Eficácia e segurança do Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) para profilaxia e tratamento de episódios hemorrágicos em pacientes chineses previamente tratados com hemofilia A (pathfinder10) (Pathfinder10)
15 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo aberto, multicêntrico, avaliando a eficácia, a segurança e a farmacocinética do Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) quando usado para tratamento e profilaxia de episódios hemorrágicos em pacientes chineses previamente tratados com hemofilia A
O estudo investiga a eficácia do medicamento chamado turoctocog alfa pegol (N8-GP) em pacientes chineses previamente tratados com hemofilia A grave.
Os participantes serão tratados com N8-GP. Este é um medicamento que os médicos já podem prescrever em outros países.
O medicamento será injetado em uma veia (injeções intravenosas) e amostras de sangue serão coletadas.
O estudo durará cerca de 7-8 meses. Os participantes terão entre 8 e 15 visitas à clínica e possivelmente várias ligações telefônicas com o médico do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
36
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central-South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Qinghai
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Xining, Qinghai, China, 810007
- Qinghai Provincial People's Hospital
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Shandong
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Jinan, Shandong, China, 250013
- Jinan Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
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Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650101
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. As atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
- Paciente chinês do sexo masculino com hemofilia A congênita grave com atividade de FVIII abaixo de 1% de acordo com registros médicos.
- Idade maior ou igual a 12 anos no momento da assinatura do consentimento informado.
- Histórico de pelo menos 150 dias de exposição (EDs) a outros produtos FVIII.
- O paciente e/ou cuidador é capaz de avaliar um episódio de sangramento, manter um diário, realizar o tratamento domiciliar de episódios de sangramento e seguir os procedimentos do estudo a critério do investigador.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados.
- Participação anterior neste julgamento. A participação é definida como consentimento informado assinado.
- Participação em qualquer ensaio clínico de um medicamento experimental aprovado ou não aprovado dentro de 5 meias-vidas ou 30 dias a partir da triagem, o que for mais longo.
- Histórico conhecido de inibidores de FVIII com base em registros médicos existentes, revisões de relatórios de laboratório e entrevistas com pacientes e/ou cuidadores.
- Inibidores de FVIII atuais maiores ou iguais a 0,6 BU.
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido, exceto hemofilia De acordo com registros médicos.
- HIV positivo, definido por registros médicos, com contagem de CD4+ menor ou igual a 200/L e carga viral maior que 200 partículas/μl ou maior que 400.000 cópias/mL dentro de 6 meses da entrada no estudo. Se os dados não estiverem disponíveis nos registros médicos nos últimos 6 meses, o teste deve ser realizado na consulta de triagem.
- Eventos tromboembólicos significativos anteriores (p. infarto do miocárdio, doença cerebrovascular ou trombose venosa profunda) conforme definido pelos registros médicos disponíveis.
- Disfunção hepática definida como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) superior a 3 vezes o limite normal combinado com bilirrubina total superior a 1,5 vezes o limite superior normal na triagem, conforme definido pelo laboratório central
- Insuficiência renal definida como taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) menor ou igual a 30 mL/min/1,73 m^2 para creatinina sérica medida na triagem, conforme definido pelo laboratório central.
- Contagem de plaquetas abaixo de 50×109/L na triagem com base nos valores do laboratório central na triagem.
- Modulação imunológica contínua ou medicação quimioterápica.
- Qualquer distúrbio, exceto condições associadas à hemofilia A, que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do paciente ou o cumprimento do protocolo.
- Incapacidade mental, falta de vontade ou barreiras linguísticas que impedem a compreensão ou cooperação adequada.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Profilaxia N8-GP
Todos os pacientes receberão profilaxia com 50 UI/kg de N8-GP a cada 4 dias por um período de tratamento de pelo menos 28 semanas (com a possibilidade de mudar para dosagem duas vezes por semana durante o período de tratamento, a critério do investigador).
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N8-GP será injetado em uma veia (injeções intravenosas) a cada 4 dias em pelo menos 28 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de episódios de sangramento por ano (taxa de sangramento anual)
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Os dados do número de episódios de sangramento por ano (taxa de sangramento anual) são relatados.
A taxa de sangramento anual (ABR) é o número de episódios de sangramento por ano.
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Efeito hemostático do N8-GP quando usado para tratamento de episódios hemorrágicos, avaliado em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e nenhum)
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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O efeito hemostático do N8-GP no tratamento de episódios hemorrágicos foi avaliado por uma escala de resposta de 4 pontos: nenhum, moderado, bom ou excelente.
A avaliação durante o estudo foi feita pelo participante e/ou pai(s)/cuidador dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção, como segue: Excelente: Alívio abrupto da dor e/ou melhora clara nos sinais objetivos de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção ; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção, mas possivelmente exigindo mais de uma injeção para resolução completa; Moderado: Efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 8 horas após a primeira injeção, mas geralmente requer mais de uma injeção; Nenhum: Sem melhora ou piora dos sintomas.
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Número de injeções necessárias para tratar episódios de sangramento
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Foi relatado o número médio de injeções de N8-GP usadas para o tratamento de um sangramento, do início ao fim do sangramento.
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Consumo de N8-GP para Profilaxia
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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O consumo médio de N8-GP para profilaxia por ano, por participante, foi relatado e medido em unidades internacionais por quilograma por ano (UI/kg/ano).
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Atividade mínima do FVIII durante a profilaxia
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) (excluindo a primeira exposição) até à Semana 28
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Níveis mínimos de FVIII foram relatados para todos os participantes que receberam tratamento profilático.
O ensaio cromogênico foi realizado com padrão específico do produto (PSS) N8-GP como calibrador.
A análise é baseada em um modelo misto na atividade plasmática logarítmica do FVIII com a faixa etária como efeito fixo e o participante como efeito aleatório.
O vale médio é apresentado transformado de volta para a escala natural.
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Desde o início do tratamento (Semana 0) (excluindo a primeira exposição) até à Semana 28
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Porcentagem de participantes com taxa de incidência de inibidores de FVIII confirmados ≥0,6 BU
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Foi apresentada a porcentagem de participantes que desenvolveram anticorpos inibitórios contra o FVIII.
Foi dito que um participante tinha inibidores de FVIII se dois testes consecutivos, de preferência dentro de 2 semanas, fossem positivos (maior ou igual a (≥) 0,6 unidade Bethesda (BU)).
Para o cálculo da taxa de inibidor, o numerador foi incluído para todos os participantes com anticorpos neutralizantes, enquanto o denominador foi incluído para todos os participantes com um mínimo de 50 exposições, mais quaisquer participantes com menos de 50 exposições, mas com inibidor neutralizante.
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até a Semana 28
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Número de eventos adversos (EAs)
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até o final do estudo (Semana 32)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto, considerado ou não relacionado ao produto.
Todos os EAs apresentados são emergentes do tratamento.
Um evento adverso emergente do tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N8-GP.
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até o final do estudo (Semana 32)
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Número de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento (Semana 0) até o final do estudo (Semana 32)
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Um evento adverso grave (EAG) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulte em morte, ou seja fatal, ou exija hospitalização de pacientes internados ou provoque o prolongamento da hospitalização existente, resulte em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, ou possa ter causou uma anomalia congênita/defeito de nascença ou requer intervenção para evitar danos ou deficiências permanentes.
Todos os SAEs apresentados são emergentes do tratamento (quaisquer eventos adversos graves que ocorreram após a administração do produto experimental).
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Desde o início do tratamento (Semana 0) até o final do estudo (Semana 32)
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Recuperação Incremental (IR)
Prazo: 30 minutos após a injeção na Semana 0, Semana 28
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A recuperação incremental foi calculada subtraindo a atividade do FVIII (UI/mL) medida no plasma no momento 0 daquela medida no momento 30 minutos após a administração e dividindo esta diferença pela dose injetada no momento 0 expressa como UI/kg de peso corporal.
A atividade do FVIII foi medida com um ensaio cromogênico.
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30 minutos após a injeção na Semana 0, Semana 28
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Atividade do FVIII 30 minutos após a injeção (C30min)
Prazo: 30 minutos após a injeção na Semana 0, Semana 28
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A atividade plasmática do FVIII foi medida após 30 minutos da injeção.
A atividade do FVIII foi medida com um ensaio cromogênico.
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30 minutos após a injeção na Semana 0, Semana 28
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Atividade mínima do FVIII 96 h pós-injeção (C96h)
Prazo: Dose única: 96 horas ± 8 horas após a injeção na Semana 0, Estado estacionário: 96 horas ± 8 horas após a injeção na Semana 28
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A atividade plasmática do FVIII foi medida após 96 horas da injeção.
Isto foi medido em dois momentos, Semana 0 e Semana 28, durante o estudo.
Foi realizado ensaio cromogênico.
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Dose única: 96 horas ± 8 horas após a injeção na Semana 0, Estado estacionário: 96 horas ± 8 horas após a injeção na Semana 28
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Área sob a curva (AUC0-inf)
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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A área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo do tempo zero ao infinito (AUC0-inf) foi medida.
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Área sob a curva (0-t)
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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A área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo desde o tempo zero até a última atividade mensurável (AUC0-t) foi medida.
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Área sob a curva (0-96h)
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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A área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo do tempo zero a 96 horas (AUC0-96h) foi medida.
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Taxa de acumulação
Prazo: 0-96 horas após a injeção na semana 28
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A taxa de acumulação foi calculada como AUC(0-96h) no estado estacionário/AUC(0-96h) em dose única.
AUC(0-96) é a área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo do tempo zero a 96 horas.
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0-96 horas após a injeção na semana 28
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Meia-vida terminal (t½)
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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A meia-vida terminal foi calculada como ln(2)/λz; onde λz é a constante da taxa de eliminação terminal.
A constante da taxa de eliminação terminal foi estimada utilizando regressão linear na parte terminal do logaritmo (atividade) versus perfil de tempo.
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Liberação (CL)
Prazo: Dose única: 0-96 horas após a injeção na Semana 0, Estado estacionário: 0-96 horas após a injeção na Semana 28
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Foi relatada depuração (CL) do medicamento após administração intravenosa.
A depuração foi calculada utilizando a fórmula CL= Dose / AUC(0-inf) para dose única e CL= Dose / AUC(0-96) h para estado estacionário.
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Dose única: 0-96 horas após a injeção na Semana 0, Estado estacionário: 0-96 horas após a injeção na Semana 28
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Volume Aparente de Distribuição (Vz) Baseado na Fase Terminal
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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O volume aparente de distribuição (Vz) com base na fase terminal foi medido.
O volume aparente de distribuição foi calculado utilizando a fórmula: depuração plasmática total dividida pela constante da taxa de eliminação terminal (Vz = CL/λz).
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Volume aparente de distribuição (Vss) com base no estado estacionário
Prazo: 0-96 horas após a injeção na semana 28
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O volume aparente de distribuição (Vss) no estado estacionário foi medido.
O volume aparente de distribuição (Vss) foi calculado utilizando a fórmula: depuração plasmática total multiplicada pelo tempo médio de residência (Vss=CL*MRT).
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0-96 horas após a injeção na semana 28
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Área extrapolada sob a curva (AUC Percentual [%] Extrap
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Porcentagem de AUC(0-inf) determinada por extrapolação.
Foi calculado usando a fórmula: Área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo desde o tempo mensurável determinado até o infinito (AUCt-inf)/Área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo desde o tempo zero até o infinito (AUC0-inf).
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Tempo Médio de Residência
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Tempo médio de residência (MRT) calculado como a área sob a curva concentração-tempo do primeiro momento (AUMC [0-inf]) dividida pela AUC (0-inf).
(AUMC [0-inf]) é a área sob a curva concentração plasmática-tempo do primeiro momento, do tempo 0 ao infinito.
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Constante da taxa de eliminação terminal (λz)
Prazo: 0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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A constante da taxa de eliminação terminal foi estimada usando regressão linear na parte terminal do log(atividade) versus perfil de tempo.
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0-96 horas após a injeção na Semana 0 e na Semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
28 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
28 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
18 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN7088-4595
- U1111-1235-5905 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2020-003001-58 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .