Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia u wcześniej leczonych chińskich pacjentów z hemofilią typu A (tropiciel10) (Pathfinder10)

26 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) stosowanego w leczeniu i profilaktyce epizodów krwawień u wcześniej leczonych chińskich pacjentów z hemofilią A

W badaniu ocenia się skuteczność leku o nazwie turoktokog alfa pegol (N8-GP) u wcześniej leczonych chińskich pacjentów z ciężką postacią hemofilii typu A.

Uczestnicy będą leczeni N8-GP. Jest to lek, który lekarze mogą już przepisywać w innych krajach.

Lek zostanie wstrzyknięty do żyły (wstrzyknięcia dożylne) i zostaną pobrane próbki krwi.

Badanie potrwa około 7-8 miesięcy. Uczestnicy będą mieli od 8 do 15 wizyt w klinice i prawdopodobnie kilka rozmów telefonicznych z lekarzem prowadzącym badanie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Chiny, 810007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Shandong
      • Jin'an, Shandong, Chiny, 250013
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650101
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed jakimikolwiek działaniami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania.
  • Chiński pacjent płci męskiej z ciężką wrodzoną hemofilią typu A z aktywnością FVIII poniżej 1% według dokumentacji medycznej.
  • Wiek co najmniej 12 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Historia co najmniej 150 dni ekspozycji (ED) na inne produkty FVIII.
  • Pacjent i/lub opiekun jest w stanie ocenić epizod krwawienia, prowadzić dzienniczek, leczyć epizody krwawienia w domu i w inny sposób postępować zgodnie z procedurami badania według uznania badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na produkt próbny lub produkty pokrewne.
  • Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym zatwierdzonego lub niezatwierdzonego badanego produktu leczniczego w ciągu 5 okresów półtrwania lub 30 dni od badania przesiewowego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Znana historia inhibitorów czynnika VIII na podstawie istniejącej dokumentacji medycznej, przeglądów raportów laboratoryjnych oraz wywiadów z pacjentami i/lub opiekunami.
  • Obecne inhibitory FVIII większe lub równe 0,6 BU.
  • Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia Zgodnie z dokumentacją medyczną.
  • HIV-pozytywny, określony w dokumentacji medycznej, z liczbą CD4+ mniejszą lub równą 200/l i wiremią większą niż 200 cząstek/μl lub większą niż 400 000 kopii/ml w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania. Jeżeli dane nie są dostępne w dokumentacji medycznej z ostatnich 6 miesięcy, to badanie należy wykonać na wizycie przesiewowej.
  • Wcześniejsze istotne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (np. zawał mięśnia sercowego, choroba naczyń mózgowych lub zakrzepica żył głębokich) zgodnie z dostępną dokumentacją medyczną.
  • Dysfunkcja wątroby zdefiniowana jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) ponad 3-krotna granica normy w połączeniu ze stężeniem bilirubiny całkowitej ponad 1,5-krotnością górnej granicy normy podczas badania przesiewowego, zgodnie z definicją laboratorium centralnego
  • Zaburzenia czynności nerek definiowane jako szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) poniżej lub równy 30 ml/min/1,73 m^2 dla kreatyniny w surowicy mierzonej podczas badania przesiewowego, zgodnie z definicją laboratorium centralnego.
  • Liczba płytek krwi poniżej 50 × 109/l podczas badania przesiewowego w oparciu o wartości z laboratorium centralnego podczas badania przesiewowego.
  • Trwałe przyjmowanie leków immunomodulujących lub chemioterapeutycznych.
  • Wszelkie zaburzenia, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią A, które w opinii badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu.
  • Niezdolność umysłowa, niechęć lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie lub współpracę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Profilaktyka N8-GP
Wszyscy pacjenci otrzymają profilaktycznie 50 j.m./kg N8-GP co 4 dni przez okres leczenia wynoszący co najmniej 28 tygodni (z możliwością zmiany dawkowania na 2 razy w tygodniu w okresie leczenia według uznania badacza).
Lek: turoktokog alfa pegol (N8-GP)
N8-GP będzie wstrzykiwany do żyły (wstrzyknięcia dożylne) co 4 dni przez co najmniej 28 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba epizodów krwawień w ciągu roku (roczna częstość krwawień)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Podaje się dane dotyczące liczby epizodów krwawień w ciągu roku (roczny współczynnik krwawień). Roczny współczynnik krwawień (ABR) to liczba epizodów krwawień w ciągu roku.
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie hemostatyczne N8-GP stosowanego w leczeniu epizodów krwawień, oceniane w czteropunktowej skali pod kątem odpowiedzi hemostatycznej (doskonała, dobra, umiarkowana i żadna)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Efekt hemostatyczny N8-GP w leczeniu epizodów krwawień oceniano w 4-punktowej skali odpowiedzi: brak, umiarkowany, dobry lub doskonały. Uczestnik i/lub rodzice/opiekunowie w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu dokonali następującej oceny podczas badania: Znakomity: nagła ulga w bólu i/lub wyraźna poprawa w zakresie obiektywnych oznak krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu ; Dobrze: Wyraźne złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu, ale do całkowitego ustąpienia może być konieczne wykonanie więcej niż jednego wstrzyknięcia; Umiarkowany: prawdopodobny lub niewielki korzystny efekt w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu, ale zwykle wymagający więcej niż jednego wstrzyknięcia; Brak: Brak poprawy lub nasilenia objawów.
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Liczba zastrzyków potrzebnych do leczenia epizodów krwawień
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Podano średnią liczbę wstrzyknięć N8-GP zastosowanych w leczeniu krwawienia od początku do zatrzymania krwawienia.
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Zużycie N8-GP w profilaktyce
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Podano średnie spożycie N8-GP w celach profilaktycznych na rok na uczestnika i zmierzono je w jednostkach międzynarodowych na kilogram na rok (IU/kg/rok).
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Aktywność minimalna FVIII podczas profilaktyki
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) (z wyłączeniem pierwszej ekspozycji) do 28 tygodnia
U wszystkich uczestników, którzy otrzymali leczenie profilaktyczne, odnotowano minimalne poziomy FVIII. Test chromogenny przeprowadzono przy użyciu standardu specyficznego dla produktu N8-GP (PSS) jako kalibratora. Analiza opiera się na modelu mieszanym, w którym aktywność FVIII w osoczu została przekształcona logarytmicznie, przy czym grupa wiekowa stanowi efekt stały, a uczestnik jest efektem losowym. Średnią dolinę przedstawiono po przekształceniu wstecznym do skali naturalnej.
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) (z wyłączeniem pierwszej ekspozycji) do 28 tygodnia
Odsetek uczestników ze wskaźnikiem występowania potwierdzonych inhibitorów FVIII ≥0,6 BU
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Przedstawiono odsetek uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała hamujące przeciwko FVIII. Mówiono, że uczestnik ma inhibitory FVIII, jeśli dwa kolejne testy, najlepiej w ciągu 2 tygodni, dały wynik pozytywny (większy lub równy (≥) 0,6 jednostki bethesda (BU)). Do obliczenia dawki inhibitora licznik włączono dla wszystkich uczestników z przeciwciałami neutralizującymi, natomiast mianownik włączono dla wszystkich uczestników z co najmniej 50 ekspozycjami oraz wszystkich uczestników z mniej niż 50 ekspozycjami, ale z inhibitorem neutralizującym.
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do tygodnia 28
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do końca badania (tydzień 32)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z produktem, czy nie. Wszystkie przedstawione działania niepożądane są związane z leczeniem. Zdarzenie niepożądane powstałe w wyniku leczenia zdefiniowano jako zdarzenie mające początek po pierwszym podaniu N8-GP.
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do końca badania (tydzień 32)
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do końca badania (tydzień 32)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć lub zagraża życiu, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub powoduje przedłużenie istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność lub może mieć spowodowało wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub wymaga interwencji, aby zapobiec trwałemu upośledzeniu lub uszkodzeniu. Wszystkie przedstawione SAE są związane z leczeniem (wszelkie poważne zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu produktu próbnego).
Od rozpoczęcia leczenia (tydzień 0) do końca badania (tydzień 32)
Odzyskiwanie przyrostowe (IR)
Ramy czasowe: 30 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 0, tygodniu 28
Odzysk przyrostowy obliczono odejmując aktywność FVIII (j.m./ml) zmierzoną w osoczu w czasie 0 od aktywności zmierzonej w czasie 30 minut po podaniu i dzieląc tę ​​różnicę przez dawkę wstrzykniętą w chwili 0 wyrażoną jako j.m./kg masy ciała. Aktywność FVIII mierzono za pomocą testu chromogennego.
30 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 0, tygodniu 28
Aktywność FVIII 30 minut po wstrzyknięciu (C30min)
Ramy czasowe: 30 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 0, tygodniu 28
Aktywność FVIII w osoczu mierzono po 30 minutach wstrzyknięcia. Aktywność FVIII mierzono za pomocą testu chromogennego.
30 minut po wstrzyknięciu w tygodniu 0, tygodniu 28
Aktywność minimalna FVIII 96 godzin po wstrzyknięciu (C96h)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 96 h ± 8 h po wstrzyknięciu w tygodniu 0, stan stacjonarny: 96 h ± 8 h po wstrzyknięciu w 28 tygodniu
Aktywność FVIII w osoczu mierzono po 96 godzinach wstrzyknięcia. Mierzono to w dwóch punktach czasowych, w tygodniu 0 i tygodniu 28 badania. Przeprowadzono test chromogenny.
Pojedyncza dawka: 96 h ± 8 h po wstrzyknięciu w tygodniu 0, stan stacjonarny: 96 h ± 8 h po wstrzyknięciu w 28 tygodniu
Obszar pod krzywą (AUC0-inf)
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Mierzono obszar pod aktywnością osocza w funkcji profilu czasowego od czasu zero do nieskończoności (AUC0-inf).
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Powierzchnia pod krzywą (0-t)
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Mierzono obszar pod aktywnością osocza w funkcji profilu czasowego od czasu zero do ostatniej mierzalnej aktywności (AUC0-t).
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Obszar pod krzywą (0-96h)
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Mierzono obszar pod aktywnością osocza w funkcji profilu czasowego od czasu zero do 96 godzin (AUC0-96h).
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Współczynnik akumulacji
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w 28. tygodniu
Współczynnik kumulacji obliczono jako AUC(0-96h) w stanie stacjonarnym/AUC(0-96h) po pojedynczej dawce. AUC(0-96) to obszar aktywności osocza w funkcji profilu czasowego od czasu zero do 96 godzin.
0–96 godzin po wstrzyknięciu w 28. tygodniu
Końcowy okres półtrwania (t½)
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Końcowy okres półtrwania obliczono jako ln(2)/λz; gdzie λz jest stałą szybkości eliminacji końcowej. Stałą szybkości końcowej eliminacji oszacowano za pomocą regresji liniowej końcowej części log (aktywności) w funkcji profilu czasowego.
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Rozliczenie (CL)
Ramy czasowe: Pojedyncza dawka: 0-96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0, Stan stacjonarny: 0-96 godzin po wstrzyknięciu w 28 tygodniu
Zgłaszano klirens (CL) leku po podaniu dożylnym. Klirens obliczono przy użyciu wzoru CL = dawka / AUC(0-inf) dla pojedynczej dawki i CL = dawka / AUC(0-96) h dla stanu stacjonarnego.
Pojedyncza dawka: 0-96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0, Stan stacjonarny: 0-96 godzin po wstrzyknięciu w 28 tygodniu
Pozorna objętość dystrybucji (Vz) w oparciu o fazę końcową
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Zmierzono pozorną objętość dystrybucji (Vz) w oparciu o fazę końcową. Pozorną objętość dystrybucji obliczono ze wzoru: całkowity klirens osoczowy podzielony przez stałą szybkości końcowej eliminacji (Vz= CL/λz).
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Pozorna objętość dystrybucji (Vss) w oparciu o stan stacjonarny
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w 28. tygodniu
Mierzono pozorną objętość dystrybucji (Vss) w stanie stacjonarnym. Pozorną objętość dystrybucji (Vss) obliczono stosując wzór: całkowity klirens osoczowy pomnożony przez średni czas przebywania (Vss=CL*MRT).
0–96 godzin po wstrzyknięciu w 28. tygodniu
Ekstrapolowany obszar pod krzywą (procent AUC [%] ekstrapol
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Procent AUC(0-inf) określony metodą ekstrapolacji. Obliczano przy użyciu wzoru: Powierzchnia pod aktywnością osocza w funkcji profilu czasowego od zadanego mierzalnego czasu do nieskończoności (AUCt-inf)/Obszar pod aktywnością osocza w funkcji profilu czasowego od czasu od zera do nieskończoności (AUC0-inf).
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Średni czas przebywania
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Średni czas przebywania (MRT) obliczony jako obszar pod krzywą stężenia w osoczu w pierwszym momencie (AUMC [0-inf]) podzielony przez AUC (0-inf). (AUMC [0-inf]) to obszar pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu w pierwszym momencie od czasu 0 do nieskończoności.
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Stała szybkości eliminacji terminala (λz)
Ramy czasowe: 0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28
Stałą szybkości eliminacji końcowej oszacowano za pomocą regresji liniowej końcowej części log(aktywności) w funkcji czasu.
0–96 godzin po wstrzyknięciu w tygodniu 0 i tygodniu 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7088-4595
  • U1111-1235-5905 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2020-003001-58 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na turoktokog alfa pegol (N8-GP)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj