Az orális SY-2101 vizsgálata akut promielocitás leukémiában szenvedő betegek számára

Főbb felvételi kritériumok:

• A résztvevőknek rendelkezniük kell APL diagnózisával, amelyet a t(15;17) transzlokáció vagy a PML/RARA génexpresszió jelenléte jellemez reverz transzkripciós polimeráz láncreakció (RT-PCR), fluoreszcencia in situ hibridizáció (FISH) vagy citogenetika útján. Az alacsony kockázatú APL-vel rendelkező résztvevők jogosultak lehetnek a tanulmány minden részében; A magas kockázatú APL-ben szenvedő résztvevők csak akkor jogosultak az egyszeri dózisú modulokra, ha a Szűrőlátogatás előtt 6 hónapon belül elvégezték az ATO-t tartalmazó kezelési rendet.
• A résztvevőknek ATO plusz ATRA indukciós terápiát kell kapniuk, illetve jogosultnak kell lenniük arra, és tervezniük kell az ATO plusz ATRA-val végzett konszolidációs terápiát, összhangban a National Comprehensive Cancer Network (NCCN) alacsony kockázatú APL-re vonatkozó irányelveivel a vizsgálatba való felvételük előtt; vagy a résztvevőknek a szűrési látogatást megelőző 6 hónapon belül el kell végezniük egy ATO-t tartalmazó kezelési rendet.
• A résztvevőknek el kell tudniuk tolerálni a teljes dózisú ATO-t az NCCN irányelvei szerint.
• A résztvevőknek morfológiai teljes remisszióban (CR) kell lenniük az indukció végén.
• A résztvevőknek szérum vagy nagy érzékenységű vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük (fogamzóképes korú nők esetében), amely negatív a szűrési látogatáson és közvetlenül a vizsgálati kezelés (a vizsgálati gyógyszer első adagja) előtt.

Főbb kizárási kritériumok:

• Azok a résztvevők, akiknél visszaesés mutatkozott, és ezért nem jogosultak további konszolidációra.
• Azok a résztvevők, akik jelenleg nem APL rosszindulatú daganat miatt kapnak kezelést (kivéve a bazálissejtes karcinómát, a nem melanómás bőrrákot, az in situ méhnyakrákot vagy a hormonterápiával kezelt lokalizált prosztatarákot). Azoknak a résztvevőknek, akiknek a kórtörténetében más daganatos megbetegedések szerepelnek, legalább 2 évig mentesnek kell lenniük a betegségtől a szűrővizsgálat előtt.
• Aktív, életveszélyes vagy klinikailag szignifikáns, nem kontrollált szisztémás fertőzésben szenvedő, kórházi kezelést igénylő résztvevők.
• Immunkompromittált résztvevők, akiknél megnövekedett az opportunista fertőzések kockázata, beleértve az ismert humán immundeficiencia vírus (HIV)-pozitív résztvevőket, akiknél a 4-es differenciálódási csoport (CD4) száma ≤350 sejt/milliméter (mm^3), vagy az elmúlt 12 hónapban előfordult opportunista fertőzés.
• Ismert aktív vagy krónikus hepatitis B vagy aktív hepatitis C vírus (HCV) fertőzésben szenvedők. Jelentkezhetnek azok a résztvevők, akiknek a kórelőzményében HCV-fertőzés szerepel, és akik legalább 12 héttel a szűrővizsgálat előtt befejezték a HCV gyógyító terápiáját, és a szűrővizsgálaton dokumentáltan nem mutatható ki vírusterhelésük.
• Azok a résztvevők, akik nem gyógyultak meg megfelelően egy nagy műtétből a vizsgált gyógyszer adagolásának megkezdését követő 4 héten belül.
• Azok a résztvevők, akik a szűrési látogatást követő 4 héten belül vagy az előző vizsgálati terápia befejezése óta eltelt 5 felezési időn belül bármilyen más vizsgálati szert kaptak, eltelt, attól függően, hogy melyik a rövidebb.
• Azok a résztvevők, akik túlérzékenyek az arzénre.
• Azok a résztvevők, akiknél a következő ≥3 fokozatú nem hematológiai toxicitást tapasztalták az ATO beadásával kapcsolatban: QT-megnyúlás, hepatotoxicitás, neurotoxicitás, szívműködési rendellenességek. Szintén kizárásra kerültek azok a résztvevők, akik más súlyos és életveszélyes, klinikailag szignifikáns ATO-val kapcsolatos mellékhatásokat tapasztaltak, amelyek a vizsgáló megítélése szerint növelik a résztvevők kockázatát az ATO-kezelés folytatásával.

Más felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.