A H01 vizsgálata pulmonális hipertóniában szenvedő felnőtteknél, beleértve az intersticiális tüdőbetegséget (a SATURN-tanulmány). (SATURN)

Bevételi kritériumok:

1. A WHO II/III/IV. funkcionális osztályba sorolt, annak ellenére, hogy a 2 vagy több kezelési mód maximálisan tolerálható dózisát alkalmazták (exp. PDE5 inhibitorok, guanilát cikláz stimulátorok, endotelin receptor antagonisták és prosztanoidok)
2. 6MWT alapvonal: 100 méternél nagyobb és 550 méternél kisebb
3. A 3. csoportba tartozó pulmonális hipertónia megállapított diagnózisa intersticiális tüdőbetegség következtében VAGY az 1. csoportba tartozó pulmonális hipertónia megállapított diagnózisa kötőszöveti betegség, idiopátiás, örökletes, gyógyszerek vagy toxinok következtében.

4. A jobb szív katéterezése véletlen besoroláskor, amely prekapilláris pulmonális hipertóniát mutat (mPAP ≥ 25 Hgmm és PVR > 400 din * mp * cm^ -5) és:

   • PCWP <20 Hgmm a 3. csoportú PH betegeknél és PCWP <15 az 1. csoportú PAH betegeknél
5. A PAH, PH vagy mögöttes tüdőbetegség krónikus gyógyszeres kezelésében részt vevő résztvevőknek a vizsgált gyógyszer első adagja előtt legalább 90 napig stabil és optimalizált dózist kell kapniuk.
6. A heteroszexuálisan aktív női résztvevőknek elfogadható fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk: óvszert (férfi vagy női) spermicid szerrel vagy anélkül, rekeszizom vagy méhnyak sapka spermiciddel, IUD vagy hormon alapú fogamzásgátló
7. Legyen képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni, és megfeleljen a tanulmányi követelményeknek
8. Tudjon olvasni, beszélni és megérteni angolul

Kizárási kritériumok:

1. Azok a résztvevők, akiknél PAH vagy PH diagnosztizáltak a következők bármelyike ​​miatt:

   • 2., 4. vagy 5. csoport
   • 1. csoport HIV miatt, véna elzáródásos betegség, porto-pulmonalis hypertonia, veleszületett szívbetegség

   • 3. csoport súlyos krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD) vagy obstruktív alvási apnoe (OSA) miatt

     • Megjegyzés: az átfedő szindrómákkal rendelkező résztvevőket a toborzó orvos eseti alapon értékeli*
2. A teljes tüdőkapacitás (TLC) kevesebb, mint 60%-a várható
3. A FEV1/FVC kevesebb, mint 50%-a vagy a FEV1 kevesebb, mint 55%-a előrejelzett
4. Képtelenség biztonságosan megkísérelni a 6MWD teszt befejezését
5. Kísérleti PAH-kezelések alkalmazása az elmúlt 3 hónapban
6. Jelenlegi szisztémás kezelés hymecromonnal

7. Bal oldali szívbetegség, amelyet 20 Hgmm-nél nagyobb PCWP és/vagy 40%-nál kisebb bal kamrai ejekciós frakció határoz meg

   • Megjegyzés: nem zárják ki azokat a résztvevőket, akiknek a bal kamra funkciója teljes mértékben a jobb kamra túlterhelése (azaz a jobb kamra hipertrófiája és/vagy tágulása) miatti károsodott bal kamrai telődésnek tulajdonítható.

8. A résztvevőknek nem lehet 3 vagy több az alábbi bal kamrai betegség/diszfunkció kockázati tényezői közül:

   • Testtömegindex (BMI) nagyobb, mint 30 kg/m2
   • Gyógyszeres kezelést igénylő esszenciális hipertónia anamnézisében
   • Diabetes mellitus

9. Jelentős szívkoszorúér-betegség történeti bizonyítéka, amelyet a következők bármelyike ​​állapít meg:

   • Szívinfarktus anamnézisében
   • Perkután koszorúér beavatkozás vagy koszorúér bypass graft anamnézisében
   • Angiográfiás bizonyíték 50%-nál nagyobb szűkületre legalább egy koszorúérben
   • Pozitív stresszteszt képalkotással
   • Stabil angina
10. Jelentős szívbillentyű-betegség, amelyet az echokardiogramon mértnél mérsékeltebb leletek vagy a billentyűcsere anamnézisében találtak
11. Terhes vagy aktívan szoptat
12. Fogamzóképes női résztvevők, akik a vizsgálat során nem hajlandóak fogamzásgátlást alkalmazni (beleértve az absztinenciát is)
13. A jobb szív katéterezésének képtelensége
14. Akut tüdőembólia a randomizálást követő 90 napon belül
15. A mögöttes tüdőbetegség vagy aktív tüdő- vagy felső légúti fertőzés súlyosbodása a randomizálást követő 30 napon belül
16. Bármilyen belélegzett dohánytermék fogyasztása vagy jelentősebb kábítószerrel való visszaélés a kórtörténetben a randomizálást megelőző 3 hónapon belül
17. Az alany az alapvonalon nyugalmi állapotban 10 l/percnél nagyobb mennyiségű oxigénpótlást kap
18. 40 kg/m2-nél nagyobb testtömeg-index
19. Olyan résztvevők, akiknek a kórtörténetében dysphagia, achalasia vagy kapszulák, tabletták vagy pirulák nyelési nehézségei voltak
20. Azok a résztvevők, akiknél a májelégtelenség vagy az AST vagy ALT szintje meghaladja a normálérték felső határának kétszeresét
21. Azok a résztvevők, akiknél az összbilirubin szintje meghaladja a normál érték felső határának kétszeresét
22. 45-nél kisebb CrCl-értékkel rendelkező résztvevők
23. Bármely vizsgálati gyógyszer/eszköz használata, vagy bármely vizsgálati vizsgálatban való részvétel terápiás szándékkal a randomizálást megelőző 30 napon belül
24. Ismert allergia hymecromonra vagy bármely összetevőjére
25. Ismert allergia a placebo bármely összetevőjére (beleértve a búzaallergiát, a cöliákiát, a ritka örökletes galaktóz intoleranciát, a Lapp laktáz hiányt vagy a glükóz-galaktóz felszívódási zavart)
26. Az orvos aggódik amiatt, hogy a résztvevő esetleg nem tartja be a vizsgálati protokollt
27. Jelentős pszichiátriai, addiktív vagy egyéb rendellenesség, amely veszélyezteti az alany tájékozott beleegyezésének képességét