A krizanlizumab vizsgálata a csendes agyi infarktusok megelőzésére SCA-ban (CRIZ)

Bevételi kritériumok:

1. 16 éven felüli felnőtt résztvevők
2. Sarlósejtes betegség a HbSS, HbSBthal0, HbSC vagy HbS thal+ genotípus megerősítésével

3. A beteg sarlósejtes szolgáltatója szerint a betegnél megnövekedett a csendes agyi infarktus kockázata az alábbi kritériumok egyike szerint:

   1. Csendes agyi infarktusok FLAIR MRI-vel az előző két évben
   2. Intrakraniális vagy extracranialis nyaki artéria vasculopathia
   3. Nyílt ischaemiás vagy vérzéses stroke anamnézisében és intolerancia és/vagy az agyi infarktus megelőzésére szolgáló egyéb terápiák sikertelensége
   4. A sarlósejtes analízis fokozott súlyossága, beleértve a 2-10 sarlósejtes fájdalom-krízist az előző 12 hónapban, a kórtörténet vagy a beteg visszaemlékezése alapján (a kríziseknek magukban kell foglalniuk a megfelelő tünetek megjelenését, egy adott egészségügyi intézmény látogatását és /vagy egészségügyi szakember és fájdalomcsillapító kézhezvétele).
   5. Más objektív laboratóriumi és/vagy képalkotó eredmények szerint megnövekedett kockázat, amely összefüggésbe hozható az agyi infarktus fokozott kockázatával
4. Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot.
5. A normál hematológiai funkció meghatározása: WBC > 4x10^9 / L, ANC > 1,5x10^9 / L és vérlemezkék > 100x10^9 / L
6. A fogamzóképes korú nőknek (FCBP) bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodjanak a teherbeeséstől a crizanlizumab kezelés ideje alatt és a crizanlizumab kezelés abbahagyása után 3 hónapig, és bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába, beleértve a hormonális fogamzásgátlást is (pl. fogamzásgátló tabletták stb.), barrier módszerű fogamzásgátlás (pl. óvszer), vagy absztinencia az időtartam alatt

Kizárási kritériumok:

1. Jelenlegi krónikus transzfúziós terápia
2. Hematopoietikus őssejt-transzplantáció vagy agyi revaszkularizációs eljárás tervezése
3. Más vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgálatban való részvételtől számított egy éven belül
4. Egyéb orvosi/neurológiai/társadalmi/kábítószerrel való visszaélés előzményei, amelyek előremutatóan megváltoztathatják az agy MRI-leleteit
5. Képtelenség visszatérni nyomon követésre
6. Az MRI ellenjavallata
7. Akut bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzés
8. Ismert HIV, kezeletlen látens tuberkulózis (TB), aktív hepatitis B vagy C fertőzés vagy zoster
9. Terhes és/vagy szoptató. A vizsgálati kezelés megkezdése előtt negatív terhességi teszt szükséges.
10. Egy vagy több vizsgálati szerrel szembeni ismert túlérzékenység
11. Jelenleg kapott vagy kapott bármilyen vizsgálati gyógyszert a vizsgált gyógyszer első adagját megelőző 14 napon belül
12. A májfunkciós tesztek (LFT) értéke meghaladja a normál érték felső határának háromszorosát
13. Más monoklonális antitestekkel végzett kezelés az elmúlt 30 napon belül
14. Különféle véralvadásgátló kezelések az elmúlt 30 napon belül, beleértve, de nem kizárólagosan a kumadint vagy a direkt trombin inhibitorokat