- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05128929
Исследование H01 у взрослых с легочной гипертензией, включая интерстициальное заболевание легких (исследование SATURN). (SATURN)
Это исследование является проспективным, рандомизированным, двойным слепым исследованием H01 (Hymecromone) у взрослых с легочной гипертензией (ЛГ). Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость перорального H01 и потенциальную пользу перорального H01 для клинических показателей тяжести заболевания ЛГ в течение 24 недель.
Гипотеза исследования:
Пероральный H01 в дозах 1600 мг в день будет безопасным и хорошо переносимым средством у взрослых с легочной гипертензией в течение 24 недель.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Задачи исследования состоят в том, чтобы оценить:
- Изменения клинических и функциональных показателей (тест функции легких, сопротивление легочных сосудов, среднее давление в легочной артерии и тест 6-минутной ходьбы) у взрослых с легочной гипертензией, принимавших перорально H01
- Безопасность и переносимость перорального применения H01 при ЛГ в течение 24 недель с использованием критериев/оценок состояния здоровья (общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE), оценка качества жизни (QOL), оценка EMPHASIS-19 и респираторный опросник Святого Георгия (SGRQ) ) счет)
- Изучить клиническую эффективность, фармакокинетические (ФК) и фармакодинамические (ФД) маркеры (концентрация ГК в сыворотке, воспалительные маркеры и цитокины, NT-proBNP, концентрации H01 и метаболитов в сыворотке) в этой популяции после перорального применения H01.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Отнесены к функциональному классу ВОЗ II/III/IV, несмотря на лечение максимально переносимыми дозами 2 или более методов лечения (эксп. ингибиторы ФДЭ-5, стимуляторы гуанилатциклазы, антагонисты эндотелиновых рецепторов и простаноиды)
- Базовый уровень 6MWT: более 100 м и менее 550 м
- Установленный диагноз легочной гипертензии 3-й группы в результате интерстициального заболевания легких ИЛИ установленный диагноз легочной гипертензии 1-й группы в результате заболевания соединительной ткани, идиопатического, наследственного, лекарственного или токсического происхождения.
Катетеризация правых отделов сердца при рандомизации показала прекапиллярную легочную гипертензию (mPAP ≥ 25 мм рт. ст. и ЛСС > 400 дин * сек * см^-5) и:
- ДЗЛК <20 мм рт. ст. для пациентов 3-й группы ЛГ и ДЗКД <15 для пациентов 1-й группы ЛАГ
- Участники, получающие хронические лекарства от ЛАГ, ЛГ или основного заболевания легких, должны получать стабильную и оптимизированную дозу в течение как минимум 90 дней до первой дозы исследуемого препарата.
- Участники женского пола, ведущие гетеросексуальную жизнь, должны использовать приемлемый метод контрацепции: презервативы (мужские или женские) со спермицидным средством или без него, диафрагму или цервикальный колпачок со спермицидом, ВМС или противозачаточные средства на гормональной основе.
- Уметь дать письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования
- Уметь читать, говорить и понимать по-английски
Критерий исключения:
Участники с диагнозом ЛАГ или ЛГ по любой из следующих причин:
- Группа 2, 4 или 5
- 1 группа в связи с ВИЧ, веноокклюзионной болезнью, порто-легочной гипертензией, врожденным пороком сердца
Группа 3 из-за тяжелой хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) или синдрома обструктивного апноэ сна (СОАС)
- Примечание: участники с перекрывающимися синдромами будут оцениваться в каждом конкретном случае лечащим врачом*.
- Общая емкость легких (TLC) менее 60% от должного
- ОФВ1/ФЖЕЛ менее 50% от должного или ОФВ1 менее 55% от должного
- Невозможность безопасно завершить тест 6MWD.
- Использование экспериментальных методов лечения ЛАГ в течение последних 3 месяцев
- Текущее системное лечение гимекромоном
Левостороннее заболевание сердца, определяемое либо ДЗЛК более 20 мм рт. ст., и/или фракцией выброса левого желудочка менее 40%
- Примечание: не исключаются участники с аномальной функцией левого желудочка, полностью относящейся к нарушению наполнения левого желудочка из-за эффектов перегрузки правого желудочка (т. е. гипертрофии и/или дилатации правого желудочка).
Участники не должны иметь 3 или более из следующих факторов риска заболевания/дисфункции левого желудочка:
- Индекс массы тела (ИМТ) более 30 кг/м2
- Эссенциальная гипертензия в анамнезе, требующая медикаментозного лечения
- Сахарный диабет
Исторические доказательства значительного коронарного заболевания, установленного любым из следующего:
- История инфаркта миокарда
- Чрескожное коронарное вмешательство или аортокоронарное шунтирование в анамнезе
- Ангиографические признаки стеноза более 50% по крайней мере в одной коронарной артерии
- Положительный стресс-тест с визуализацией
- Стабильная стенокардия
- Значительное поражение клапанов сердца, определяемое более чем умеренными результатами эхокардиограммы или замены клапана в анамнезе
- Беременные или активно кормящие грудью
- Женщины-участницы с детородным потенциалом, не желающие использовать форму контроля над рождаемостью (включая воздержание) во время исследования
- Невозможность катетеризации правых отделов сердца.
- Острая легочная эмболия в течение 90 дней после рандомизации
- Обострение основного заболевания легких или активная инфекция легких или верхних дыхательных путей в течение 30 дней после рандомизации
- Употребление любых вдыхаемых табачных изделий или значительное употребление наркотиков в анамнезе в течение 3 месяцев до рандомизации
- Субъект получает более 10 л/мин дополнительного кислорода любым способом доставки в состоянии покоя на исходном уровне.
- Индекс массы тела более 40 кг/м2
- Участники с историей дисфагии, ахалазии или трудностей с глотанием капсул, таблеток или пилюль
- Участники с печеночной недостаточностью или АСТ или АЛТ более чем в 2 раза превышают верхний предел нормы
- Участники с общим уровнем билирубина более чем в 2 раза превышающим верхний предел нормы
- Участники с CrCl менее 45
- Использование любого исследуемого препарата/устройства или участие в любом исследовательском исследовании с терапевтическими целями в течение 30 дней до рандомизации
- Известная аллергия на гимекромон или любой его компонент
- Известная аллергия на любой компонент плацебо (включая аллергию на пшеницу, глютеновую болезнь, редкие наследственные проблемы непереносимости галактозы, дефицит лактазы Лаппа или нарушение всасывания глюкозы-галактозы)
- Врач опасается, что участник может не соблюдать протокол исследования
- Серьезное психиатрическое, аддиктивное или другое расстройство, которое ставит под угрозу способность субъекта дать информированное согласие
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Экспериментальное лечение Пероральный гимекромон (H01)
Будет начато лечение.
Участникам будет вводиться перорально 800 мг H01 два раза в день (общая доза: 1600 мг/день).
Участники будут продолжать лечение в течение 24 недель и будут находиться под наблюдением с оценками.
|
800 мг перорально H01 два раза в день (общая доза: 1600 мг/день).
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники, рандомизированные в группу плацебо, будут получать пероральные таблетки плацебо (неактивные ингредиенты) два раза в день.
Участники будут продолжать получать плацебо в течение 24 недель и будут находиться под наблюдением с оценками.
|
Пероральные таблетки плацебо (неактивные ингредиенты) два раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Расчетное легочное сосудистое сопротивление (PVR)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
Расчетное легочное сосудистое сопротивление (PVR), измеренное с помощью катетеризации правых отделов сердца (RHC). Нормальный PVR колеблется от 0,25 до 1,6 единиц древесины (WU). Прекапиллярная легочная гипертензия характеризуется PVR более 3 WU. Более высокий PVR указывает на повышенную тяжесть заболевания. Для измерения сердечного выброса (CO) и расчета PVR можно использовать метод Фика или метод термодилюции. Метод Фика использует расчетное потребление кислорода для измерения CO и расчета PVR, тогда как метод термодилюции использует изменение температуры для измерения CO и расчета PVR. Все измерения для расчета PVR были получены в конце выдоха (измерение давления при функциональной остаточной емкости легких). |
Исходный уровень до окончания лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями по степени тяжести с использованием общих терминологических критериев для нежелательных явлений NIH (CTCAE) как меры безопасности и переносимости H01 у взрослых с легочной гипертензией
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
|
Исходный уровень до окончания лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
|
Среднее легочное артериальное давление (mPAP)
Временное ограничение: Исходный уровень и конец лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
Среднее давление в легочной артерии (mPAP), измеренное с помощью RHC. Нормальное mPAP колеблется от 9 до 19 мм рт. ст. в состоянии покоя. Прекапиллярная легочная гипертензия характеризуется mPAP более 20 мм рт. ст. в состоянии покоя. Увеличение mPAP указывает на повышенную тяжесть заболевания. Все измерения были получены в конце выдоха. |
Исходный уровень и конец лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
|
Тест на дистанцию 6-минутной ходьбы (6 MWDT)
Временное ограничение: Скрининг (за 30 дней до исходного уровня) и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней).
|
6MWDT (расстояние, пройденное за 6 минут) используется для определения функциональной способности к физической нагрузке, оценки эффективности лечения, прогнозирования прогноза и разработки программ реабилитации у пациентов с ЛАГ/ЛГ.
|
Скрининг (за 30 дней до исходного уровня) и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней).
|
|
Оценка по шкале EMPHASIS-10
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней)
|
Качество жизни (КЖ) оценивалось с помощью опросника EMPHASIS-10. Минимальный балл по этой анкете — 0. Максимальный балл по этой анкете — 50. Более высокие баллы указывают на худшее качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), из-за легочной гипертензии. |
Исходный уровень и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней)
|
|
Оценка по шкале респираторного опросника Святого Георгия (SGRQ)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней)
|
Качество жизни (КЖ) оценивалось с помощью респираторного опросника St George (SGRQ). Всего в анкете 3 компонента, включая симптомы, активность и последствия. Каждый компонент имеет минимальный вес 0 и максимальный вес 662,5, 1209,1 и 2117,8. соответственно. Минимальный вес общего балла (объединяющего все 3 компонента) равен 0, а максимальный вес общего балла составляет 3989,4. Общий балл рассчитывается путем деления суммы весов положительных пунктов анкеты на сумму весов всех пунктов анкеты и умножения ее на 100. Минимальный общий балл – 0, максимальный – 100. Более низкие баллы указывают на лучшее состояние здоровья. |
Исходный уровень и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней)
|
|
Концентрация сывороточного гиалуронана (HA)
Временное ограничение: Исходный уровень и конец лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
В каждый момент времени отбирали по два образца и рассчитывали средние значения. Сообщается среднее из двух средних значений. Нормальный уровень гиалуронана в крови у взрослых колеблется от 10 до 100 нг/мл. |
Исходный уровень и конец лечения (24 неделя; +/- 7 дней)
|
|
N-концевой натрийуретический пептид Pro B-типа (NT-proBNP)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней)
|
N-концевой натрийуретический пептид промозгового типа (NT-proBNP) представляет собой лабораторный тест, используемый для оценки тяжести заболевания при легочной гипертензии. Нормальные диапазоны для NT-proBNP следующие: Мужчины (отражает 95-й процентиль без CHF): 18–<44 лет: 36–93 пг/мл 44–<54 лет: 36–138 пг/мл 54–<64 лет: 36–177 пг/мл 64–<74 лет: 36–229 пг/мл 74 года : 36–852 пг/мл Женщины (отражает 95-й процентиль без CHF): 18–<44 лет: 36–178 пг/мл 44–<54 лет: 36–192 пг/мл 54–<64 лет: 36–226 пг/мл 64–<74 лет: 36–353 пг/мл >74 год: 36–624 пг/мл |
Исходный уровень и недели 4 (+/- 3 дня), 12 (+/- 3 дня) и 24 (+/- 7 дней)
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Маркеры воспаления и биомаркеры, специфичные для РН (СОЭ, HSCRP)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение маркеров воспаления и биомаркеров, специфичных для ЛГ (СОЭ, HSCRP)
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Провоспалительные цитокины
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение провоспалительных цитокинов
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) по данным функционального теста легких (PFT)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по результатам функционального теста легких (PFT)
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Общая емкость легких (TLC) по данным функционального теста легких (PFT)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение общей емкости легких (TLC) по результатам функционального теста легких (PFT)
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Диффузионная способность легких (DLCO) по данным функционального теста легких (PFT)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение диффузионной способности легких (DLCO) по результатам функционального теста легких (PFT)
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Концентрация гиалуроновой кислоты в выдыхаемом воздухе (EBC)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Изменение концентрации гиалуроновой кислоты в выдыхаемом воздухе (КВВ).
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Фармакокинетика (H01 и концентрации метаболитов в сыворотке)
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Опишите фармакокинетику (концентрации H01 и метаболитов в сыворотке).
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
|
Размер фрагмента высокой доступности
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Опишите размер фрагмента HA
|
Исходный уровень до окончания лечения (24-я неделя)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- H01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .