Uno studio per SY-2101 orale per i partecipanti con leucemia promielocitica acuta

Criteri chiave di inclusione:

• I partecipanti devono avere una diagnosi di APL caratterizzata dalla presenza della traslocazione t(15;17) o dell'espressione del gene PML/RARA tramite reazione a catena della polimerasi di trascrizione inversa (RT-PCR), ibridazione in situ fluorescente (FISH) o citogenetica. I partecipanti con APL a basso rischio possono essere idonei per tutte le parti di questo studio; i partecipanti con APL ad alto rischio sono idonei per i moduli monodose solo se hanno completato un regime di trattamento che includeva ATO entro 6 mesi prima della visita di screening.
• - I partecipanti devono aver ricevuto la terapia di induzione ATO più ATRA e devono aver ricevuto o essere idonei e pianificare di ricevere la terapia di consolidamento con ATO più ATRA in linea con le linee guida del National Comprehensive Cancer Network (NCCN) per l'APL a basso rischio prima della loro iscrizione allo studio; oppure i partecipanti devono aver completato un regime di trattamento che includeva ATO entro 6 mesi prima della visita di screening.
• I partecipanti devono essere in grado di tollerare l'ATO a dose piena secondo le linee guida del NCCN.
• I partecipanti devono essere in remissione morfologica completa (CR) alla fine dell'induzione.
• I partecipanti devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero o urina ad alta sensibilità (per le donne in età fertile) negativo alla visita di screening e immediatamente prima dell'inizio del trattamento in studio (prima dose del farmaco in studio).

Criteri chiave di esclusione:

• Partecipanti che hanno dimostrato una ricaduta e pertanto non sono idonei per un ulteriore consolidamento.
• - Partecipanti attualmente in trattamento per un tumore maligno non APL (esclusi carcinoma basocellulare, carcinoma cutaneo non melanoma, carcinoma cervicale in situ o carcinoma prostatico localizzato trattato con terapia ormonale). I partecipanti con storia di altri tumori devono essere liberi da malattia per almeno 2 anni prima della visita di screening.
• - Partecipanti con un'infezione sistemica incontrollata attiva, pericolosa per la vita o clinicamente significativa che richiede il ricovero in ospedale.
• - Partecipanti immunocompromessi con aumentato rischio di infezioni opportunistiche, inclusi i partecipanti noti positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con conteggio del cluster di differenziazione 4 (CD4) ≤350 cellule/millimetri (mm^3) o storia di infezione opportunistica negli ultimi 12 mesi.
• - Partecipanti con un'infezione da epatite B attiva o cronica nota o da virus dell'epatite C attiva (HCV). I partecipanti con una storia di infezione da HCV che hanno completato la terapia curativa per l'HCV almeno 12 settimane prima della visita di screening e hanno una carica virale non rilevabile documentata alla visita di screening sono idonei per l'arruolamento.
• - Partecipanti che non si sono adeguatamente ripresi da un intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane dall'inizio della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
• - Partecipanti che hanno ricevuto qualsiasi altro agente sperimentale entro 4 settimane dalla visita di screening o <5 emivite dal completamento della precedente terapia sperimentale sono trascorse, a seconda di quale sia più breve.
• Partecipanti che hanno un'ipersensibilità all'arsenico.
• - Partecipanti che hanno manifestato le seguenti tossicità non ematologiche di grado ≥3 associate alla somministrazione di ATO: prolungamento dell'intervallo QT, epatotossicità, neurotossicità, anomalie della funzione cardiaca. Sono esclusi anche i partecipanti che hanno manifestato altri eventi avversi clinicamente significativi correlati all'ATO gravi e potenzialmente letali che sono considerati, a giudizio dello sperimentatore, aumentare il rischio dei partecipanti con il trattamento continuato dell'ATO.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.