Эффективность и безопасность препарата Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) для профилактики и лечения эпизодов кровотечения у ранее леченных китайских пациентов с гемофилией А (pathfinder10) (Pathfinder10)

Критерии включения:

• Информированное согласие, полученное до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием. Деятельность, связанная с испытанием, — это любые процедуры, проводимые в рамках испытания, включая действия по определению пригодности для испытания.
• Китайский пациент мужского пола с тяжелой врожденной гемофилией А с активностью FVIII ниже 1% согласно медицинским записям.
• Возраст старше или равен 12 годам на момент подписания информированного согласия.
• История не менее 150 дней воздействия других продуктов FVIII.
• Пациент и/или лицо, осуществляющее уход, может оценивать эпизод кровотечения, вести дневник, проводить домашнее лечение эпизодов кровотечения и иным образом следовать процедурам исследования по усмотрению исследователя.

Критерий исключения:

• Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту или родственным продуктам.
• Предыдущее участие в этом испытании. Участие определяется как подписанное информированное согласие.
• Участие в любом клиническом исследовании одобренного или неутвержденного исследуемого лекарственного средства в течение 5 периодов полувыведения или 30 дней после скрининга, в зависимости от того, что дольше.
• Известная история ингибиторов FVIII, основанная на существующих медицинских записях, обзорах лабораторных отчетов и опросах пациентов и / или лиц, осуществляющих уход.
• Текущие ингибиторы FVIII больше или равны 0,6 BU.
• Врожденное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от гемофилии. Согласно медицинским записям.
• ВИЧ-положительный, определенный по медицинским записям, с количеством CD4+ менее или равным 200/л и вирусной нагрузкой более 200 частиц/мкл или более 400 000 копий/мл в течение 6 месяцев после начала исследования. Если данные отсутствуют в медицинских картах за последние 6 месяцев, то тест необходимо провести во время скринингового визита.
• Предыдущие значительные тромбоэмболические события (например, инфаркт миокарда, цереброваскулярное заболевание или тромбоз глубоких вен) в соответствии с имеющимися медицинскими записями.
• Дисфункция печени, определяемая как превышение аспартатаминотрансферазы (АСТ) и/или аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 3 раза от нормы в сочетании с общим билирубином более чем в 1,5 раза выше верхней границы нормы при скрининге, как определено центральной лабораторией
• Почечная недостаточность определяется как расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ниже или равная 30 мл/мин/1,73. m^2 для сывороточного креатинина, измеренного при скрининге, как определено центральной лабораторией.
• Количество тромбоцитов ниже 50×109/л при скрининге на основании показателей центральной лаборатории при скрининге.
• Постоянный прием иммуномодулирующих или химиотерапевтических препаратов.
• Любое расстройство, за исключением состояний, связанных с гемофилией А, которое, по мнению исследователя, может угрожать безопасности пациента или соблюдению протокола.
• Психическая недееспособность, нежелание или языковые барьеры, препятствующие адекватному пониманию или сотрудничеству.