- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05128929
Investigación de H01 en adultos con hipertensión pulmonar, incluida la enfermedad pulmonar intersticial (estudio SATURN). (SATURN)
Este estudio es un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, de H01 (himecromona) en adultos con hipertensión pulmonar (HP). El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de H01 oral y el beneficio potencial de H01 oral en las medidas clínicas de la gravedad de la enfermedad de HP durante 24 semanas.
Hipótesis de estudio:
El H01 oral, en dosis de 1600 mg por día, será un agente seguro y bien tolerado en adultos con hipertensión pulmonar durante 24 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los objetivos del estudio son evaluar:
- Los cambios en las medidas clínicas y funcionales (prueba de función pulmonar, resistencia vascular pulmonar, presión arterial pulmonar media y prueba de distancia caminada de 6 minutos) en adultos con HP tratados con H01 oral
- La seguridad y la tolerabilidad del uso de H01 oral para la HP durante 24 semanas utilizando criterios/evaluaciones de salud (Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), puntaje de calidad de vida (QOL), puntaje EMPHASIS-19 y Cuestionario respiratorio de St George (SGRQ) ) puntaje)
- Investigar la eficacia clínica, los marcadores farmacocinéticos (PK) y farmacodinámicos (PD) (concentración sérica de HA, marcadores inflamatorios y citocinas, NT-proBNP y H01 y concentraciones séricas de metabolitos) en esta población después del uso oral de H01
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Clasificado como clase funcional II/III/IV de la OMS a pesar del tratamiento con dosis máximas toleradas de 2 o más modalidades de tratamiento (exp. inhibidores de la PDE5, estimuladores de la guanilato ciclasa, antagonistas de los receptores de la endotelina y prostanoides)
- Línea base 6MWT: más de 100 metros y menos de 550 metros
- Diagnóstico establecido de hipertensión pulmonar del Grupo 3 como resultado de enfermedad pulmonar intersticial O diagnóstico establecido de hipertensión pulmonar del Grupo 1 como resultado de enfermedad del tejido conectivo, idiopática, hereditaria, medicamentos o toxinas.
Cateterismo cardíaco derecho en la aleatorización que muestra hipertensión pulmonar precapilar (mPAP ≥ 25 mmHg y PVR > 400 dinas * seg * cm^ -5) y:
- PCWP <20 mmHg para pacientes con HP del Grupo 3 y PCWP <15 para pacientes con HP del Grupo 1
- Los participantes que reciben medicación crónica para PAH, PH o enfermedad pulmonar subyacente deben recibir una dosis estable y optimizada durante al menos 90 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
- Las participantes femeninas heterosexualmente activas deben usar un método anticonceptivo aceptable: condones (masculinos o femeninos) con o sin agente espermicida, diafragma o capuchón cervical con espermicida, DIU o anticonceptivo basado en hormonas.
- Ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del estudio.
- Ser capaz de leer, hablar y entender inglés.
Criterio de exclusión:
Participantes con un diagnóstico de HAP o HP por alguna de las siguientes razones:
- Grupo 2, 4 o 5
- Grupo 1 por VIH, enfermedad venooclusiva, hipertensión portopulmonar, cardiopatías congénitas
Grupo 3 por enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) grave o apnea obstructiva del sueño (AOS)
- Nota: los participantes con síndromes superpuestos serán evaluados caso por caso por el médico reclutador*
- Capacidad pulmonar total (TLC) inferior al 60 % previsto
- FEV1/FVC inferior al 50 % previsto o FEV1 inferior al 55 % previsto
- Incapacidad para intentar completar con seguridad la prueba 6MWD
- Uso de tratamientos experimentales de PAH en los últimos 3 meses
- Tratamiento sistémico actual con himecromona
Cardiopatía del lado izquierdo definida por una PCWP superior a 20 mmHg y/o una fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al 40 %
- Nota: no se excluyen los participantes con una función ventricular izquierda anormal atribuible por completo a un llenado ventricular izquierdo deteriorado debido a los efectos de la sobrecarga ventricular derecha (es decir, hipertrofia y/o dilatación ventricular derecha).
Los participantes no deben tener 3 o más de los siguientes factores de riesgo de enfermedad/disfunción del ventrículo izquierdo:
- Índice de masa corporal (IMC) superior a 30 kg/m2
- Historia de hipertensión esencial que requiere medicación.
- Diabetes mellitus
Evidencia histórica de enfermedad coronaria significativa establecida por cualquiera de los siguientes:
- Historia de infarto de miocardio
- Antecedentes de intervención coronaria percutánea o injerto de derivación de arteria coronaria
- Evidencia angiográfica de estenosis superior al 50% en al menos una arteria coronaria
- Prueba de esfuerzo positiva con imagen
- Angina estable
- Enfermedad cardíaca valvular significativa determinada por hallazgos más que moderados en ecocardiograma o antecedentes de reemplazo de válvula
- Embarazada o amamantando activamente
- Mujeres participantes en edad fértil que no estén dispuestas a usar un método anticonceptivo (incluida la abstinencia) durante el estudio
- Incapacidad para someterse a un cateterismo del corazón derecho
- Embolia pulmonar aguda dentro de los 90 días de la aleatorización
- Exacerbación de enfermedad pulmonar subyacente o infección activa pulmonar o de las vías respiratorias superiores dentro de los 30 días posteriores a las aleatorizaciones
- Uso de cualquier producto de tabaco inhalado o antecedentes significativos de abuso de drogas en los 3 meses anteriores a la aleatorización
- El sujeto recibe más de 10 l/min de suplemento de oxígeno por cualquier modo de suministro en reposo al inicio del estudio
- Índice de masa corporal superior a 40 kg/m2
- Participantes con antecedentes de disfagia, acalasia o dificultad para tragar cápsulas, tabletas o píldoras
- Participantes con insuficiencia hepática o AST o ALT más de 2 veces el límite superior de lo normal
- Participantes con niveles de bilirrubina total superiores a 2 veces el límite superior de lo normal
- Participantes con CrCl menor de 45
- Uso de cualquier fármaco/dispositivo en investigación, o participación en cualquier estudio de investigación con intención terapéutica dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización
- Alergia conocida a la himecromona o a cualquiera de sus componentes.
- Alergia conocida a cualquier componente del placebo (incluida la alergia al trigo, la enfermedad celíaca, problemas hereditarios raros de intolerancia a la galactosa, deficiencia de lactasa de Lapp o malabsorción de glucosa o galactosa)
- Preocupación del médico de que el participante no se adhiera al protocolo del estudio
- Trastorno psiquiátrico, adictivo o de otro tipo significativo que compromete la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento Experimental Himecromona Oral (H01)
Se iniciará el tratamiento.
A los participantes se les administrarán 800 mg de H01 oral dos veces al día (dosis total: 1600 mg/día).
Los participantes continuarán en tratamiento durante 24 semanas y serán monitoreados con evaluaciones.
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800 mg de H01 oral dos veces al día (dosis total: 1600 mg/día).
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes asignados al azar al placebo recibirán comprimidos orales de placebo (ingredientes inactivos) dos veces al día.
Los participantes continuarán tomando placebo durante 24 semanas y serán monitoreados con evaluaciones.
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Tableta oral de placebo (ingredientes inactivos) dos veces al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resistencia vascular pulmonar calculada (PVR)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Resistencia vascular pulmonar (PVR) calculada medida mediante cateterismo cardíaco derecho (RHC). Un PVR normal oscila entre 0,25 y 1,6 unidades de madera (WU). La hipertensión pulmonar precapilar se caracteriza por una PVR superior a 3 WU. Una mayor PVR es indicativa de una mayor gravedad de la enfermedad. Se puede utilizar el método de Fick o Termodilución para medir el gasto cardíaco (CO) y calcular la PVR. El método de Fick utiliza el consumo estimado de oxígeno para medir el CO y calcular el PVR, mientras que el método de termodilución utiliza el cambio de temperatura para medir el CO y calcular el PVR. Todas las mediciones para calcular la PVR se obtuvieron al final de la espiración (midiendo las presiones en la capacidad residual funcional de los pulmones). |
Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos por gravedad utilizando los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) de los NIH como medida de seguridad y tolerabilidad del H01 en adultos con hipertensión pulmonar
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Presión arterial pulmonar media (PAPm)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Presión arterial pulmonar media (PAPm) medida por RHC. Una mPAP normal oscila entre 9 y 19 mmHg en reposo. La hipertensión pulmonar precapilar se caracteriza por una mPAP superior a 20 mmHg en reposo. Una mPAP mayor es indicativa de una mayor gravedad de la enfermedad. Todas las mediciones se obtuvieron al final de la espiración. |
Valor inicial y final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Prueba de distancia de caminata de 6 minutos (6 MWDT)
Periodo de tiempo: Detección (hasta 30 días antes del inicio) y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días).
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El 6MWDT (distancia recorrida en 6 minutos) se utiliza para determinar la capacidad de ejercicio funcional, evaluar la eficacia del tratamiento, predecir el pronóstico y establecer programas de rehabilitación en pacientes con HAP/HP.
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Detección (hasta 30 días antes del inicio) y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días).
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Puntuación de la escala EMPHASIS-10
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días)
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Calidad de vida (CV) evaluada mediante el cuestionario EMPHASIS-10. La puntuación mínima para este cuestionario es 0. La puntuación máxima para este cuestionario es 50. Las puntuaciones más altas son indicativas de una peor calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) debido a la hipertensión pulmonar. |
Línea de base y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días)
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Puntuación de la escala del cuestionario respiratorio de St George (SGRQ)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días)
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Calidad de vida (CV) evaluada mediante el Cuestionario Respiratorio de St George (SGRQ). Hay un total de 3 componentes en el cuestionario, incluidos síntomas, actividad e impactos. Cada componente tiene un peso mínimo de 0 y un peso máximo de 662,5, 1209,1 y 2117,8. respectivamente. La ponderación mínima de la puntuación total (combinando los 3 componentes) es 0 y la ponderación máxima de la puntuación total es 3989,4. La puntuación total se calcula dividiendo las ponderaciones sumadas de los ítems positivos del cuestionario por la suma de las ponderaciones de todos los ítems del cuestionario y multiplicándola por 100. La puntuación total mínima es 0, la máxima es 100. Las puntuaciones más bajas indican un mejor estado de salud. |
Línea de base y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días)
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Concentración sérica de hialuronano (HA)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Se recogieron dos muestras en cada momento y se calcularon los valores medios. Se informa el promedio de los dos valores medios. El nivel circulante normal de hialuronano en un adulto oscila entre 10 y 100 ng/ml. |
Valor inicial y final del tratamiento (semana 24; +/- 7 días)
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Péptido natriurético N-terminal Pro tipo B (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días)
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El péptido natriurético pro-cerebral N-terminal (NT-proBNP) es una prueba de laboratorio que se utiliza para evaluar la gravedad de la enfermedad en la hipertensión pulmonar. Los rangos normales de NT-proBNP son los siguientes: Hombre (refleja el percentil 95 sin CHF): 18-<44 años: 36-93 pg/mL 44-<54 años: 36-138 pg/mL 54-<64 años: 36-177 pg/mL 64-<74 años: 36-229 pg/mL 74 años : 36-852 pg/mL Mujeres (refleja el percentil 95 sin CHF): 18-<44 años: 36-178 pg/mL 44-<54 años: 36-192 pg/mL 54-<64 años: 36-226 pg/mL 64-<74 años: 36-353 pg/mL >74 año: 36-624 pg/mL |
Línea de base y semanas 4 (+/- 3 días), 12 (+/- 3 días) y 24 (+/- 7 días)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcadores inflamatorios y biomarcadores específicos de PH (ESR, HSCRP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en marcadores inflamatorios y biomarcadores específicos de PH (ESR, HSCRP)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Citoquinas proinflamatorias
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en las citocinas proinflamatorias.
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Capacidad vital forzada (FVC) de la prueba de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en la capacidad vital forzada (FVC) de la prueba de función pulmonar (PFT)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Capacidad pulmonar total (TLC) de la prueba de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en la capacidad pulmonar total (TLC) de la prueba de función pulmonar (PFT)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Capacidad de difusión pulmonar (DLCO) a partir de la prueba de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en la capacidad de difusión pulmonar (DLCO) de la prueba de función pulmonar (PFT)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Concentraciones de hialuronano condensado en el aliento exhalado (EBC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Cambio en las concentraciones de hialuronano del condensado del aliento exhalado (EBC)
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Farmacocinética (concentraciones séricas de H01 y metabolitos)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Describir la farmacocinética (concentraciones séricas de H01 y metabolitos).
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Tamaño del fragmento HA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Describir el tamaño del fragmento HA
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Desde el inicio hasta el final del tratamiento (semana 24)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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