Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) til profylakse og behandling af blødningsepisoder hos tidligere behandlede kinesiske patienter med hæmofili A (pathfinder10) (Pathfinder10)

15. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et åbent multicenterforsøg, der evaluerer effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP), når det bruges til behandling og profylakse af blødningsepisoder hos tidligere behandlede kinesiske patienter med hæmofili A

Undersøgelsen undersøger, hvor godt medicinen kaldet turoctocog alfa pegol (N8-GP) virker hos tidligere behandlede kinesiske patienter med svær hæmofili A.

Deltagerne vil blive behandlet med N8-GP. Dette er en medicin, som læger allerede kan ordinere i andre lande.

Medicinen vil blive injiceret i en vene (intravenøse injektioner), og blodprøver vil blive indsamlet.

Undersøgelsen vil vare i omkring 7-8 måneder. Deltagerne vil have mellem 8 og 15 besøg på klinikken og eventuelt et antal telefonopkald med undersøgelseslægen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Kina, 810007
        • Qinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget.
  • Mandlig kinesisk patient med svær medfødt hæmofili A med en FVIII-aktivitet under 1 % ifølge lægejournaler.
  • Alder over eller lig med 12 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  • Anamnese med mindst 150 eksponeringsdage (ED'er) for andre FVIII-produkter.
  • Patienten og/eller plejepersonalet er i stand til at vurdere en blødningsepisode, føre dagbog, udføre hjemmebehandling af blødningsepisoder og i øvrigt følge forsøgsprocedurerne efter investigatorens skøn.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for prøveprodukt eller relaterede produkter.
  • Tidligere deltagelse i dette forsøg. Deltagelse er defineret som underskrevet informeret samtykke.
  • Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et godkendt eller ikke-godkendt forsøgslægemiddel inden for 5 halveringstider eller 30 dage fra screening, alt efter hvad der er længst.
  • Kendt historie med FVIII-hæmmere baseret på eksisterende lægejournaler, laboratorierapportgennemgange og patient- og/eller omsorgspersoninterviews.
  • Nuværende FVIII-hæmmere større end eller lig med 0,6 BU.
  • Anden medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse end hæmofili Ifølge lægejournaler.
  • HIV-positiv, defineret af lægejournaler, med CD4+-tal mindre end eller lig med 200/L og en viral belastning større end 200 partikler/μl eller mere end 400.000 kopier/ml inden for 6 måneder efter forsøgets start. Hvis data ikke er tilgængelige i journaler inden for de sidste 6 måneder, skal testen udføres ved screeningsbesøget.
  • Tidligere signifikante tromboemboliske hændelser (f. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær sygdom eller dyb venetrombose) som defineret af tilgængelige lægejournaler.
  • Leverdysfunktion defineret som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) større end 3 gange normalgrænsen kombineret med total bilirubin større end 1,5 gange øvre normalgrænse ved screening, som defineret af centrallaboratoriet
  • Nedsat nyrefunktion defineret som estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) under eller lig med 30 ml/min/1,73 m^2 for serumkreatinin målt ved screening, som defineret af centralt laboratorium.
  • Blodpladetal under 50×109/L ved screening baseret på centrale laboratorieværdier ved screening.
  • Løbende immunmodulerende eller kemoterapeutisk medicin.
  • Enhver lidelse, bortset fra tilstande forbundet med hæmofili A, som efter investigators mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.
  • Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: N8-GP profylakse
Alle patienter vil modtage profylakse med 50 IE/kg N8-GP hver 4. dag i en behandlingsperiode på mindst 28 uger (med mulighed for at skifte til to gange ugentlig dosering i behandlingsperioden efter investigatorens skøn).
Medicin: turoctocog alfa pegol (N8-GP)
N8-GP vil blive injiceret i en vene (intravenøse injektioner) hver 4. dag i mindst 28 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blødningsepisoder pr. år (årlig blødningsrate)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Antal blødningsepisoder pr. år (Annualised Bleeding Rate) data er rapporteret. Annualiseret blødningshastighed (ABR) er antallet af blødningsepisoder om året.
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk effekt af N8-GP, når det bruges til behandling af blødningsepisoder, vurderet på en firepunktsskala for hæmostatisk respons (fremragende, god, moderat og ingen)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Hæmostatisk effekt af N8-GP til behandling af blødningsepisoder blev vurderet ved 4-punkts responsskala: ingen, moderat, god eller fremragende. Evaluering under forsøget blev udført af deltager og/eller forældre/plejer inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion som følger: Fremragende: Pludselig smertelindring og/eller tydelig forbedring af objektive tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion ; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en enkelt injektion, men det kræver muligvis mere end én injektion for fuldstændig løsning; Moderat: Sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for ca. 8 timer efter den første injektion, men kræver normalt mere end én injektion; Ingen: Ingen forbedring eller forværring af symptomer.
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Antal nødvendige injektioner for at behandle blødningsepisoder
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Det gennemsnitlige antal injektioner af N8-GP anvendt til behandling af en blødning fra start til stop af en blødning blev rapporteret.
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Forbrug af N8-GP til profylakse
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Det gennemsnitlige forbrug af N8-GP til profylakse pr. år pr. deltager blev rapporteret, og det blev målt i internationale enheder pr. kilogram pr. år (IE/kg/år).
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
FVIII Trough-aktivitet under profylakse
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) (ekskl. første eksponering) til uge 28
Lavværdier af FVIII blev rapporteret for alle deltagere, der modtog profylaksebehandling. Kromogent assay blev udført med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som en kalibrator. Analysen er baseret på en blandet model på den log transformerede plasma FVIII aktivitet med aldersgruppe som fast effekt og deltager som tilfældig effekt. Middeltruget præsenteres tilbagetransformeret til den naturlige skala.
Fra behandlingsstart (uge 0) (ekskl. første eksponering) til uge 28
Procentdel af deltagere med incidensrate af bekræftede FVIII-hæmmere ≥0,6 BU
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Procentdel af deltagere, der udviklede hæmmende antistoffer mod FVIII, blev præsenteret. En deltager blev sagt at have FVIII-hæmmere, hvis to på hinanden følgende test, fortrinsvis inden for 2 uger, var positive (større end eller lig med (≥) 0,6 bethesda-enhed (BU)). Til beregning af inhibitorraten blev tælleren inkluderet for alle deltagere med neutraliserende antistoffer, mens nævneren blev inkluderet for alle deltagere med minimum 50 eksponeringer plus alle deltagere med mindre end 50 eksponeringer, men med neutraliserende inhibitor.
Fra behandlingsstart (uge 0) til uge 28
Antal uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til afslutning af forsøg (uge 32)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et produkt, uanset om det anses for at være relateret til produktet eller ej. Alle præsenterede AE'er er behandlingsfremkaldende. En behandlingsudløst bivirkning blev defineret som en hændelse med indtræden efter første N8-GP administration.
Fra behandlingsstart (uge 0) til afslutning af forsøg (uge 32)
Antal alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra behandlingsstart (uge 0) til afslutning af forsøg (uge 32)
En alvorlig uønsket hændelse (SAE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden eller er livstruende, eller som kræver hospitalsindlæggelse eller forårsager forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, eller kan have forårsaget en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller kræver indgreb for at forhindre permanent svækkelse eller skade. Alle præsenterede SAE'er er behandlingsfremkaldende (enhver alvorlig uønsket hændelse, der opstod efter indgivelse af forsøgsprodukt).
Fra behandlingsstart (uge 0) til afslutning af forsøg (uge 32)
Incremental Recovery (IR)
Tidsramme: 30 min efter injektion i uge 0, uge ​​28
Den trinvise genvinding blev beregnet ved at subtrahere FVIII-aktiviteten (IU/ml) målt i plasma på tidspunktet 0 fra den målt på tidspunktet 30 minutter efter dosering og dividere denne forskel med den dosis, der blev injiceret på tidspunktet 0 udtrykt som IU/kg legemsvægt. FVIII-aktivitet blev målt med et kromogent assay.
30 min efter injektion i uge 0, uge ​​28
FVIII-aktivitet 30 min efter injektion (C30 min)
Tidsramme: 30 min efter injektion i uge 0, uge ​​28
FVIII-plasmaaktivitet blev målt efter 30 minutters injektion. FVIII-aktivitet blev målt med et kromogent assay.
30 min efter injektion i uge 0, uge ​​28
FVIII Trough-aktivitet 96 timer efter injektion (C96h)
Tidsramme: Enkeltdosis: 96 timer ± 8 timer efter injektion i uge 0, steady-state: 96 timer ± 8 timer efter injektion i uge 28
FVIII-plasmaaktivitet blev målt efter 96 timers injektion. Dette blev målt på to tidspunkter uge 0 og uge 28 under undersøgelsen. Kromogent assay blev udført.
Enkeltdosis: 96 timer ± 8 timer efter injektion i uge 0, steady-state: 96 timer ± 8 timer efter injektion i uge 28
Area Under the Curve (AUC0-inf)
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofil fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) blev målt.
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Område under kurven (0-t)
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofil fra tid nul til sidste målbare aktivitet (AUC0-t) blev målt.
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Område under kurven (0-96 timer)
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofil fra tid nul til 96 timer (AUC0-96 timer) blev målt.
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Akkumuleringsforhold
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 28
Akkumuleringsforhold blev beregnet som AUC(0-96 timer) ved steady state/AUC(0-96 timer) ved enkeltdosis. AUC(0-96) er arealet under plasmaaktivitet versus tidsprofilen fra tid nul til 96 timer.
0-96 timer efter injektion i uge 28
Terminal halveringstid (t½)
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Terminal halveringstid blev beregnet som ln(2)/λz; hvor λz er den terminale eliminationshastighedskonstant. Den terminale eliminationshastighedskonstant blev estimeret ved hjælp af lineær regression på den terminale del af log (aktivitet) versus tidsprofilen.
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Klarering (CL)
Tidsramme: Enkeltdosis: 0-96 timer efter injektion ved uge 0, Steady-state: 0-96 timer efter injektion i uge 28
Clearance (CL) af lægemidlet efter intravenøs administration blev rapporteret. Clearance blev beregnet ved hjælp af formlen CL= Dosis/AUC(0-inf) for enkeltdosis og CL= Dosis/AUC(0-96) h for steady state.
Enkeltdosis: 0-96 timer efter injektion ved uge 0, Steady-state: 0-96 timer efter injektion i uge 28
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz) baseret på terminalfasen
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz) baseret på den terminale fase blev målt. Tilsyneladende distributionsvolumen blev beregnet ved hjælp af formel: total plasmaclearance divideret med terminal eliminationshastighedskonstant (Vz= CL/λz).
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vss) baseret på steady-state
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 28
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vss) ved steady-state blev målt. Tilsyneladende distributionsvolumen (Vss) blev beregnet ved hjælp af formel: total plasmaclearance ganget med gennemsnitlig opholdstid (Vss=CL*MRT).
0-96 timer efter injektion i uge 28
Ekstrapoleret areal under kurven (AUC-procent [%] Ekstrap
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Procentdel af AUC(0-inf) bestemt ved ekstrapolering. Det blev beregnet ved hjælp af formel: Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofil fra given målbar tid til uendelig (AUCt-inf)/Areal under plasmaaktivitet versus tidsprofil fra tid nul til uendelig (AUC0-inf).
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Gennemsnitlig opholdstid
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) beregnet som areal under det første øjebliks plasmakoncentration-tid-kurve (AUMC [0-inf]) divideret med AUC (0-inf). (AUMC [0-inf]) er arealet under det første øjebliks plasmakoncentration-tid-kurve fra tid 0 til uendelig.
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Terminal Elimination Rate Constant (λz)
Tidsramme: 0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28
Den terminale eliminationshastighedskonstant blev estimeret ved hjælp af lineær regression på den terminale del af log(aktiviteten) versus tidsprofilen.
0-96 timer efter injektion i uge 0 og uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

28. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7088-4595
  • U1111-1235-5905 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2020-003001-58 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med turoctocog alfa pegol (N8-GP)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner