Un estudio de SY-2101 oral para participantes con leucemia promielocítica aguda

Criterios clave de inclusión:

• Los participantes deben tener un diagnóstico de APL caracterizado por la presencia de la translocación t(15;17) o la expresión del gen PML/RARA a través de la reacción en cadena de la polimerasa con transcriptasa inversa (RT-PCR), hibridación fluorescente in situ (FISH) o citogenética. Los participantes con APL de bajo riesgo pueden ser elegibles para todas las partes de este estudio; los participantes con APL de alto riesgo solo son elegibles para los módulos de dosis única si completaron un régimen de tratamiento que incluía ATO dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.
• Los participantes deben haber recibido terapia de inducción ATO más ATRA y deben haber recibido o ser elegibles y planear recibir terapia de consolidación con ATO más ATRA de acuerdo con las pautas de la Red Nacional Integral del Cáncer (NCCN) para APL de bajo riesgo antes de su inscripción en el estudio; o los participantes deben haber completado un régimen de tratamiento que incluyera ATO dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.
• Los participantes deben poder tolerar la dosis completa de ATO según las pautas de NCCN.
• Los participantes deben estar en remisión morfológica completa (RC) al final de la inducción.
• Los participantes deben tener una prueba de embarazo en suero o en orina de alta sensibilidad (para mujeres en edad fértil) que sea negativa en la visita de selección e inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio (primera dosis del fármaco del estudio).

Criterios clave de exclusión:

• Participantes que han demostrado una recaída y, por lo tanto, no son elegibles para una mayor consolidación.
• Participantes que actualmente reciben tratamiento para una neoplasia maligna no APL (sin incluir carcinoma de células basales, cáncer de piel no melanoma, carcinoma de cuello uterino in situ o cáncer de próstata localizado tratado con terapia hormonal). Los participantes con antecedentes de otros tipos de cáncer deben estar libres de enfermedad durante al menos 2 años antes de la visita de selección.
• Participantes con una infección sistémica no controlada activa, potencialmente mortal o clínicamente significativa que requiera hospitalización.
• Participantes inmunocomprometidos con un mayor riesgo de infecciones oportunistas, incluidos los participantes positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con recuentos del grupo de diferenciación 4 (CD4) ≤350 células/milímetros (mm^3) o antecedentes de infección oportunista en los últimos 12 meses.
• Participantes con hepatitis B activa o crónica conocida o infección activa por el virus de la hepatitis C (VHC). Los participantes con antecedentes de infección por VHC que hayan completado la terapia curativa para el VHC al menos 12 semanas antes de la visita de selección y tengan una carga viral indetectable documentada en la visita de selección son elegibles para la inscripción.
• Participantes que no se hayan recuperado adecuadamente de una cirugía mayor dentro de las 4 semanas posteriores al inicio de la administración del fármaco del estudio.
• Participantes que recibieron cualquier otro agente en investigación dentro de las 4 semanas previas a la visita de selección o han transcurrido <5 semividas desde la finalización de la terapia en investigación anterior, lo que sea más corto.
• Participantes que tienen hipersensibilidad al arsénico.
• Participantes que hayan experimentado las siguientes toxicidades no hematológicas de grado ≥3 asociadas con la administración de ATO: prolongación del intervalo QT, hepatotoxicidad, neurotoxicidad, anomalías de la función cardíaca. También se excluyen los participantes que experimentaron otros eventos adversos graves y potencialmente mortales relacionados con ATO clínicamente significativos que, a juicio del investigador, se considera que aumentan el riesgo del participante con el tratamiento continuo de ATO.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.