Eficacia y seguridad de turoctocog alfa pegol (N8-GP) para la profilaxis y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes chinos con hemofilia A tratados previamente (pathfinder10) (Pathfinder10)

Criterios de inclusión:

• Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
• Paciente masculino chino con hemofilia A congénita severa con una actividad de FVIII por debajo del 1% según registros médicos.
• Edad mayor o igual a 12 años al momento de firmar el consentimiento informado.
• Historial de al menos 150 días de exposición (DE) a otros productos de FVIII.
• El paciente y/o cuidador es capaz de evaluar un episodio hemorrágico, llevar un diario, realizar el tratamiento domiciliario de los episodios hemorrágicos y, de lo contrario, seguir los procedimientos del ensayo a discreción del investigador.

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados.
• Participación previa en este ensayo. La participación se define como consentimiento informado firmado.
• Participación en cualquier ensayo clínico de un medicamento en investigación aprobado o no aprobado dentro de las 5 vidas medias o 30 días desde la selección, lo que sea más largo.
• Historial conocido de inhibidores de FVIII basado en registros médicos existentes, revisiones de informes de laboratorio y entrevistas con pacientes y/o cuidadores.
• Inhibidores de FVIII actuales mayores o iguales a 0,6 UB.
• Trastorno de la coagulación congénito o adquirido distinto de la hemofilia Según historia clínica.
• VIH positivo, definido por registros médicos, con recuento de CD4+ inferior o igual a 200/L y una carga viral superior a 200 partículas/μl o superior a 400000 copias/mL dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al ensayo. Si los datos no están disponibles en los registros médicos en los últimos 6 meses, entonces la prueba debe realizarse en la visita de selección.
• Eventos tromboembólicos significativos previos (p. infarto de miocardio, enfermedad cerebrovascular o trombosis venosa profunda) según lo definido por los registros médicos disponibles.
• Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) superior a 3 veces el límite normal combinado con bilirrubina total superior a 1,5 veces el límite superior normal en la selección, según lo definido por el laboratorio central
• Insuficiencia renal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior o igual a 30 ml/min/1,73 m ^ 2 para la creatinina sérica medida en la selección, según lo definido por el laboratorio central.
• Recuento de plaquetas por debajo de 50 × 109/L en la selección según los valores del laboratorio central en la selección.
• Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos en curso.
• Cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas a la hemofilia A, que a juicio del investigador pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.
• Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras idiomáticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas.