Badanie kryzanlizumabu w zapobieganiu niemym zawałom mózgu w NZK (CRIZ)

Kryteria przyjęcia:

1. Dorośli uczestnicy w wieku od 16 lat
2. Anemia sierpowatokrwinkowa z potwierdzeniem genotypu HbSS, HbSBthal0, HbSC lub HbS thal+

3. Według dostawcy anemii sierpowatej pacjenta, pacjent ma zwiększone ryzyko niemego zawału mózgu zgodnie z jednym z następujących kryteriów:

   1. Cichy zawał mózgu uwidoczniony w FLAIR MRI w ciągu ostatnich dwóch lat
   2. Wewnątrzczaszkowa lub zewnątrzczaszkowa waskulopatia tętnicy szyjnej
   3. Historia jawnego udaru niedokrwiennego lub krwotocznego oraz nietolerancja i/lub niepowodzenie innych terapii zapobiegających zawałowi mózgu
   4. Zwiększone nasilenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w tym występowanie od 2 do 10 napadów bólu anemii sierpowatokrwinkowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy, jak określono na podstawie wywiadu lub wywiadu pacjenta (kryzysy powinny obejmować wystąpienie odpowiednich objawów, wizytę w określonej placówce medycznej i /lub pracownika służby zdrowia i otrzymanie leków przeciwbólowych).
   5. Zwiększone ryzyko rozpoznane na podstawie innych obiektywnych wyników badań laboratoryjnych i/lub badań obrazowych, które wiąże się ze zwiększonym ryzykiem zawału mózgu
4. Wyraź pisemną świadomą zgodę.
5. Prawidłowa funkcja hematologiczna definiowana jako: WBC > 4x10^9/L, ANC >1,5x10^9/L i płytki krwi > 100x10^9/L
6. Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od zajścia w ciążę podczas przyjmowania kryzanlizumabu i przez 3 miesiące po odstawieniu kryzanlizumabu oraz muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji, w tym antykoncepcji hormonalnej (tj. pigułki antykoncepcyjne itp.), antykoncepcja mechaniczna (tj. prezerwatywy) lub abstynencji w określonym czasie

Kryteria wyłączenia:

1. Obecna przewlekła terapia transfuzyjna
2. Planowanie przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych lub zabiegu rewaskularyzacji mózgu
3. Stosowanie innego badanego leku w ciągu jednego roku od udziału w badaniu
4. Inna historia nadużywania medycznego/neurologicznego/społecznego/substancji, która mogłaby prospektywnie zmienić wyniki MRI mózgu
5. Niemożność powrotu na badania kontrolne
6. Przeciwwskazania do MRI
7. Ostra infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa
8. Znany HIV, nieleczona utajona gruźlica (TB) lub aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C lub półpasiec
9. Ciąża i/lub karmienie piersią. Negatywny test ciążowy wymagany przed rozpoczęciem leczenia badanego leku.
10. Znana nadwrażliwość na jeden lub więcej badanych środków
11. Obecnie otrzymują lub otrzymywali jakiekolwiek badane leki w ciągu 14 dni poprzedzających pierwszą dawkę badanego leku
12. Testy czynnościowe wątroby (LFT) wyższe niż 3x górna granica normy
13. Leczenie innymi lekami zawierającymi przeciwciała monoklonalne w ciągu ostatnich 30 dni
14. Leczenie różnymi formami antykoagulacji w ciągu ostatnich 30 dni, w tym między innymi kumadyną lub bezpośrednimi inhibitorami trombiny