Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost přípravku Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) pro profylaxi a léčbu epizod krvácení u dříve léčených čínských pacientů s hemofilií A (cestník10) (Pathfinder10)

15. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Multicentrická otevřená studie hodnotící účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku Turoctogu Alfa Pegol (N8-GP) při použití k léčbě a profylaxi krvácivých epizod u dříve léčených čínských pacientů s hemofilií A

Studie zkoumá, jak dobře účinkuje léčivý přípravek zvaný turoctokog alfa pegol (N8-GP) u dříve léčených čínských pacientů s těžkou hemofilií A.

Účastníci budou ošetřeni N8-GP. Jedná se o lék, který již mohou lékaři předepisovat v jiných zemích.

Lék bude aplikován do žíly (intravenózní injekce) a budou odebrány vzorky krve.

Studie bude trvat přibližně 7-8 měsíců. Účastníci absolvují 8 až 15 návštěv na klinice a případně řadu telefonátů se studijním lékařem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital-Hematology
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Čína, 810007
        • Qinghai Provincial People's Hospital
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250013
        • Jinan Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studiem. Činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást hodnocení, včetně činností k určení vhodnosti pro hodnocení.
  • Mužský čínský pacient s těžkou vrozenou hemofilií A s aktivitou FVIII pod 1 % podle lékařských záznamů.
  • Věk vyšší nebo rovný 12 letům v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Anamnéza nejméně 150 dnů expozice (ED) jiným přípravkům FVIII.
  • Pacient a/nebo ošetřovatel je schopen posoudit krvácivou epizodu, vést si deník, provádět domácí léčbu krvácivých epizod a jinak postupovat podle zkušebních postupů podle uvážení zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na zkušební produkt nebo související produkty.
  • Předchozí účast v tomto testu. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
  • Účast na jakémkoli klinickém hodnocení schváleného nebo neschváleného hodnoceného léčivého přípravku do 5 poločasů nebo 30 dnů od screeningu, podle toho, co je delší.
  • Známá historie inhibitorů FVIII založená na existujících lékařských záznamech, recenzích laboratorních zpráv a rozhovorech s pacientem a/nebo pečovatelem.
  • Současné inhibitory FVIII větší nebo rovné 0,6 BU.
  • Vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než hemofilie Podle lékařské dokumentace.
  • HIV pozitivní, definovaný lékařskými záznamy, s počtem CD4+ menším nebo rovným 200/l a virovou zátěží větší než 200 částic/μl nebo větší než 400 000 kopií/ml během 6 měsíců od vstupu do studie. Pokud údaje nejsou k dispozici ve zdravotnické dokumentaci za posledních 6 měsíců, musí být test proveden při screeningové návštěvě.
  • Předchozí významné tromboembolické příhody (např. infarkt myokardu, cerebrovaskulární onemocnění nebo hluboká žilní trombóza), jak je definováno v dostupných lékařských záznamech.
  • Jaterní dysfunkce definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 3násobek normálního limitu v kombinaci s celkovým bilirubinem vyšším než 1,5násobek horní hranice normálu při screeningu, jak je definováno centrální laboratoří
  • Porucha funkce ledvin definovaná jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) nižší nebo rovna 30 ml/min/1,73 m^2 pro sérový kreatinin měřený při screeningu, jak je definováno centrální laboratoří.
  • Počet krevních destiček pod 50×109/l při screeningu na základě centrálních laboratorních hodnot při screeningu.
  • Pokračující imunomodulační nebo chemoterapeutická léčba.
  • Jakákoli porucha, kromě stavů spojených s hemofilií A, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost pacienta nebo dodržování protokolu.
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Profylaxe N8-GP
Všichni pacienti budou dostávat profylaxi 50 IU/kg N8-GP každé 4 dny po dobu léčby minimálně 28 týdnů (s možností přechodu na dávkování dvakrát týdně během léčebného období podle uvážení zkoušejícího).
Lék: turoctokog alfa pegol (N8-GP)
N8-GP bude podáván injekcí do žíly (intravenózní injekce) každé 4 dny po dobu nejméně 28 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet epizod krvácení za rok (roční míra krvácení)
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Uvádějí se údaje o počtu krvácivých epizod za rok (Annualised Bleeding Rate). Anualizovaná míra krvácení (ABR) je počet krvácivých epizod za rok.
Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatický účinek N8-GP při použití k léčbě epizod krvácení, hodnocený na čtyřbodové stupnici pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a žádná)
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Hemostatický účinek N8-GP na léčbu krvácivých epizod byl hodnocen pomocí 4bodové škály odpovědí: žádná, střední, dobrá nebo výborná. Hodnocení během studie provedl účastník a/nebo rodič (rodiče)/pečovatel během přibližně 8 hodin po jedné injekci následovně: Vynikající: Náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení přibližně do 8 hodin po jedné injekci ; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci, ale možná bude vyžadovat více než jednu injekci k úplnému vymizení; Střední: Pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během přibližně 8 hodin po první injekci, ale obvykle vyžaduje více než jednu injekci; Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků.
Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Počet injekcí potřebných k léčbě epizod krvácení
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Byl uveden průměrný počet injekcí N8-GP použitých k léčbě krvácení od začátku do zastavení krvácení.
Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Spotřeba N8-GP pro profylaxi
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP pro profylaxi za rok na účastníka a byla měřena v mezinárodních jednotkách na kilogram za rok (IU/kg/rok).
Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Údolní aktivita FVIII během profylaxe
Časové okno: Od začátku léčby (týden 0) (kromě první expozice) do týdne 28
Minimální hladiny FVIII byly hlášeny u všech účastníků, kteří dostávali profylaxi. Chromogenní test byl proveden s N8-GP produktovým specifickým standardem (PSS) jako kalibrátorem. Analýza je založena na smíšeném modelu logaritmicky transformované plazmatické aktivity FVIII s věkovou skupinou jako fixním efektem a účastníkem jako náhodným efektem. Střední hodnota je prezentována zpětně transformovaná do přirozeného měřítka.
Od začátku léčby (týden 0) (kromě první expozice) do týdne 28
Procento účastníků s mírou výskytu potvrzených inhibitorů FVIII ≥0,6 BU
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Bylo prezentováno procento účastníků, kteří vyvinuli inhibiční protilátky proti FVIII. Účastník měl FVIII-inhibitory, pokud dva po sobě jdoucí testy, nejlépe během 2 týdnů, byly pozitivní (větší nebo rovné (≥) 0,6 bethesda jednotky (BU)). Pro výpočet míry inhibitoru byl zahrnut čitatel pro všechny účastníky s neutralizačními protilátkami, zatímco jmenovatel byl zahrnut pro všechny účastníky s minimálně 50 expozicemi plus všechny účastníky s méně než 50 expozicemi, ale s neutralizačním inhibitorem.
Od začátku léčby (0. týden) do 28. týdne
Počet nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do konce studie (32. týden)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním produktu, ať už jsou považovány za související s produktem či nikoli. Všechny prezentované AE jsou naléhavé z léčby. Nežádoucí příhoda související s léčbou byla definována jako příhoda s nástupem po prvním podání N8-GP.
Od začátku léčby (0. týden) do konce studie (32. týden)
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od začátku léčby (0. týden) do konce studie (32. týden)
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti nebo ohrožuje život nebo vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo způsobuje prodloužení stávající hospitalizace, která vede k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti, nebo může mít způsobila vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo vyžaduje zásah, aby se zabránilo trvalému poškození nebo poškození. Všechny uvedené SAE jsou naléhavé z léčby (jakékoli závažné nežádoucí účinky, ke kterým došlo po podání zkušebního přípravku).
Od začátku léčby (0. týden) do konce studie (32. týden)
Přírůstkové zotavení (IR)
Časové okno: 30 minut po injekci v týdnu 0, týdnu 28
Přírůstkové zotavení bylo vypočteno odečtením aktivity FVIII (IU/ml) naměřené v plazmě v čase 0 od aktivity naměřené v čase 30 minut po dávkování a dělením tohoto rozdílu dávkou injikovanou v čase 0 vyjádřenou jako IU/kg tělesné hmotnosti. Aktivita FVIII byla měřena chromogenním testem.
30 minut po injekci v týdnu 0, týdnu 28
Aktivita FVIII 30 minut po injekci (C30 minut)
Časové okno: 30 minut po injekci v týdnu 0, týdnu 28
Plazmatická aktivita FVIII byla měřena po 30 minutách injekce. Aktivita FVIII byla měřena chromogenním testem.
30 minut po injekci v týdnu 0, týdnu 28
FVIII Trough Activity 96 h po injekci (C96h)
Časové okno: Jednorázová dávka: 96 hodin ± 8 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 96 hodin ± 8 hodin po injekci v týdnu 28
Plazmatická aktivita FVIII byla měřena po 96 hodinách injekce. To bylo měřeno ve dvou časových bodech Týden 0 a Týden 28 během studie. Byl proveden chromogenní test.
Jednorázová dávka: 96 hodin ± 8 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 96 hodin ± 8 hodin po injekci v týdnu 28
Oblast pod křivkou (AUC0-inf)
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Byla měřena plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do nekonečna (AUC0-inf).
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Oblast pod křivkou (0-t)
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Byla měřena plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do poslední měřitelné aktivity (AUCO-t).
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Oblast pod křivkou (0–96 h)
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Byla měřena plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do 96 hodin (AUC0-96h).
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Akumulační poměr
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 28
Poměr akumulace byl vypočten jako AUC(0-96h) v ustáleném stavu/AUC(0-96h) při jedné dávce. AUC(0-96) je plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do 96 hodin.
0-96 hodin po injekci v týdnu 28
Terminální poločas (t½)
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Terminální poločas byl vypočten jako ln(2)/Az; kde λz je konečná rychlostní konstanta eliminace. Konstanta rychlosti konečné eliminace byla odhadnuta pomocí lineární regrese na terminální části log (aktivita) versus časový profil.
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Odbavení (CL)
Časové okno: Jednorázová dávka: 0–96 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 0–96 hodin po injekci v týdnu 28
Byla hlášena clearance (CL) léku po intravenózním podání. Clearance byla vypočtena za použití vzorce CL = dávka / AUC(0-inf) pro jednu dávku a CL = dávka / AUC(0-96) h pro ustálený stav.
Jednorázová dávka: 0–96 hodin po injekci v týdnu 0, ustálený stav: 0–96 hodin po injekci v týdnu 28
Zdánlivý objem distribuce (Vz) na základě konečné fáze
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Byl měřen zdánlivý distribuční objem (Vz) na základě terminální fáze. Zdánlivý distribuční objem byl vypočten pomocí vzorce: celková plazmatická clearance dělená koncovou konstantou rychlosti eliminace (Vz= CL/Az).
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Zdánlivý objem distribuce (Vss) na základě ustáleného stavu
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 28
Byl měřen zdánlivý distribuční objem (Vss) v ustáleném stavu. Zdánlivý distribuční objem (Vss) byl vypočten pomocí vzorce: celková plazmatická clearance vynásobená střední dobou zdržení (Vss=CL*MRT).
0-96 hodin po injekci v týdnu 28
Extrapolovaná plocha pod křivkou (procento AUC [%] Extrap
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Procento AUC(0-inf) stanovené extrapolací. Vypočítával se pomocí vzorce: Plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od daného měřitelného času do nekonečna (AUCt-inf)/ Plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do nekonečna (AUC0-inf).
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Průměrná doba pobytu
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Střední doba zdržení (MRT) vypočtená jako plocha pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase (AUMC [0-inf]) dělená AUC (0-inf). (AUMC [0-inf]) je plocha pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase od času 0 do nekonečna.
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Konstantní rychlost eliminace terminálu (λz)
Časové okno: 0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28
Konstanta rychlosti konečné eliminace byla odhadnuta pomocí lineární regrese na terminální části log(aktivity) versus časový profil.
0-96 hodin po injekci v týdnu 0 a týdnu 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

18. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7088-4595
  • U1111-1235-5905 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2020-003001-58 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na turoctokog alfa pegol (N8-GP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit