desarrollado un stent de vía aérea nasofaríngea no quirúrgico dramáticamente efectivo que ha demostrado una buena tolerabilidad en pacientes hipotónicos.
Esta fase inicial probará la aceptabilidad y tolerabilidad de una versión mejorada del dispositivo.
De manera crítica, los protocolos de inserción, adherencia y cumplimiento se optimizarán para la preparación del ensayo completo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- C.S. Mott Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- hipotonía
- apnea obstructiva del sueño en polisomnograma con AHI>=10
- presencia de al menos un síntoma de AOS (como roncar 3 o más noches a la semana, somnolencia diurna o conductas hiperactivas/faltas de atención)
Criterio de exclusión:
- IAH <10
- alguna razón por la cual ssNPA puede no ser adecuado
- Factores psiquiátricos, médicos o sociales que puedan invalidar las evaluaciones, hacer que la adherencia al ssNPA sea muy poco probable o hacer que el seguimiento local a las 8 semanas sea inviable
- Seguro El uso de la terapia de presión positiva continua en las vías respiratorias (CPAP) es posible y tolerado
- Colapso de la vía aérea supraglótica
- Estenosis de la vía aérea distal
- traqueobroncomalacia
- Infección activa por COVID 19
- Necesidad de terapia anticoagulante
- Desorden sangrante
- Elevación más que leve de los valores de dióxido de carbono espiratorio final (ETCO2) o dióxido de carbono transcutáneo (TCO2) >60 mmHg durante >10% del tiempo de sueño
- Trastornos torácicos restrictivos
- Alergia a silicona, lidocaína, neosinefrina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ssNPA
vía aérea nasofaríngea autosoportada para usar todas las noches durante aproximadamente 8 semanas.
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El ssNPA es una vía aérea nasofaríngea autoportante, un stent que es una alternativa no quirúrgica para tratar la AOS grave
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Capacidad de tolerancia medida por porcentaje de participantes con objetivo del protocolo
Periodo de tiempo: 8 semanas
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El objetivo del protocolo era lograr una puntuación >=7 en al menos el 60% de los participantes.
Puntuación >=7 en escala Likert 0-10 (cuanto mayor sea la puntuación, mejor).
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8 semanas
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Comodidad medida por el porcentaje de participantes con puntuación objetiva del protocolo
Periodo de tiempo: 8 semanas
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El objetivo del protocolo fue lograr una puntuación >=6 en al menos el 60% de los participantes.
Puntuación >=6 en escala Likert 0-10 (cuanto mayor sea la puntuación, mejor).
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8 semanas
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Facilidad de uso indicada por el porcentaje de participantes cuyos padres respondieron favorablemente al uso del dispositivo, con el objetivo del protocolo
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Puntuación >=5 en escala Likert del 1 al 10 (cuanto mayor sea la puntuación, mejor).
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ronquidos
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Ronquidos menos frecuentes, medidos con puntuaciones de 1 o 2 en una pregunta que decía: Mientras usaba el dispositivo, los ronquidos de mi hijo ocurrieron: 1 con mucha menos frecuencia; 2: con menos frecuencia; 3: sin cambios; 4: más a menudo; 5: mucho más |
8 semanas
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Cambio en la somnolencia diurna según lo muestra el número de participantes que tuvieron una reducción en su puntuación en la escala de somnolencia de Epworth
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Reducción de la puntuación de la escala de somnolencia de Epworth (0-24; una puntuación más baja es mejor);
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8 semanas
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Calidad del sueño, medida por el número de participantes con un sueño mejorado identificado por los padres
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Número de participantes cuyas respuestas de los padres a la pregunta sobre la mejora de la calidad del sueño fueron >=7.
El cambio en la calidad del sueño se informó en una escala del 1 al 10, donde 1 fue el mayor empeoramiento del sueño y 10 fue la mayor mejora del sueño.
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8 semanas
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Optimización del protocolo de inserción medida por el porcentaje de participantes que encontraron la inserción relativamente fácil
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Porcentaje de participantes que informaron una puntuación <= 5 en la escala Likert del 1 al 10, donde una puntuación más baja indica una inserción más fácil.
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David A Zopf, MD, University of Michigan
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
30 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
15 de abril de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Apnea
- Trastornos de la respiración
- Trastornos del Sueño Intrínsecos
- Disomnias
- Trastornos del sueño y la vigilia
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Síndromes de apnea del sueño
- Apnea del Sueño Obstructiva
- Hipotonía muscular
Otros números de identificación del estudio
- 1R61HL151952 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- R61HL151952 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Para este piloto inicial de 5 participantes no hay planes para compartir datos.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .