Hiperbár oxigénterápia (HBOT) kontra placebó a sarlósejtes betegség (SCD) vazo-okkluzív krízisének (VOC) kezelésére (HBOT-SCD)

Háttér: A sarlósejtes betegség (SCD) az egyik leggyakoribb genetikai betegség a világon, amely évente körülbelül 310 000 születést érint, és több mint 100 000 halálesetet okoz. A vaso-okkluzív krízis (VOC) az SCD leggyakoribb szövődménye, amely csontfájdalmakhoz, mellkasi fájdalomhoz és/vagy hasi görcsökhöz vezet, és ez a fő halálok az SCD-ben szenvedő betegeknél. A sarlósodáshoz kapcsolódik, amelyet gyakran olyan belső és külső környezeti feltételek váltanak ki, mint az acidózis, a hideg, a kiszáradás, a hipertermia, a fertőzés és különösen a hipoxia. A sarlás kezdetben visszafordítható, ha a helyi oxigénellátás és a feltételek javulnak.

Indoklás: A hiperbár oxigénterápia (HBOT) alkalmazásának lehetővé kell tennie, hogy a páciens szövetei megkapják a szükséges extra oxigént azáltal, hogy növelik a vérben oldott O2 mennyiségét, ami viszont korlátozza a sarlósodást. Egy 9 betegen végzett kísérleti vizsgálat kimutatta a HBOT potenciális pozitív hatásait a VOC által kiváltott fájdalomra. A nemzetközi irányelvek azt mutatják, hogy az SCD által kiváltott VOC a HBOT egyik lehetséges indikációja, bár a rendelkezésre álló bizonyítékok gyengeek.

Cél és célkitűzések: A HBOT VOC fájdalomcsillapító hatásának bemutatása, valamint az eljárás biztonságosságának, az SCD által kiváltott VOC biológiai markereire gyakorolt ​​hatásának, az SCD progressziójának és költséghatékonyságának elemzése.

Módszertan: Ez a tanulmány egy multicentrikus, kettős vak, randomizált, kontrollált vizsgálat lesz. Bármely beteg, aki a részt vevő központok sürgősségi osztályán (ED) jelentkezik VOC-val, jogosult kiértékelni, bevonni és randomizálni. Bevételi kritériumok: 8 éves vagy annál idősebb, súlyos SCD-ben szenvedő betegek, akiknél a VOC nem reagál a 2. szintű fájdalomcsillapítókra (WHO-besorolás), akut mellkasi szindrómával (ACS) vagy anélkül. Kizárási kritériumok: Terhesség, mesterséges lélegeztetés indikációja, igazolt ellenjavallat HBO-ra, korábban transzkraniális Dopplerrel mért vérsebesség > 200 cm/s, korábbi stroke, beteg, akinek több mint 2 l/perc normobár oxigénre van szüksége az SpO2 eléréséhez (perifériás oxigéntelítettség) ≥ 92%. A kizárási kritériumokkal rendelkező betegek, bár kizárták őket a randomizációs folyamatból, jogosultak lesznek alávetni a HBOT-beavatkozást, és a kohorsz részévé válni. Mérések és eljárások: A bevont betegek minden esetben a szokásos VOC ellátásban részesülnek, beleértve a hidratálást, a fájdalomcsillapítókat (a beteg által kontrollált fájdalomcsillapítást morfinnal), a normobár oxigénterápiát, és ahol orvosilag indokolt, az antibiotikum-terápiát és/vagy transzfúziót. A kórházuk sürgősségi osztályán folytatott kezdeti konzultációt követő 4-12 órán belül a vizsgálatban való részvételüket beleegyező betegeket véletlenszerűen besorolják a HBOT-beavatkozó csoport (2 légköri abszolút nyomás [ATA], 95 perc, FIO2 = 1) és a placebót kapó csoportok közé. csoport (1,3 ATA, 95 perc, FIO2 = 0,21). A betegek az első kezelésen esnek át a hiperbár kamrában, majd visszatérnek osztályukra. A második (és harmadik) foglalkozásra (mindkét csoport esetében) szisztematikusan 24 órán belül kerül sor (max. 36 h) az első foglalkozás. Ha a vizuális analóg skála (VAS) fájdalompontszáma ≤ 2 3-as szintű fájdalomcsillapítók használata nélkül a standard adagolás mellett, a következő kezelések törlésre kerülnek. A vizuális analóg skála (VAS) fájdalompontszámának különbségét a HBOT előtt és után, valamint az egyéb eredményeket összehasonlítják a beavatkozással és a placebóval kezelt csoportok között. Bizonyítani kell, hogy a HBOT a placebo csoporthoz képest felülmúlja a VOC-t, csökkentve a fájdalmat, a tartózkodási időt és a költségeket.

Várt eredmények és hatásuk: A HBOT várható előnyei a következők csökkenése: tapasztalt fájdalom, a krízis időtartama, a szükséges transzfúziók száma, a morfindózisok száma, a tartózkodás időtartamának csökkenése, valamint az ACS-k és VOC-k gyakoriságának csökkenése.