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Efficacia e sicurezza di Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) per la profilassi e il trattamento di episodi di sanguinamento in pazienti cinesi precedentemente trattati con emofilia A (pathfinder10) (Pathfinder10)

15 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio multicentrico in aperto che valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) quando utilizzato per il trattamento e la profilassi di episodi di sanguinamento in pazienti cinesi affetti da emofilia A trattati in precedenza

Lo studio esamina l'efficacia del medicinale chiamato turoctocog alfa pegol (N8-GP) in pazienti cinesi precedentemente trattati con grave emofilia A.

I partecipanti saranno trattati con N8-GP. Questo è un medicinale che i medici possono già prescrivere in altri paesi.

Il medicinale verrà iniettato in una vena (iniezioni endovenose) e verranno raccolti campioni di sangue.

Lo studio durerà circa 7-8 mesi. I partecipanti avranno tra 8 e 15 visite alla clinica ed eventualmente un numero di telefonate con il medico dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Cina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Cina, 810007
        • Qinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure eseguite nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  • Paziente maschio cinese con grave emofilia congenita A con un'attività di FVIII inferiore all'1% secondo le cartelle cliniche.
  • Età maggiore o uguale a 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Storia di almeno 150 giorni di esposizione (DE) ad altri prodotti a base di FVIII.
  • Il paziente e/o il caregiver è in grado di valutare un episodio emorragico, tenere un diario, eseguire il trattamento domiciliare degli episodi emorragici e comunque seguire le procedure dello studio a discrezione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati.
  • Precedente partecipazione a questo processo. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
  • Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica di un medicinale sperimentale approvato o non approvato entro 5 emivite o 30 giorni dallo screening, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Storia nota di inibitori del FVIII basata su cartelle cliniche esistenti, revisioni di rapporti di laboratorio e interviste a pazienti e/o caregiver.
  • Attuali inibitori del FVIII maggiori o uguali a 0,6 BU.
  • Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia Secondo le cartelle cliniche.
  • HIV positivo, definito dalle cartelle cliniche, con conta CD4+ inferiore o uguale a 200/L e una carica virale superiore a 200 particelle/μl o superiore a 400.000 copie/mL entro 6 mesi dall'inizio dello studio. Se i dati non sono disponibili nelle cartelle cliniche negli ultimi 6 mesi, il test deve essere eseguito durante la visita di screening.
  • Precedenti eventi tromboembolici significativi (ad es. infarto miocardico, malattia cerebrovascolare o trombosi venosa profonda) come definito dalle cartelle cliniche disponibili.
  • Disfunzione epatica definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 3 volte il limite normale combinato con bilirubina totale superiore a 1,5 volte il limite superiore normale allo screening, come definito dal laboratorio centrale
  • Compromissione renale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore o uguale a 30 ml/min/1,73 m^2 per la creatinina sierica misurata allo screening, come definito dal laboratorio centrale.
  • Conta piastrinica inferiore a 50×109/L allo screening basata sui valori del laboratorio centrale allo screening.
  • Farmaci immunomodulanti o chemioterapici in corso.
  • Qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia A, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o il rispetto del protocollo.
  • Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Profilassi N8-GP
Tutti i pazienti riceveranno profilassi con 50 UI/kg N8-GP ogni 4 giorni per un periodo di trattamento di almeno 28 settimane (con la possibilità di passare alla somministrazione bisettimanale durante il periodo di trattamento a discrezione dello sperimentatore).
Droga: turoctocog alfa pegol (N8-GP)
N8-GP verrà iniettato in una vena (iniezioni endovenose) ogni 4 giorni in almeno 28 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi di sanguinamento all'anno (tasso di sanguinamento annualizzato)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
Vengono riportati i dati relativi al numero di episodi di sanguinamento per anno (tasso di sanguinamento annualizzato). Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è il numero di episodi di sanguinamento all’anno.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto emostatico di N8-GP quando utilizzato per il trattamento di episodi emorragici, valutato su una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buono, moderato e nessuno)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
L'effetto emostatico di N8-GP per il trattamento degli episodi emorragici è stato valutato mediante una scala di risposta a 4 punti: nessuno, moderato, buono o eccellente. La valutazione durante lo studio è stata effettuata dal partecipante e/o dai genitori/tutore entro circa 8 ore dopo una singola iniezione come segue: Eccellente: improvviso sollievo dal dolore e/o chiaro miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione ; Buono: netto sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione, ma potrebbe richiedere più di un'iniezione per la completa risoluzione; Moderato: effetto benefico probabile o lieve entro circa 8 ore dalla prima iniezione, ma solitamente richiede più di un'iniezione; Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
Numero di iniezioni necessarie per trattare gli episodi emorragici
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
È stato riportato il numero medio di iniezioni di N8-GP utilizzate per il trattamento di un sanguinamento dall'inizio alla fine.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
Consumo di N8-GP per la profilassi
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
È stato riportato il consumo medio di N8-GP per la profilassi per anno per partecipante ed è stato misurato in unità internazionali per chilogrammo all'anno (UI/kg/anno).
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
Attività di depressione del FVIII durante la profilassi
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (Settimana 0) (esclusa la prima esposizione) fino alla Settimana 28
Livelli minimi di FVIII sono stati segnalati per tutti i partecipanti che avevano ricevuto il trattamento di profilassi. Il test cromogenico è stato eseguito utilizzando lo standard specifico del prodotto N8-GP (PSS) come calibratore. L'analisi si basa su un modello misto sull'attività plasmatica del FVIII trasformata logaritmica, con il gruppo di età come effetto fisso e il partecipante come effetto casuale. La media è presentata retrotrasformata su scala naturale.
Dall'inizio del trattamento (Settimana 0) (esclusa la prima esposizione) fino alla Settimana 28
Percentuale di partecipanti con tasso di incidenza di inibitori confermati del FVIII ≥ 0,6 BU
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
È stata presentata la percentuale di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il FVIII. Si diceva che un partecipante avesse inibitori del FVIII se due test consecutivi, preferibilmente entro 2 settimane, risultavano positivi (maggiore o uguale a (≥) 0,6 unità bethesda (BU)). Per il calcolo del tasso di inibitore il numeratore è stato incluso per tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti mentre il denominatore è stato incluso per tutti i partecipanti con un minimo di 50 esposizioni più tutti i partecipanti con meno di 50 esposizioni ma con inibitore neutralizzante.
Dall'inizio del trattamento (settimana 0) fino alla settimana 28
Numero di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (Settimana 0) fino alla fine dello studio (Settimana 32)
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associato all'uso di un prodotto, considerato o meno correlato al prodotto. Tutti gli eventi avversi presentati sono emergenti dal trattamento. Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento esordito dopo la prima somministrazione di N8-GP.
Dall'inizio del trattamento (Settimana 0) fino alla fine dello studio (Settimana 32)
Numero di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento (Settimana 0) fino alla fine dello studio (Settimana 32)
Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provoca la morte, o mette in pericolo la vita, o richiede il ricovero ospedaliero o causa il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, o può avere ha causato un'anomalia congenita/un difetto congenito o richiede un intervento per prevenire menomazioni o danni permanenti. Tutti gli SAE presentati sono emergenti dal trattamento (qualsiasi evento avverso grave che si è verificato dopo la somministrazione del prodotto in studio).
Dall'inizio del trattamento (Settimana 0) fino alla fine dello studio (Settimana 32)
Recupero incrementale (IR)
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'iniezione alla Settimana 0, Settimana 28
Il recupero incrementale è stato calcolato sottraendo l'attività del FVIII (IU/mL) misurata nel plasma al tempo 0 da quella misurata al tempo 30 minuti dopo la somministrazione e dividendo questa differenza per la dose iniettata al tempo 0 espressa come UI/kg di peso corporeo. L'attività del FVIII è stata misurata con un test cromogenico.
30 minuti dopo l'iniezione alla Settimana 0, Settimana 28
Attività del FVIII 30 minuti post-iniezione (C30min)
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'iniezione alla Settimana 0, Settimana 28
L'attività plasmatica del FVIII è stata misurata dopo 30 minuti dall'iniezione. L'attività del FVIII è stata misurata con un test cromogenico.
30 minuti dopo l'iniezione alla Settimana 0, Settimana 28
Attività di valle del FVIII 96 h post-iniezione (C96h)
Lasso di tempo: Dose singola: 96 h ± 8 h post-iniezione alla settimana 0, Stato stazionario: 96 h ± 8 h post-iniezione alla settimana 28
L'attività plasmatica del FVIII è stata misurata dopo 96 ore dall'iniezione. Questo è stato misurato in due punti temporali, la Settimana 0 e la Settimana 28, durante lo studio. È stato eseguito il test cromogenico.
Dose singola: 96 h ± 8 h post-iniezione alla settimana 0, Stato stazionario: 96 h ± 8 h post-iniezione alla settimana 28
Area sotto la curva (AUC0-inf)
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0 e alla settimana 28
È stata misurata l'area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf).
0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0 e alla settimana 28
Area sotto la curva (0-t)
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0 e alla settimana 28
È stata misurata l’area sotto l’attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero all’ultima attività misurabile (AUC0-t).
0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0 e alla settimana 28
Area sotto la curva (0-96 ore)
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0 e alla settimana 28
È stata misurata l’area sotto l’attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 96 ore (AUC0-96h).
0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0 e alla settimana 28
Rapporto di accumulo
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 28
Il rapporto di accumulo è stato calcolato come AUC (0-96 ore) allo stato stazionario/AUC (0-96 ore) a dose singola. L'AUC(0-96) è l'area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero a 96 ore.
0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 28
Emivita terminale (t½)
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
L'emivita terminale è stata calcolata come ln(2)/λz; dove λz è la costante di velocità di eliminazione terminale. La costante del tasso di eliminazione terminale è stata stimata utilizzando la regressione lineare sulla parte terminale del registro (attività) rispetto al profilo temporale.
0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
Liquidazione (CL)
Lasso di tempo: Dose singola: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0, Stato stazionario: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 28
È stata segnalata la clearance (CL) del farmaco dopo somministrazione endovenosa. La clearance è stata calcolata utilizzando la formula CL= Dose/AUC(0-inf) per la dose singola e CL= Dose/AUC(0-96) h per lo stato stazionario.
Dose singola: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 0, Stato stazionario: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 28
Volume Apparente di Distribuzione (Vz) Basato sulla Fase Terminale
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
È stato misurato il volume apparente di distribuzione (Vz) in base alla fase terminale. Il volume di distribuzione apparente è stato calcolato utilizzando la formula: clearance plasmatica totale divisa per la costante di velocità di eliminazione terminale (Vz= CL/λz).
0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
Volume di distribuzione apparente (Vss) basato sullo stato stazionario
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 28
È stato misurato il volume apparente di distribuzione (Vss) allo stato stazionario. Il volume di distribuzione apparente (Vss) è stato calcolato utilizzando la formula: clearance plasmatica totale moltiplicata per il tempo di residenza medio (Vss=CL*MRT).
0-96 ore dopo l'iniezione alla settimana 28
Area estrapolata sotto la curva (percentuale AUC [%] Estrap
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
Percentuale di AUC(0-inf) determinata mediante estrapolazione. È stato calcolato utilizzando la formula: Area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo misurabile dato all'infinito (AUCt-inf)/Area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf).
0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
Tempo medio di residenza
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
Tempo di residenza medio (MRT) calcolato come area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo del primo momento (AUMC [0-inf]) divisa per l'AUC (0-inf). (AUMC [0-inf]) è l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo del primo momento dal tempo 0 all'infinito.
0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
Costante della velocità di eliminazione terminale (λz)
Lasso di tempo: 0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28
La costante del tasso di eliminazione terminale è stata stimata utilizzando la regressione lineare sulla parte terminale del registro (attività) rispetto al profilo temporale.
0-96 ore dopo l'iniezione nella settimana 0 e nella settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

28 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

18 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7088-4595
  • U1111-1235-5905 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2020-003001-58 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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