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이전에 치료받은 중국인 A형 혈우병 환자의 출혈 에피소드 예방 및 치료를 위한 Turoctocog Alfa Pegol(N8-GP)의 효능 및 안전성(pathfinder10) (Pathfinder10)

2025년 12월 15일 업데이트: Novo Nordisk A/S

이전에 A형 혈우병 치료를 받은 중국인 환자에서 출혈 에피소드의 치료 및 예방에 사용할 때 Turoctocog Alfa Pegol(N8-GP)의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 다기관, 공개 라벨 시험

이 연구는 Turoctocog alfa pegol(N8-GP)이라는 약이 이전에 치료를 받은 적이 있는 중증 A형 혈우병 환자에게 얼마나 효과가 있는지 조사했습니다.

참가자는 N8-GP로 치료됩니다. 이미 다른 나라에서는 의사가 처방할 수 있는 약입니다.

약물을 정맥에 주입하고(정맥 주사) 혈액 샘플을 채취합니다.

연구는 약 7-8개월 동안 지속됩니다. 참가자는 8~15회 클리닉을 방문하고 가능하면 연구 의사와 여러 번 전화 통화를 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, 중국, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, 중국, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, 중국, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, 중국, 810007
        • Qinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, 중국, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
      • Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, 중국, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 시험 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 시험 관련 활동은 시험에 대한 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 시험의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
  • 의료 기록에 따르면 FVIII 활동이 1% 미만인 중증 선천성 혈우병 A가 있는 중국 남성 환자.
  • 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 12세 이상.
  • 다른 FVIII 제품에 대해 최소 150일 노출(ED) 이력.
  • 환자 및/또는 간병인은 출혈 에피소드를 평가하고, 일기를 작성하고, 출혈 에피소드의 가정 치료를 수행하고, 그렇지 않으면 조사자의 재량에 따라 시험 절차를 따를 수 있습니다.

제외 기준:

  • 시제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성.
  • 이 임상시험에 이전에 참여했습니다. 참여는 서명된 사전 동의로 정의됩니다.
  • 5 반감기 또는 스크리닝 후 30일 중 더 긴 기간 내에 승인 또는 승인되지 않은 연구 의약품의 임상 시험에 참여.
  • 기존 의료 기록, 실험실 보고서 검토 및 환자 및/또는 간병인 인터뷰를 기반으로 FVIII 억제제의 알려진 이력.
  • 0.6 BU 이상의 현재 FVIII 억제제.
  • 혈우병 이외의 선천성 또는 후천성 응고장애 진료기록에 따름.
  • 의료 기록에 의해 정의된 HIV 양성, CD4+ 수치가 200/L 이하이고 바이러스 부하가 200개 입자/μl보다 크거나 임상 시험 시작 6개월 이내에 400,000 copies/mL보다 큽니다. 지난 6개월 이내에 의료 기록에 데이터가 없는 경우 스크리닝 방문 시 검사를 수행해야 합니다.
  • 이전의 중요한 혈전색전증 사건(예: 심근경색, 뇌혈관 질환 또는 심부 정맥 혈전증) 이용 가능한 의료 기록에 의해 정의됩니다.
  • 중앙 검사실에서 정의한 대로 선별 시 정상 상한의 1.5배를 초과하는 총 빌리루빈과 함께 정상 한계의 3배를 초과하는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT)로 정의되는 간 기능 장애
  • 추정 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/min/1.73 이하로 정의되는 신장애 중앙 실험실에서 정의한 대로 스크리닝 시 측정된 혈청 크레아티닌의 m^2입니다.
  • 스크리닝 시 중앙 실험실 값을 기준으로 스크리닝 시 50×109/L 미만의 혈소판 수.
  • 지속적인 면역 조절 또는 화학 요법 약물.
  • 혈우병 A와 관련된 상태를 제외한 모든 장애로, 연구자의 의견으로는 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있습니다.
  • 정신적 무능력, 내키지 않음 또는 적절한 이해나 협력을 방해하는 언어 장벽.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: N8-GP 예방
모든 환자는 최소 28주의 치료 기간 동안 4일마다 50 IU/kg N8-GP로 예방 조치를 받게 됩니다(조사자의 재량에 따라 치료 기간 동안 주 2회 투여로 전환할 수 있음).
의약품: turoctocog 알파 페골(N8-GP)
N8-GP는 최소 28주 동안 4일마다 정맥에 주사됩니다(정맥 주사).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 출혈 횟수(연간 출혈률)
기간: 치료 시작(0주차)부터 28주차까지
연간 출혈 횟수(연간 출혈율) 데이터가 보고됩니다. ABR(연간 출혈 발생률)은 연간 출혈 발생 횟수입니다.
치료 시작(0주차)부터 28주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈 에피소드 치료에 사용될 때 N8-GP의 지혈 효과, 지혈 반응에 대한 4점 척도(우수, 양호, 보통 및 없음)로 평가됨
기간: 치료 시작(0주차)부터 28주차까지
출혈 에피소드 치료를 위한 N8-GP의 지혈 효과는 4점 반응 척도로 평가되었습니다: 없음, 중간, 양호 또는 우수. 시험 중 평가는 단일 주사 후 약 8시간 이내에 참가자 및/또는 부모/보호자에 의해 다음과 같이 수행되었습니다. 우수: 단일 주사 후 약 8시간 이내에 급격한 통증 완화 및/또는 객관적인 출혈 징후의 명확한 개선 ; 양호(Good): 단일 주사 후 약 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후의 개선이 있지만 완전한 해결을 위해서는 두 번 이상의 주사가 필요할 수 있습니다. 중등도: 첫 번째 주사 후 약 8시간 이내에 유익한 효과가 있을 가능성이 있거나 약간 있지만 일반적으로 1회 이상의 주사가 필요합니다. 없음: 증상이 호전되지 않거나 악화됩니다.
치료 시작(0주차)부터 28주차까지
출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 주사 횟수
기간: 치료 시작(0주차)부터 28주차까지
출혈 시작부터 중지까지 출혈 치료에 사용된 N8-GP의 평균 주사 횟수가 보고되었습니다.
치료 시작(0주차)부터 28주차까지
예방을 위한 N8-GP 소비
기간: 치료 시작(0주차)부터 28주차까지
참가자당 연간 예방을 위한 N8-GP의 평균 소비량이 보고되었으며 이는 연간 킬로그램당 국제 단위(IU/kg/년)로 측정되었습니다.
치료 시작(0주차)부터 28주차까지
예방 중 FVIII 최저점 활동
기간: 치료 시작(0주차)(첫 번째 노출 제외)부터 28주차까지
예방 치료를 받은 모든 참가자에 대해 FVIII의 최저 수준이 보고되었습니다. N8-GP 제품 특정 표준(PSS)을 보정물질로 사용하여 발색 분석을 수행했습니다. 분석은 연령 그룹을 고정 효과로, 참가자를 무작위 효과로 사용하는 로그 변환 혈장 FVIII 활동에 대한 혼합 모델을 기반으로 합니다. 평균 최저점은 자연 규모로 역변환되어 표시됩니다.
치료 시작(0주차)(첫 번째 노출 제외)부터 28주차까지
확인된 FVIII 억제제 발생률이 ≥0.6BU인 참가자의 비율
기간: 치료 시작(0주차)부터 28주차까지
FVIII에 대한 억제 항체가 발생한 참가자의 비율이 제시되었습니다. 바람직하게는 2주 이내에 2번의 연속 검사가 양성(0.6 베데스다 단위(BU) 이상)인 경우 해당 참가자는 FVIII 억제제를 보유한 것으로 간주됩니다. 억제제 비율 계산을 위해 중화 항체가 있는 모든 참가자에 대해 분자가 포함되었으며, 최소 50회 노출된 모든 참가자와 50회 미만 노출되었지만 중화 억제제가 있는 모든 참가자에 대해 분모가 포함되었습니다.
치료 시작(0주차)부터 28주차까지
부작용(AE) 수
기간: 치료 시작(0주차)부터 시험 종료(32주차)까지
유해 사례(AE)는 제품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 제품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다. 제시된 모든 AE는 치료로 인해 발생합니다. 치료로 인한 이상반응은 N8-GP를 처음 투여한 후 발병하는 것으로 정의되었습니다.
치료 시작(0주차)부터 시험 종료(32주차)까지
심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 치료 시작(0주차)부터 시험 종료(32주차)까지
심각한 부작용(SAE)은 투여량에 관계없이 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나, 기존 입원 기간을 연장시켜 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/선천적 결함을 초래했거나 영구적인 손상이나 손상을 예방하기 위해 개입이 필요한 경우. 제시된 모든 SAE는 치료 관련(시험 제품 투여 후 발생한 심각한 부작용)입니다.
치료 시작(0주차)부터 시험 종료(32주차)까지
증분 복구(IR)
기간: 0주차, 28주차에 주사 후 30분
증분 회복은 투여 후 30분에 측정된 FVIII 활성(IU/mL)을 투여 후 0시에 혈장에서 측정한 FVIII 활성(IU/mL)을 빼고 이 차이를 IU/kg 체중으로 표현되는 0시에 주입된 용량으로 나누어 계산했습니다. FVIII 활성은 발색 분석으로 측정되었습니다.
0주차, 28주차에 주사 후 30분
FVIII 활동 주사 후 30분(C30min)
기간: 0주차, 28주차에 주사 후 30분
FVIII 혈장 활성은 주사 30분 후에 측정되었습니다. FVIII 활성은 발색 분석으로 측정되었습니다.
0주차, 28주차에 주사 후 30분
FVIII 최저점 활동 96시간 주입 후(C96h)
기간: 단회 투여: 0주차 주사 후 96시간 ± 8시간, 정상 상태: 28주차 주사 후 96시간 ± 8시간
FVIII 혈장 활성은 주사 96시간 후에 측정되었습니다. 이는 연구 중 0주차와 28주차의 두 시점에서 측정되었습니다. 발색 분석이 수행되었습니다.
단회 투여: 0주차 주사 후 96시간 ± 8시간, 정상 상태: 28주차 주사 후 96시간 ± 8시간
곡선 아래 면적(AUC0-inf)
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
0시부터 무한대(AUC0-inf)까지의 시간 프로파일 대 혈장 활성 하의 면적을 측정했습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
곡선 아래 면적(0-t)
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
0시점부터 마지막 ​​측정 가능한 활성도(AUC0-t)까지의 혈장 활성도 대 시간 프로파일 하의 면적을 측정했습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
곡선 아래 영역(0-96h)
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
0시부터 96시간(AUC0-96h)까지의 혈장 활성 대 시간 프로파일 아래 면적을 측정했습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
누적비율
기간: 28주차 주사 후 0~96시간
축적 비율은 정상 상태에서의 AUC(0-96h)/단일 용량에서의 AUC(0-96h)로 계산되었습니다. AUC(0-96)는 0시간부터 96시간까지의 혈장 활성 대 시간 프로파일 아래의 면적입니다.
28주차 주사 후 0~96시간
최종 반감기(t½)
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
최종 반감기는 ln(2)/λz로 계산되었습니다. 여기서 λz는 말단 제거 속도 상수입니다. 최종 제거 속도 상수는 로그(활동) 대 시간 프로필의 최종 부분에 대한 선형 회귀를 사용하여 추정되었습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
클리어런스(CL)
기간: 단일 용량: 0주차 주사 후 0~96시간, 정상 상태: 28주차 주사 후 0~96시간
정맥 투여 후 약물의 제거율(CL)이 보고되었습니다. 단일 용량의 경우 CL= 용량/AUC(0-inf) 공식을 사용하고 항정 상태의 경우 CL= 용량/AUC(0-96)h 공식을 사용하여 청소율을 계산했습니다.
단일 용량: 0주차 주사 후 0~96시간, 정상 상태: 28주차 주사 후 0~96시간
최종 단계에 따른 겉보기 분포량(Vz)
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
말단상을 기준으로 겉보기 분포용적(Vz)을 측정하였다. 겉보기 분포 부피는 공식: 총 혈장 청소율을 최종 제거 속도 상수로 나눈 값(Vz= CL/λz)을 사용하여 계산되었습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
정상 상태에 따른 겉보기 분포량(Vss)
기간: 28주차 주사 후 0~96시간
정상상태에서의 겉보기 분포용적(Vss)을 측정했습니다. 겉보기 분포 용적(Vss)은 총 혈장 제거율에 평균 체류 시간을 곱한 공식(Vss=CL*MRT)을 사용하여 계산되었습니다.
28주차 주사 후 0~96시간
곡선 아래 외삽된 면적(AUC 퍼센트 [%] Extrap
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
외삽법에 의해 결정된 AUC(0-inf)의 백분율입니다. 이는 주어진 측정 가능 시간부터 무한대까지의 시간 프로필 대 혈장 활동 하의 면적(AUCt-inf)/0부터 무한대까지의 시간 프로필 대 혈장 활동 하의 면적(AUC0-inf)이라는 공식을 사용하여 계산되었습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
평균 체류 시간
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
평균 체류 시간(MRT)은 첫 번째 순간 혈장 농도-시간 곡선(AUMC[0-inf]) 아래 면적을 AUC(0-inf)로 나누어 계산합니다. (AUMC [0-inf])는 시간 0부터 무한대까지 첫 번째 순간 혈장 농도-시간 곡선 아래의 면적입니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
단자 제거율 상수(λz)
기간: 0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간
최종 제거 속도 상수는 로그(활동) 대 시간 프로필의 최종 부분에 대한 선형 회귀를 사용하여 추정되었습니다.
0주차 및 28주차 주사 후 0~96시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novo Nordisk A/S

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 27일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 28일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 9월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 5일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 15일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NN7088-4595
  • U1111-1235-5905 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
  • 2020-003001-58 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 약속에 따름

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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