Estudio de Crizanlizumab para la prevención de infartos cerebrales silenciosos en SCA (CRIZ)

Criterios de inclusión:

1. Participantes adultos mayores de 16 años
2. Enfermedad de células falciformes con confirmación de genotipo HbSS, HbSBthal0, HbSC o HbS thal+

3. Según el proveedor de células falciformes del paciente, el paciente tiene un mayor riesgo de infartos cerebrales silenciosos de acuerdo con uno de los siguientes criterios:

   1. Infartos cerebrales silenciosos visualizados en FLAIR MRI dentro de los dos años anteriores
   2. Vasculopatía de la arteria cervical intracraneal o extracraneal
   3. Antecedentes de accidente cerebrovascular isquémico o hemorrágico evidente e Intolerancia y/o fracaso de otras terapias para prevenir el infarto cerebral
   4. Aumento de la gravedad de la enfermedad de células falciformes, lo que incluye haber tenido entre 2 y 10 crisis de dolor relacionadas con las células falciformes en los 12 meses anteriores, según lo determinado por el historial médico o por el recuerdo del paciente (las crisis deben incluir la aparición de síntomas apropiados, una visita a un centro médico específico y /o profesional de la salud, y recibo de analgésicos).
   5. Mayor riesgo considerado por otros resultados objetivos de laboratorio y/o imagen que se han asociado con un mayor riesgo de infarto cerebral
4. Proporcionar consentimiento informado por escrito.
5. Función hematológica normal definida como: WBC > 4x10^9 / L, ANC >1.5x10^9 / L y plaquetas > 100x10^9 / L
6. Las mujeres en edad fértil (FCBP, por sus siglas en inglés) deben aceptar abstenerse de quedar embarazadas mientras reciben crizanlizumb y durante los 3 meses posteriores a la interrupción de crizanlizumab, y deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados, incluidos los anticonceptivos hormonales (es decir, píldoras anticonceptivas, etc.), métodos anticonceptivos de barrera (es decir, condones), o la abstinencia durante el período de tiempo

Criterio de exclusión:

1. Terapia transfusional crónica actual
2. Planificación para trasplante de células madre hematopoyéticas o procedimiento de revascularización cerebral
3. Uso de otro fármaco en investigación en el plazo de un año desde la participación en el estudio
4. Otros antecedentes médicos/neurológicos/sociales/de abuso de sustancias que alterarían los resultados de la resonancia magnética cerebral de forma prospectiva
5. Incapacidad para regresar para el seguimiento.
6. Contraindicación de la resonancia magnética
7. Infección bacteriana, fúngica o viral aguda
8. VIH conocido, tuberculosis (TB) latente no tratada, o infección activa por hepatitis B o C o zoster
9. Embarazada y/o en periodo de lactancia. Se requiere una prueba de embarazo negativa antes de comenzar el tratamiento del estudio.
10. Hipersensibilidad conocida a uno o más de los agentes del estudio
11. Recibe actualmente o ha recibido algún fármaco en investigación dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio
12. Pruebas de función hepática (LFT) superiores a 3 veces el límite superior de lo normal
13. Tratamiento con otros medicamentos de anticuerpos monoclonales en los últimos 30 días
14. Tratamiento con diversas formas de anticoagulación en los últimos 30 días, incluidos, entre otros, coumadin o inhibidores directos de la trombina