Изучение кризанлизумаба для профилактики скрытых инфарктов головного мозга при ВСС (CRIZ)

Критерии включения:

1. Взрослые участники от 16 лет и старше
2. Серповидноклеточная анемия с подтверждением генотипа HbSS, HbSBthal0, HbSC или HbS thal+

3. Согласно поставщику серповидно-клеточных лейкоцитов, пациент имеет повышенный риск бессимптомных инфарктов мозга в соответствии с одним из следующих критериев:

   1. Бессимптомные инфаркты головного мозга, визуализированные на FLAIR MRI в течение предыдущих двух лет
   2. Внутричерепная или экстракраниальная васкулопатия шейных артерий
   3. История явного ишемического или геморрагического инсульта и непереносимость и / или неэффективность других методов лечения для предотвращения инфаркта мозга
   4. Повышенная тяжесть серповидно-клеточной анемии, в том числе наличие от 2 до 10 болевых кризов, связанных с серповидно-клеточной анемией, в течение предшествующих 12 месяцев, что определяется анамнезом или воспоминаниями пациента (кризы должны включать появление соответствующих симптомов, посещение определенного медицинского учреждения и /или медицинский работник и получение обезболивающего).
   5. Повышенный риск, признанный другими объективными лабораторными и/или визуализирующими результатами, связанный с повышенным риском инфаркта головного мозга.
4. Дать письменное информированное согласие.
5. Нормальная гематологическая функция определяется как: лейкоциты > 4x10^9/л, ANC >1,5x10^9/л и тромбоциты >100x10^9/л.
6. Женщины детородного возраста (FCBP) должны согласиться воздерживаться от беременности во время лечения кризанлизумабом и в течение 3 месяцев после прекращения приема кризанлизумаба, а также должны дать согласие на использование адекватной контрацепции, включая гормональную контрацепцию (т. противозачаточные таблетки и т.д.), барьерный метод контрацепции (т.е. презервативы) или воздержание в течение периода

Критерий исключения:

1. Текущая хроническая трансфузионная терапия
2. Планирование трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или процедуры церебральной реваскуляризации
3. Использование другого исследуемого препарата в течение одного года после участия в исследовании
4. Другой медицинский/неврологический/социальный/психологический анамнез, который проспективно может изменить результаты МРТ головного мозга.
5. Невозможность вернуться для наблюдения
6. Противопоказания к МРТ
7. Острая бактериальная, грибковая или вирусная инфекция
8. Известный ВИЧ, нелеченный латентный туберкулез (ТБ) или активная инфекция гепатита В или С или опоясывающий лишай
9. Беременные и/или кормящие грудью. До начала исследуемого лечения требуется отрицательный тест на беременность.
10. Известная гиперчувствительность к одному или нескольким исследуемым агентам
11. В настоящее время получает или получал какие-либо исследуемые препараты в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата.
12. Функциональные пробы печени (LFT) более чем в 3 раза превышают верхний предел нормы
13. Лечение другими препаратами моноклональных антител в течение последних 30 дней
14. Лечение различными формами антикоагулянтов в течение последних 30 дней, включая, помимо прочего, кумадин или прямые ингибиторы тромбина.