Terapia de oxígeno hiperbárico (TOHB) versus placebo para el tratamiento de la crisis vasooclusiva (VOC) en la enfermedad de células falciformes (SCD) (HBOT-SCD)

Antecedentes: la enfermedad de células falciformes (ECF) es una de las enfermedades genéticas más comunes en el mundo, afecta aproximadamente a 310 000 nacimientos cada año y causa más de 100 000 muertes. La crisis vaso-oclusiva (COV) es la complicación más frecuente de la MSC, provocando dolor óseo, dolor torácico y/o espasmos abdominales y es la principal causa de muerte en pacientes con MSC. Está relacionado con la formación de células falciformes, que a menudo se desencadena por condiciones ambientales internas y externas, como acidosis, frío, deshidratación, hipertermia, infección y especialmente hipoxia. La falcificación es inicialmente reversible si se mejoran el suministro de oxigenación local y las condiciones.

Justificación: El uso de la oxigenoterapia hiperbárica (TOHB) debe permitir que los tejidos del paciente reciban el oxígeno adicional necesario al aumentar la cantidad de O2 disuelto en la sangre, lo que a su vez limitaría la formación de células falciformes. Un estudio piloto de 9 pacientes mostró los posibles efectos positivos de TOHB sobre el dolor inducido por VOC. Las pautas internacionales indican que los VOC inducidos por SCD son una de las indicaciones potenciales para TOHB, aunque la evidencia disponible es débil.

Finalidad y objetivos: Demostrar el efecto analgésico de TOHB para VOC y analizar la seguridad del procedimiento, el impacto en los marcadores biológicos de VOC inducidos por SCD, la progresión de SCD y la rentabilidad.

Metodología: Este estudio será un ensayo controlado aleatorizado, doble ciego, multicéntrico. Cualquier paciente que se presente en uno de los Departamentos de Emergencia (SU) de los centros participantes con VOC es elegible para ser evaluado, incluido y aleatorizado. Criterios de inclusión: Pacientes de 8 años o más con una MSC mayor, con COV que no responde a analgésicos de nivel 2 (clasificación de la OMS), con o sin Síndrome Torácico Agudo (SCA). Criterios de exclusión: Embarazo, indicación de ventilación artificial, contraindicación comprobada para OHB, velocidad sanguínea > 200 cm/seg previamente medida con Doppler transcraneal, antecedente de ictus, paciente que requiera más de 2 l/min de oxígeno normobárico para lograr una SpO2 (saturación periférica de oxígeno) ≥ 92%. Los pacientes con criterios de exclusión, aunque excluidos del proceso de aleatorización, serán elegibles para someterse a la intervención TOHB y formar parte de la cohorte. Mediciones y procedimientos: En todos los casos, los pacientes incluidos recibirán la atención habitual para COV, incluyendo hidratación, analgésicos (analgesia controlada por el paciente con morfina), oxigenoterapia normobárica y, cuando esté médicamente indicado, antibioterapia y/o transfusiones. Dentro de las 4 a 12 horas de su consulta inicial en el servicio de urgencias de su hospital, los pacientes que aceptaron participar en el estudio serán aleatorizados entre el grupo de intervención TOHB (presión absoluta de 2 atmósferas [ATA], 95 min, FIO2 = 1) y el grupo de placebo grupo (1,3 ATA, 95 min, FIO2 = 0,21). Los pacientes realizarán una primera sesión en la cámara hiperbárica y luego regresarán a su planta. La segunda (y tercera) sesión (para ambos grupos) tendrá lugar sistemáticamente dentro de las 24 h (máx. 36 h) de la primera sesión. Si la puntuación del dolor en la escala analógica visual (VAS) es ≤ 2 sin el uso de analgésicos de nivel 3 en la dosis estándar, se cancelarán las sesiones posteriores. Se comparará la diferencia en la puntuación del dolor de la escala analógica visual (EVA) antes y después de TOHB y otros resultados entre los grupos de intervención y placebo. Debe demostrarse una superioridad de TOHB en comparación con el grupo placebo en VOC, con disminución del dolor, la duración de la estancia y el costo.

Resultados esperados y su impacto: Los beneficios esperados de TOHB son la reducción de: dolor experimentado, duración de la crisis, número de transfusiones requeridas, número de dosis de morfina, reducción de la estancia hospitalaria y reducción de la frecuencia de SCA y VOC.